World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry (WFH GTR)

Den första genterapiprodukten för blödarsjuka förväntas få försäljningstillstånd 2020, med flera andra som följer tätt efter. Med dessa nya terapier som kommer ut på marknaden inom en snar framtid, åligger det oss som gemenskap att se till att vi har åtgärder på plats för att möjliggöra övervakning av förväntade, oväntade och okända säkerhetsproblem, såväl som varaktigheten av effekten, under lång tid. termin. Låg förekomst av biverkningar kräver övervakning av ett stort antal patienter under en lång tidsperiod, vilket kräver ett globalt initiativ.

För att fylla detta behov utvecklar och implementerar World Federation of Hemophilia (WFH), under ledning av en styrkommitté med flera intressenter, WFH Gene Therapy Registry (GTR). Syftet med WFH GTR är att tillhandahålla en databas där långtidsdata om PWH som får genterapi från hela världen kommer att samlas in och lagras.

WFH GTR:s styrgrupp består av hematologer, kliniska försökspersoner, metodologer, epidemiologer, tillverkare och patientförespråkare. Alla intressenter har en roll i att säkerställa framgången för detta viktiga initiativ.

WFH GTR kommer att samla in en kärnuppsättning av demografiska, säkerhets- och effektdata, på alla patienter med blödarsjuka, som får en genterapiprodukt via en klinisk prövning eller efter marknadsföring, från var som helst i världen. Kärndatauppsättningen är för närvarande under utveckling; och den globala genomförandeplanen håller på att färdigställas. En databasleverantör kommer att väljas under Q1 2020, baserat på en förfrågan om förslag som skickades till flera databasleverantörer. Databasen för WFH GTR kommer att börja utvecklas under andra kvartalet 2020, med målet att ha en slutlig databas klar för lansering i slutet av 2020, när den första genterapiprodukten är tillgänglig för patienterna. Vid denna tidpunkt kommer vi även att påbörja rekrytering av patienter som fått genterapi genom en klinisk prövning.

Patienter kommer att rekryteras genom hemofilibehandlingscenter (HTC) som tillhandahåller genterapi till patienter med hemofili. Utredarna kommer att rekrytera patienter till WFH GTR och ange baslinje och följa upp data på lång sikt. Det finns inget bestämt slutdatum för detta register. För länder som har ett befintligt nationellt register erbjuder vi möjligheten att länka databaser direkt.