ウィルソン病の治療のための UX701 遺伝子導入の研究
2026年6月11日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
ウィルソン病の治療のための UX701 AAV 媒介遺伝子導入の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、シームレス、適応、安全性、用量設定、および第 3 相臨床試験
この研究の主な目的は、ウィルソン病患者における UX701 の単回 IV 投与の安全性を評価し、安全性と有効性のデータ全体に基づいて最良のベネフィット/リスク プロファイルを持つ UX701 の投与量を選択し、その効果を評価することです。銅規制の UX701。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、ウィルソン病患者におけるUX701の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、シームレス、適応第1/2/3相臨床研究です。
ステージ 1 (フェーズ 1/2) は、UX701 の初期安全性を確立し、さらなる評価のために安全で有効な用量を選択するために、UX701 の 3 つの用量レベルの安全性と有効性を評価するように設計された、無作為化されていない非盲検の安全性および用量設定段階です。 . ステージ 2 (フェーズ 3) は、ステージ 1 で選択した用量を使用して UX701 の安全性と有効性を評価するように設計された無作為化二重盲検プラセボ対照ステージです。ステージ 3 は、長期的な安全性、有効性、およびUX701 の臨床的利点。 すべての参加者は、UX701 投与時から少なくとも 5 年間追跡されます。
UX701を受け取る参加者は、予防的な経口コルチコステロイドを受け取ります。 プラセボを受け取る参加者は、研究を盲検に維持するためにプラセボ経口コルチコステロイドを受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
82
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- Stanford University
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Sacramento、California、アメリカ、95817-1348
- University of California Davis
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212-2700
- Vanderbilt University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Surrey
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London、Surrey、イギリス、SE5 9RS
- Kings College NHS Foundation
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Lisbon District
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Lisbon、Lisbon District、ポルトガル、1649-035
- Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
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Porto District
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Porto、Porto District、ポルトガル、4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -ウィルソン病の確定診断
- -継続中の銅キレート剤（すなわち、ペニシラミン、トリエンチン）および/または亜鉛療法 スクリーニングで少なくとも12か月間、スクリーニングで少なくとも6か月間投薬または用量の変更はありません。
- -スクリーニング期間中の安定した24時間の尿中銅濃度によって証明される安定したウィルソン病
- スクリーニング時に少なくとも 12 か月間の高銅含有食品の継続的な制限は、研究への参加を通じて継続されました。
- -頻繁な採血、24時間にわたる総尿採取、患者報告の結果評価、長期フォローアップなど、すべての研究手順と要件を喜んで順守できる
主な除外基準:
- AAV9キャプシドに対する検出可能な既存の抗体。
- -ステージ1のみ：スクリーニング前の12か月以内の、治験責任医師の判断による銅キレート剤または亜鉛療法の不遵守の履歴。
- 肝移植の歴史。
- -門脈圧亢進症、腹水、脾腫、食道静脈瘤、肝性脳症によって証明される非代償性肝硬変または進行性肝疾患の存在。
- 実験室の異常によって証明される重大な肝臓の炎症。
- 末期肝疾患 (MELD) スコア > 13 のモデル。
- ヘモグロビン < 9 g/dL
- -推定糸球体濾過率に基づくステージ3以上の慢性腎臓病の存在 < 60 mL/分/1.73 m2。
- -治験責任医師の意見では、被験者の安全性または研究に参加する能力を妨げる顕著な神経学的欠損または妥協。
- 中程度から重度のうつ病、意図的または自殺行動を伴う最近または積極的な自殺念慮、精神病、または不安定な精神疾患。
- -別の遺伝子導入研究への参加、または研究参加前または参加中の別の遺伝子導入製品の使用。
- アミド含有局所麻酔薬に対する既知の過敏症を有する被験者は、オプションの肝生検サブスタディへの参加から除外されます。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ステージ 1: UX701 線量レベル 1
参加者は、用量レベル 1 で UX701 の末梢静脈 (IV) 注入を 1 回受けます。
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非複製、組換え遺伝子導入ベクター
他の名前：
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実験的：ステージ 1: UX701 線量レベル 2
参加者は、用量レベル 2 で UX701 の末梢 IV 注入を 1 回受けます。
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非複製、組換え遺伝子導入ベクター
他の名前：
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実験的：ステージ 1: UX701 線量レベル 3
参加者は、用量レベル 3 で UX701 の末梢 IV 注入を 1 回受けます。
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非複製、組換え遺伝子導入ベクター
他の名前：
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実験的：ステージ1：UX701用量レベル4
参加者は、用量レベル4でUX701の単一の末梢IV注入を受けます。
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非複製、組換え遺伝子導入ベクター
他の名前：
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実験的：ステージ2：選択した用量でのUX701
