A Hemofília Génterápiás Nyilvántartás Világszövetsége (WFH GTR)

A hemofília első génterápiás készítménye várhatóan 2020-ban kapja meg a forgalomba hozatali engedélyt, több másik pedig szorosan a nyomában. Mivel ezek az új terápiák a közeljövőben piacra kerülnek, közösségként kötelességünk gondoskodni arról, hogy rendelkezzünk olyan intézkedésekkel, amelyek lehetővé teszik a várható, váratlan és ismeretlen biztonsági problémák, valamint a hatásosság időtartamának hosszú távú nyomon követését. kifejezést. Az alacsony előfordulási gyakoriságú nemkívánatos események nagyszámú beteg monitorozását teszik szükségessé, hosszú időn keresztül, ami globális kezdeményezést tesz szükségessé.

Ennek az igénynek a kielégítésére a Hemofília Világszövetsége (WFH) egy több érdekelt felet tömörítő irányítóbizottság irányítása alatt fejleszti és vezeti be a WFH Gene Therapy Registry-t (GTR). A WFH GTR célja, hogy olyan adatbázist biztosítson, amelyben hosszú távú adatokat gyűjtenek és tárolnak a világ minden tájáról génterápiában részesülő PWH-król.

A WFH GTR irányító bizottsága hematológusokból, klinikai vizsgálókból, módszertanokból, epidemiológusokból, gyártókból és betegvédőkből áll. Minden érdekelt félnek szerepe van e fontos kezdeményezés sikerének biztosításában.

A WFH GTR összegyűjti a demográfiai, biztonságossági és hatékonysági adatok alapvető készletét minden hemofíliás betegről, aki klinikai vizsgálat során vagy a forgalomba hozatalt követően génterápiás terméket kap a világ bármely pontjáról. Az alapadatkészlet jelenleg fejlesztés alatt áll; és a globális megvalósítási terv véglegesítése folyamatban van. Az adatbázis-szolgáltató kiválasztása 2020 első negyedévében történik, több adatbázis-szolgáltatónak kiadott pályázati felhívás alapján. A WFH GTR adatbázisának fejlesztése 2020 második negyedévében kezdődik, azzal a céllal, hogy a végleges adatbázis 2020 végére, amikor az első génterápiás termék elérhetővé váljon a betegek számára, készen álljon a bevezetésre. Ekkor kezdjük meg azoknak a betegeknek a toborzását is, akik klinikai vizsgálaton keresztül kaptak génterápiát.

A betegeket hemofília-kezelő központokon (HTC) keresztül veszik fel, amelyek génterápiát biztosítanak a hemofíliás betegeknek. A nyomozók betegeket toboroznak a WFH GTR-be, és hosszú távon megadják a kiindulási és nyomon követési adatokat. Ennek a nyilvántartásnak nincs meghatározott befejezési dátuma. Azon országok számára, amelyek már rendelkeznek nemzeti nyilvántartással, lehetőséget kínálunk az adatbázisok közvetlen összekapcsolására.