세계 혈우병 유전자 치료 등록 연맹 (WFH GTR)

혈우병에 대한 최초의 유전자 치료제는 2020년에 시판 승인을 받을 것으로 예상되며, 그 뒤를 바짝 따라가는 다른 여러 제품도 있습니다. 가까운 장래에 이러한 새로운 치료법이 시장에 출시됨에 따라 예상되거나 예상치 못한 미지의 안전 문제와 장기간에 걸친 효능 지속 시간을 모니터링할 수 있는 조치를 취하는 것이 커뮤니티로서 우리의 의무입니다. 용어. 발생률이 낮은 부작용은 장기간에 걸쳐 많은 수의 환자를 모니터링해야 하므로 글로벌 이니셔티브가 필요합니다.

이러한 요구를 충족시키기 위해 WFH(세계 혈우병 연맹)는 여러 이해관계자 운영 위원회의 지침에 따라 WFH Gene Therapy Registry(GTR)를 개발 및 구현하고 있습니다. WFH GTR의 목표는 전 세계에서 유전자 치료를 받는 PWH에 대한 장기 데이터를 수집하고 보관할 데이터베이스를 제공하는 것입니다.

WFH GTR 운영 위원회는 혈액학자, 임상 시험자, 방법론자, 역학자, 제조업체 및 환자 옹호자로 구성됩니다. 모든 이해 관계자는 이 중요한 이니셔티브의 성공을 보장하는 역할을 합니다.

WFH GTR은 전 세계 어디에서나 임상 시험 또는 시판 후 유전자 치료 제품을 받는 모든 혈우병 환자에 대한 인구 통계, 안전성 및 효능 데이터의 핵심 세트를 수집합니다. 핵심 데이터 세트는 현재 개발 중입니다. 글로벌 구현 계획이 마무리되고 있습니다. 데이터베이스 제공자는 여러 데이터베이스 제공자에게 발행된 제안 요청을 기반으로 2020년 1분기에 선정될 예정입니다. WFH GTR용 데이터베이스는 2020년 2분기에 개발을 시작할 예정이며, 최초의 유전자 치료제가 환자에게 제공되는 2020년 말까지 최종 데이터베이스를 출시할 준비가 되도록 할 예정입니다. 이때 임상시험을 통해 유전자 치료를 받은 환자 모집도 시작할 예정이다.

환자는 혈우병 환자에게 유전자 치료를 제공하는 혈우병 치료 센터(HTC)를 통해 모집됩니다. 조사관은 WFH GTR에 환자를 모집하고 기준선을 입력하고 장기적으로 데이터를 추적합니다. 이 레지스트리에 대해 결정된 종료 날짜가 없습니다. 기존 국가 레지스트리가 있는 국가의 경우 데이터베이스를 직접 연결할 수 있는 가능성을 제공합니다.