UX701にランダム化された参加者は、選択した用量でUX701の単一の末梢IV注入を受けます。
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非複製、組換え遺伝子導入ベクター
他の名前：
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実験的：ステージ2：標準ケア（SOC）からUX701
SOCにランダム化された参加者は、52週間ベースラインSOC薬を継続し、その後、選択した用量でUX701の単一の末梢IV注入が続きます。
UX701の投与に続いて、参加者はSOC薬の修正について評価されます。
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非複製、組換え遺伝子導入ベクター
他の名前：
SOC治療（すなわち、銅キェレーターおよび/または亜鉛）は、標準的なレジメンに従って投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ステージ 1: 治療に起因する有害事象 (TEAE)、治療に起因する重篤な有害事象 (TESAE)、特別に関心のある有害事象 (AESI)、治療に関連する TEAE、および治療に関連する TESAE の発生率
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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ステージ 1: 52 週目のベースラインからの 24 時間尿中銅濃度の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 1: 52 週目のベースラインからの総銅の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 1: 52 週目のベースラインからのセルロプラスミンの変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 1: 52 週目のベースラインからの非セルロプラスミン結合銅 (NCC) の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 1: 52 週目のベースラインからの遊離銅の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 1: 52 週目のベースラインからのセルロプラスミン活性の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 1: 52 週までの標準治療 (SOC) 投薬の減少率
時間枠：52週目
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52週目
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ステージ 1: 52 週までに SOC 投薬を中止した参加者の数
時間枠：52週目
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52週目
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ステージ 1: 52 週目で SOC 投薬を中止した連続週数
時間枠：52週目
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52週目
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ステージ 2: 52 週目のベースラインからの 24 時間尿中銅濃度の変化、優位性の評価
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 2: 52 週目までの SOC 投薬の削減率、優越性の評価
時間枠：52週目
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52週目
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ステージ1：52週目のベースラインからのセルロプラスミン結合銅の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ステージ 2: 52 週目のベースラインからのセルロプラスミン活性レベルの変化、優位性を評価
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 2: 52 週までに SOC 投薬を中止した参加者の数
時間枠：52週目
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52週目
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ステージ 2: 52 週目のベースラインからの肝生検によって評価された肝銅濃度の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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ステージ 2: 52 週目のベースラインからの FACIT 疲労スケール スコアの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースライン、52 週目
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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ステージ 2: 抗 ATP7B 抗体の開発
時間枠：104週目まで
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104週目まで
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ステージ 2: TEAE、TESAE、AESI、治療関連の TEAE、および治療関連の TESAE の発生率
時間枠：312週目まで
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312週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月27日
一次修了 (推定)
2029年3月1日
研究の完了 (推定)
2034年3月1日
試験登録日
最初に提出
2021年5月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月7日
最初の投稿 (実際)
2021年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月11日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UX701-CL301
- 2020-005266-34 (EudraCT番号)
- 2022-502873-40-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ウィルソン病はまれであるため、患者のプライバシーを保護するために、個々の患者データは共有されません。
この研究の研究プロトコルと統計分析計画は、掲載されると集計された結果とともに利用できるようになります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。