Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Untersuchung des UX701-Gentransfers zur Behandlung der Wilson-Krankheit

11. März 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, nahtlose, adaptive, Sicherheits-, Dosisfindungs- und klinische Phase-3-Studie zum AAV-vermittelten UX701-Gentransfer zur Behandlung der Wilson-Krankheit

Die primären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit von intravenösen Einzeldosen von UX701 bei Patienten mit Morbus Wilson, die Auswahl der UX701-Dosis mit dem besten Nutzen-Risiko-Profil basierend auf der Gesamtheit der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten und die Bewertung der Wirkung von UX701 UX701 zur Kupferregulierung.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, nahtlose, adaptive klinische Phase-1/2/3-Studie mit UX701 bei Patienten mit Wilson-Krankheit.

Stufe 1 (Phase 1/2) ist eine nicht-randomisierte, offene Sicherheits- und Dosisfindungsphase, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit und Wirksamkeit von 3 Dosisstufen von UX701 zu bewerten, um die anfängliche Sicherheit von UX701 festzustellen und eine sichere und wirksame Dosis für die weitere Bewertung auszuwählen . Stufe 2 (Phase 3) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Stufe, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit und Wirksamkeit von UX701 unter Verwendung der in Stufe 1 ausgewählten Dosis zu bewerten. Stufe 3 dient der Bewertung der langfristigen Sicherheit, Wirksamkeit und klinischen Nutzen von UX701. Alle Teilnehmer werden ab dem Zeitpunkt der UX701-Verabreichung mindestens 5 Jahre lang beobachtet.

Teilnehmer, die UX701 erhalten, erhalten prophylaktische orale Kortikosteroide. Teilnehmer, die Placebo erhalten, erhalten orale Placebo-Kortikosteroide, um die Studie blind zu halten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

82

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • Surrey
      • London, Surrey, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose der Wilson-Krankheit
  • Fortlaufende Kupferchelator- (z. B. Penicillamin, Trientin) und/oder Zinktherapie für mindestens 12 Monate beim Screening, ohne Medikation oder Dosisänderungen für mindestens 6 Monate beim Screening.
  • Stabile Wilson-Krankheit, nachgewiesen durch eine stabile 24-Stunden-Kupferkonzentration im Urin während des Untersuchungszeitraums
  • Laufende Einschränkung von Lebensmitteln mit hohem Kupfergehalt für mindestens 12 Monate beim Screening, fortgesetzt durch Studienteilnahme.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren und -anforderungen einzuhalten, einschließlich häufiger Blutentnahme, Gesamturinsammlung über einen Zeitraum von 24 Stunden, von Patienten gemeldete Ergebnisbewertungen und langfristige Nachsorge

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Nachweisbare bereits vorhandene Antikörper gegen das AAV9-Kapsid.
  • Nur Stufe 1: Vorgeschichte der Nichteinhaltung der Kupferchelator- oder Zinktherapie nach Einschätzung des Ermittlers innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
  • Geschichte der Lebertransplantation.
  • Dekompensierte Leberzirrhose oder Vorhandensein einer fortgeschrittenen Lebererkrankung, nachgewiesen durch portale Hypertension, Aszites, Splenomegalie, Ösophagusvarizen, hepatische Enzephalopathie.
  • Signifikante Leberentzündung, nachgewiesen durch Laboranomalien.
  • Model for End-Stage Liver Disease (MELD) Score > 13.
  • Hämoglobin < 9 g/dl
  • Vorhandensein einer chronischen Nierenerkrankung im Stadium 3 oder höher, basierend auf einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Ausgeprägtes neurologisches Defizit oder Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde.
  • Mittelschwere bis schwere Depression, kürzliche oder aktive Suizidgedanken mit Absicht oder suizidales Verhalten, Psychose oder instabile psychiatrische Erkrankung.
  • Teilnahme an einer anderen Gentransferstudie oder Verwendung eines anderen Gentransferprodukts vor oder während der Studienteilnahme.
  • Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber amidhaltigen Lokalanästhetika sind von der Teilnahme an der optionalen Leberbiopsie-Unterstudie ausgeschlossen.

Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Stufe 1: UX701-Dosisstufe 1
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere intravenöse (IV) Infusion von UX701 in der Dosisstufe 1.
Genetisch: UX701
Nichtreplizierender, rekombinanter Gentransfervektor
Andere Namen:
  • rivunatpagene miziparvovec
Experimental: Stufe 1: UX701-Dosisstufe 2
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere IV-Infusion von UX701 in der Dosisstufe 2.
Genetisch: UX701
Nichtreplizierender, rekombinanter Gentransfervektor
Andere Namen:
  • rivunatpagene miziparvovec
Experimental: Stufe 1: UX701-Dosisstufe 3
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere IV-Infusion von UX701 in der Dosisstufe 3.
Genetisch: UX701
Nichtreplizierender, rekombinanter Gentransfervektor
Andere Namen:
  • rivunatpagene miziparvovec
Experimental: Stufe 1: UX701 Dosisstufe 4
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere IV -Infusion von UX701 bei Dosis Level 4.
Genetisch: UX701
Nichtreplizierender, rekombinanter Gentransfervektor
Andere Namen:
  • rivunatpagene miziparvovec
Experimental: Stufe 2: UX701 in ausgewählter Dosis
Die Teilnehmer, die zu UX701 randomisiert wurden, erhalten eine einzelne periphere IV -Infusion von UX701 in der ausgewählten Dosis.
Genetisch: UX701
Nichtreplizierender, rekombinanter Gentransfervektor
Andere Namen:
  • rivunatpagene miziparvovec
Experimental: Stufe 2: Pflegestandard (SOC) bis UX701
Die Teilnehmer, die randomisiert zu SOC, werden ihre Basis -SOC -Medikamente 52 Wochen lang fortsetzen, gefolgt von einer einzigen peripheren IV -Infusion von UX701 in der ausgewählten Dosis. Nach der Verabreichung von UX701 werden die Teilnehmer zur Änderung ihrer SOC -Medikamente bewertet.
Genetisch: UX701
Nichtreplizierender, rekombinanter Gentransfervektor
Andere Namen:
  • rivunatpagene miziparvovec
Arzneimittel: Standard der Pflege (SOC)
SOC -Behandlung (d. H. Kupferchelatoren und/oder Zink), die gemäß den Standardregimen verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Stufe 1: Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs), behandlungsbedingten TEAEs und behandlungsbedingten TESAEs
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Stufe 1: Änderung der 24-Stunden-Kupferkonzentration im Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 1: Änderung des Gesamtkupfers gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 1: Änderung des Ceruloplasmins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 1: Veränderung des nicht an Ceruloplasmin gebundenen Kupfers (NCC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 1: Veränderung des freien Kupfers gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 1: Änderung der Ceruloplasmin-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 1: Prozentuale Reduzierung der Standard-of-Care-Medikamente (SOC) bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Stufe 1: Anzahl der Teilnehmer, die die SOC-Medikation bis Woche 52 absetzen
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Stufe 1: Anzahl aufeinanderfolgender Wochen ohne SOC-Medikation in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Stufe 2: Änderung der 24-Stunden-Kupferkonzentration im Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52, auf Überlegenheit bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 2: Prozentuale Reduzierung der SOC-Medikation bis Woche 52, auf Überlegenheit bewertet
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Stufe 1: Veränderung des Ceruloplasmin-Kupferkupfers von Baseline in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Stufe 2: Änderung der Ceruloplasmin-Aktivitätsspiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52, auf Überlegenheit bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 2: Anzahl der Teilnehmer, die die SOC-Medikation bis Woche 52 absetzen
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Stufe 2: Veränderung der Kupferkonzentration in der Leber, bewertet durch Leberbiopsie von der Baseline in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Stufe 2: Änderung des FACIT-Fatigue-Scale-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Stufe 2: Entwicklung von Anti-ATP7B-Antikörpern
Zeitfenster: Bis Woche 104
Bis Woche 104
Stufe 2: Auftreten von TEAEs, TESAEs, AESIs, behandlungsbedingten TEAEs und behandlungsbedingten TESAEs
Zeitfenster: Bis Woche 312
Bis Woche 312

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (EudraCT-Nummer)
  • 2022-502873-40-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Aufgrund der Seltenheit der Wilson-Krankheit werden individuelle Patientendaten nicht weitergegeben, um die Privatsphäre der Patienten zu schützen. Das Studienprotokoll und der statistische Analyseplan für diese Studie werden zusammen mit den tabellarischen Ergebnissen verfügbar sein, sobald sie veröffentlicht wurden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Wilson-Krankheit

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Jordan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren