World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry (WFH GTR)

Ensimmäisen hemofilian geeniterapiatuotteen odotetaan saavan myyntiluvan vuonna 2020, ja useat muut ovat tiiviisti perässä. Kun nämä uudet terapiat tulevat markkinoille lähitulevaisuudessa, meidän yhteisönä on varmistaa, että meillä on käytössämme toimenpiteet, jotka mahdollistavat odotettujen, odottamattomien ja tuntemattomien turvallisuusongelmien sekä tehon keston seurannan pitkällä aikavälillä. termi. Alhaisen ilmaantuvuuden haittatapahtumat edellyttävät suuren potilasmäärän seurantaa pitkän ajan kuluessa, mikä edellyttää maailmanlaajuista aloitetta.

Tämän tarpeen täyttämiseksi World Federation of Hemophilia (WFH) kehittää ja ottaa käyttöön WFH-geeniterapiarekisteriä (GTR) usean sidosryhmän ohjauskomitean johdolla. WFH GTR:n tavoitteena on tarjota tietokanta, johon kerätään ja säilytetään pitkäaikaista tietoa geeniterapiaa saavista PWH:istä ympäri maailmaa.

WFH GTR:n ohjauskomitea koostuu hematologeista, kliinisistä tutkijoista, metodologeista, epidemiologeista, valmistajista ja potilaiden puolestapuhujista. Kaikilla sidosryhmillä on oma roolinsa tämän tärkeän aloitteen onnistumisen varmistamisessa.

WFH GTR kerää perusjoukon demografisia, turvallisuutta ja tehokkuutta koskevia tietoja kaikista hemofiliapotilaista, jotka saavat geeniterapiatuotteen kliinisen tutkimuksen tai markkinoille tulon jälkeen, mistä päin maailmaa tahansa. Ydindata on parhaillaan kehitteillä; ja yleistä toteutussuunnitelmaa viimeistellään. Tietokannan tarjoaja valitaan vuoden 2020 ensimmäisellä neljänneksellä useille tietokantatoimittajille lähetetyn ehdotuspyynnön perusteella. WFH GTR:n tietokannan kehittäminen aloitetaan vuoden 2020 toisella neljänneksellä, ja tavoitteena on saada lopullinen tietokanta markkinoille vuoden 2020 loppuun mennessä, jolloin ensimmäinen geeniterapiatuote on potilaiden saatavilla. Tällä hetkellä aloitamme myös kliinisen tutkimuksen kautta geeniterapiaa saaneiden potilaiden rekrytoinnin.

Potilaat rekrytoidaan hemofilian hoitokeskusten (HTC) kautta, jotka tarjoavat geeniterapiaa hemofiliapotilaille. Tutkijat värväävät potilaita WFH GTR:ään ja syöttävät lähtötilanteen ja seurantatiedot pitkällä aikavälillä. Tälle rekisterille ei ole määritetty päättymispäivää. Maille, joilla on olemassa kansallinen rekisteri, tarjoamme mahdollisuuden linkittää tietokannat suoraan.