Реестр генной терапии Всемирной федерации гемофилии (WFH GTR)

Ожидается, что первый продукт генной терапии гемофилии получит разрешение на продажу в 2020 году, за ним последуют несколько других. Поскольку эти новые методы лечения появятся на рынке в ближайшем будущем, мы, как сообщество, обязаны обеспечить наличие мер, позволяющих отслеживать ожидаемые, неожиданные и неизвестные проблемы с безопасностью, а также продолжительность эффективности в течение длительного времени. срок. Нежелательные явления с низкой частотой возникновения требуют наблюдения за большим числом пациентов в течение длительного периода времени, что требует глобальной инициативы.

Чтобы удовлетворить эту потребность, Всемирная федерация гемофилии (ВФГ) под руководством многостороннего руководящего комитета разрабатывает и внедряет Реестр генной терапии ВФГ (ГТР). Целью GTR WFH является создание базы данных, в которой будут собираться и храниться долгосрочные данные о PWH, получающих генную терапию, со всего мира.

Руководящий комитет WFH GTR состоит из гематологов, специалистов по клиническим испытаниям, методологов, эпидемиологов, производителей и адвокатов пациентов. Все заинтересованные стороны играют роль в обеспечении успеха этой важной инициативы.

GTR WFH соберет основной набор демографических данных, данных о безопасности и эффективности обо всех пациентах с гемофилией, которые получают продукт генной терапии в рамках клинических испытаний или постмаркетинговых исследований из любой точки мира. Основной набор данных в настоящее время находится в разработке; завершается разработка глобального плана осуществления. Поставщик базы данных будет выбран в первом квартале 2020 года на основе запроса предложений, который был направлен нескольким поставщикам баз данных. Разработка базы данных для GTR WFH начнется во втором квартале 2020 года с целью подготовки окончательной базы данных к запуску к концу 2020 года, когда пациентам будет доступен первый продукт генной терапии. В это же время мы также начнем набор пациентов, прошедших генную терапию в рамках клинических испытаний.

Пациентов будут набирать через центры лечения гемофилии (HTC), которые проводят генную терапию для пациентов с гемофилией. Исследователи будут набирать пациентов в GTR WFH и вводить исходные и последующие данные в течение длительного времени. Для этого реестра нет определенной даты окончания. Для стран, у которых есть национальный реестр, мы предлагаем возможность прямого подключения баз данных.