De World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry (WFH GTR)

Het eerste product voor gentherapie voor hemofilie zal naar verwachting in 2020 op de markt worden gebracht, en verschillende andere zullen op de voet volgen. Nu deze nieuwe therapieën in de nabije toekomst op de markt komen, is het onze taak als gemeenschap om ervoor te zorgen dat we maatregelen hebben getroffen om toezicht te houden op verwachte, onverwachte en onbekende veiligheidsproblemen, evenals de duur van de werkzaamheid, gedurende de lange termijn. Bijwerkingen met een lage incidentie vereisen monitoring van een groot aantal patiënten gedurende een lange periode, waardoor een wereldwijd initiatief noodzakelijk is.

Om aan deze behoefte te voldoen, ontwikkelt en implementeert de World Federation of Hemophilia (WFH), onder leiding van een multi-stakeholder stuurgroep, de WFH Gene Therapy Registry (GTR). Het doel van de WFH GTR is om een ​​database te bieden waarin langetermijngegevens over PWH die gentherapie ontvangen van over de hele wereld, worden verzameld en gehuisvest.

De stuurgroep van de WFH GTR bestaat uit hematologen, klinische trialisten, methodologen, epidemiologen, fabrikanten en pleitbezorgers van patiënten. Alle belanghebbenden hebben een rol bij het welslagen van dit belangrijke initiatief.

De WFH GTR zal een kernset van demografische, veiligheids- en werkzaamheidsgegevens verzamelen over alle patiënten met hemofilie, die een gentherapieproduct krijgen via een klinische proef of postmarketing, waar ook ter wereld. De kerndataset is momenteel in ontwikkeling; en het globale implementatieplan wordt afgerond. In het eerste kwartaal van 2020 wordt een databaseprovider geselecteerd op basis van een offerteaanvraag die is ingediend bij verschillende databaseproviders. De ontwikkeling van de database voor de WFH GTR begint in het tweede kwartaal van 2020, met als doel eind 2020 een definitieve database klaar te hebben voor lancering, wanneer het eerste product voor gentherapie beschikbaar is voor patiënten. Op dit moment zullen we ook beginnen met het rekruteren van patiënten die gentherapie hebben gekregen via een klinische proef.

Patiënten zullen worden geworven via hemofiliebehandelcentra (HTC) die gentherapie bieden aan patiënten met hemofilie. Onderzoekers zullen patiënten rekruteren voor de WFH GTR en baseline- en follow-upgegevens op de lange termijn invoeren. Er is geen vastgestelde einddatum voor dit register. Voor landen die al een nationaal register hebben, bieden we de mogelijkheid om databases direct te koppelen.