Registr Světové federace genové terapie pro hemofilii (WFH GTR)
Přehled studie
Detailní popis
Očekává se, že první produkt genové terapie pro hemofilii obdrží povolení k uvedení na trh v roce 2020 a několik dalších bude následovat těsně za ním. Vzhledem k tomu, že se tyto nové terapie dostanou na trh v blízké budoucnosti, je naší povinností jako komunitou zajistit, že máme zavedená opatření, která umožní monitorování očekávaných, neočekávaných a neznámých bezpečnostních problémů, jakož i trvání účinnosti po dlouhou dobu. období. Nízký výskyt nežádoucích příhod vyžaduje monitorování velkého počtu pacientů po dlouhou dobu, což vyžaduje globální iniciativu.
Aby naplnila tuto potřebu, Světová federace hemofilie (WFH) pod vedením řídícího výboru mnoha zainteresovaných stran vyvíjí a zavádí registr genové terapie WFH (GTR). Cílem WFH GTR je poskytnout databázi, ve které budou shromažďována a uložena dlouhodobá data o PWH, kteří dostávají genovou terapii z celého světa.
Řídící výbor WFH GTR se skládá z hematologů, klinických studií, metodologů, epidemiologů, výrobců a obhájců pacientů. Všechny zúčastněné strany hrají roli při zajišťování úspěchu této důležité iniciativy.
WFH GTR bude shromažďovat základní soubor demografických údajů, údajů o bezpečnosti a účinnosti o všech pacientech s hemofilií, kteří dostávají produkt genové terapie prostřednictvím klinické studie nebo po uvedení na trh, odkudkoli na světě. Základní datová sada je v současné době ve vývoji; a dokončuje se globální implementační plán. Poskytovatel databáze bude vybrán v 1. čtvrtletí 2020 na základě žádosti o návrhy, která byla zaslána několika poskytovatelům databáze. Databáze pro WFH GTR se začne vyvíjet ve 2. čtvrtletí 2020 s cílem mít finální databázi připravenou ke spuštění do konce roku 2020, kdy bude pacientům k dispozici první produkt genové terapie. V tuto chvíli také zahájíme nábor pacientů, kteří dostali genovou terapii prostřednictvím klinického hodnocení.
Pacienti budou získáváni prostřednictvím center pro léčbu hemofilie (HTC), která poskytují genovou terapii pacientům s hemofilií. Vyšetřovatelé naberou pacienty do WFH GTR a zadají výchozí a následná data v dlouhodobém horizontu. Pro tento registr není stanoveno žádné konečné datum. Pro země, které mají existující národní registr, nabízíme možnost přímého propojení databází.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Donna Coffin, MSc
- Telefonní číslo: 514.875.7944
- E-mail: dcoffin@wfh.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Mayss Naccache, MSc
- Telefonní číslo: 514.875.7944
- E-mail: mnaccache@wfh.org
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Lidé s hemofilií, kteří dostali produkt genové terapie
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v dlouhodobé bezpečnosti: nežádoucí příhody, které nás zajímají
Časové okno: Od základního stavu až po dokončení studia (15 let)
|
Měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24; a poté každoročně po dobu 15 let.
|
Od základního stavu až po dokončení studia (15 let)
|
|
Změna účinnosti: hladina faktoru a krvácivé příhody
Časové okno: Od základního stavu až po dokončení studia (15 let)
|
Měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24; a poté každoročně po dobu 15 let.
|
Od základního stavu až po dokončení studia (15 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2020-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Genová terapie
-
University of AlbertaNáborMrtvice | Dětská mozková obrna | Traumatické zranění mozku | Poranění míchy | Idiopatická chůze po prstech | Dědičná spastická paraparéza | Tethering míchy | Dědičná smyslová motorická neuropatieKanada
-
Johns Hopkins UniversityNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD); GN...DokončenoZávrať | ZávraťSpojené státy
-
The Cleveland ClinicNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)DokončenoAneuryzma břišní aortySpojené státy
-
QIAGEN Gaithersburg, IncDokončeno
-
Accelerate Diagnostics, Inc.Aktivní, ne náborInfekce krevního řečištěSpojené státy
-
Yale UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH)DokončenoObezita | Nadváha | Poruchy přejídání
-
GEN İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş.Monitor CRODokončeno
-
NRG OncologyNational Cancer Institute (NCI)DokončenoAdenokarcinom prostaty | Stádium IIIA rakoviny prostaty AJCC v8 | Stádium IIIB rakoviny prostaty AJCC v8 | Fáze IIC rakoviny prostaty AJCC v8 | Stádium III rakoviny prostaty AJCC v8 | Stádium IIIC rakoviny prostaty AJCC v8 | Fáze IVA rakoviny prostaty AJCC v8Spojené státy, Kanada