Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az UX701 géntranszfer vizsgálata a Wilson-kór kezelésére

2026. szeptember 23. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, zökkenőmentes, adaptív, biztonságos, dóziskereső és 3. fázisú klinikai vizsgálat az UX701 AAV-közvetített géntranszferről a Wilson-kór kezelésére

The primary objectives of this study are to evaluate the safety of single IV doses of UX701 in patients with Wilson disease, to select the UX701 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the effect of UX701 on copper regulation.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Stage 1 (Phase 1/2) is an open-label safety and dose-finding stage designed to evaluate the safety and efficacy of 4 dose levels of UX701 to establish initial safety of UX701 and select a safe and efficacious dose for further evaluation. Stage 2 (Phase 3) is a randomized, open-label, active-controlled stage to evaluate the safety and efficacy of UX701 using the dose selected in Stage 1. Stage 3 is a long-term follow-up stage designed to evaluate the safety, efficacy, and clinical benefit of UX701 for at least 5 years from the time of UX701 administration.

Participants who receive UX701 will receive premedication, prophylactic oral corticosteroids and immunomodulation therapy.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

82

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Surrey
      • London, Surrey, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Portugália
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugália, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugália, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Key Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of Wilson disease based on genetic confirmation of heterozygous or homozygous biallelic ATP7B mutation.
  • Stable Wilson disease as evidenced by ongoing copper chelator (ie, penicillamine, trientine) and/or zinc therapy for at least 2 months at screening, with no medication or dose changes for at least 2 months at screening.
  • Ongoing restriction of high copper containing foods for at least 2 months at Screening and continued through study participation.
  • Willing and able to comply with all study procedures and requirements, including frequent blood collection, total urine collection over a 24-hour period, patient-reported outcome assessments, and long-term follow-up

Key Exclusion Criteria:

  • Detectable pre-existing antibodies to the AAV9 capsid.
  • Stage 1 only: History of copper chelator or zinc therapy noncompliance, in the Investigator's judgment, within 6 months prior to Screening.
  • History of liver transplant.
  • Active decompensated hepatic cirrhosis or history of hepatic encephalopathy.
  • Significant hepatic inflammation as evidenced by laboratory abnormalities.
  • Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score > 13.
  • Hemoglobin < 9 g/dL
  • Presence of Stage 3 or higher chronic kidney disease based on estimated glomerular filtration rate < 60 mL/min/1.73 m2.
  • Marked neurological deficit or compromise that, in the Investigator's opinion, would interfere with the subject's safety or ability to participate in the study.
  • Moderate to severe depression, recent or active suicidal ideation with intent or suicidal behavior, psychosis, or unstable psychiatric illness.
  • Known hypersensitivity to UX701 or its excipients, copper chelators, zinc, rituximab, tacrolimus, corticosteroids, or eculizumab that, in the Investigator's judgement, places the participant at increased risk for adverse events.
  • Participation in another gene transfer study or use of another gene transfer product before or during study participation.
  • Subjects with known hypersensitivity to amide-containing local anesthetics are excluded from participating in the optional liver biopsy substudy.

Note: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Stage 1: UX701 Dose Level 1

Participants receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of UX701 at dose level 1.
Genetikai: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Más nevek:
  • rivunatpagene Miziparvovec
Kísérleti: Stage 1: UX701 Dose Level 2

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 2.
Genetikai: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Más nevek:
  • rivunatpagene Miziparvovec
Kísérleti: Stage 1: UX701 Dose Level 3

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 3.
Genetikai: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Más nevek:
  • rivunatpagene Miziparvovec
Kísérleti: Stage 1: UX701 Dose Level 4

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 4.
Genetikai: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Más nevek:
  • rivunatpagene Miziparvovec
Kísérleti: Stage 2: UX701 at Selected Dose

Participants randomized to UX701 receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at the selected dose.
Genetikai: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Más nevek:
  • rivunatpagene Miziparvovec
Kísérleti: Stage 2: Standard of Care (SOC) to UX701

Participants randomized to SOC will continue their baseline SOC medications for 52 weeks, followed by a single, peripheral IV infusion of UX701 at the selected dose. Following UX701 administration, participants will be evaluated for modification of their SOC medications.
Genetikai: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Más nevek:
  • rivunatpagene Miziparvovec
Drog: Standard of Care (SOC)

SOC treatment (i.e., copper chelators and/or zinc) administered according to standard regimens.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
1. szakasz: A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események (TEAE), a kezeléssel kapcsolatos súlyos nemkívánatos események (TESAE), a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI), a kezeléssel kapcsolatos TEAE és a kezeléssel kapcsolatos TESAE előfordulási gyakorisága
Időkeret: Akár az 52. hétig
Akár az 52. hétig
1. szakasz: A vizelet 24 órás rézkoncentrációjának változása az alapértékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
1. szakasz: Az összes réztartalom változása az alapértékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
1. szakasz: A ceruloplazmin változása az alapértékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
1. szakasz: A nem ceruloplazminhoz kötött réz (NCC) változása az alapértékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
1. szakasz: A szabad réz mennyiségének változása az alapértékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
1. szakasz: A ceruloplazmin aktivitás változása a kiindulási állapothoz képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
1. szakasz: A standard ellátás (SOC) gyógyszeres kezelésének százalékos csökkenése az 52. hétig
Időkeret: 52. hét
52. hét
1. szakasz: Azon résztvevők száma, akik az 52. hétig abbahagyják az SOC-kezelést
Időkeret: 52. hét
52. hét
1. szakasz: Az egymást követő hetek száma az SOC gyógyszeres kezeléstől az 52. héten
Időkeret: 52. hét
52. hét
2. szakasz: A 24 órás vizelet rézkoncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest az 52. héten, felülmúlásra értékelve
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
2. szakasz: Százalékos csökkenés az SOC-kezelésben az 52. hétig, felülmúlásra értékelve
Időkeret: 52. hét
52. hét
1. szakasz: A ceruloplasmin-kötött réz változása az alapvonalról az 52. héten
Időkeret: Alapvonal, 52. hét
Alapvonal, 52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
2. szakasz: A ceruloplazmin aktivitási szintjének változása a kiindulási állapothoz képest az 52. héten, felülmúlásra értékelve
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
2. szakasz: Azon résztvevők száma, akik az 52. hétig abbahagyják az SOC-kezelést
Időkeret: 52. hét
52. hét
2. szakasz: A máj rézkoncentrációjának változása májbiopsziával az 52. héten mért kiindulási állapottól
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
2. szakasz: A FACIT-Fatigue Skála pontszámának változása az alapértékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
2. szakasz: Anti-ATP7B antitestek kifejlesztése
Időkeret: Akár a 104. hétig
Akár a 104. hétig
2. szakasz: TEAE, TESAE, AESI, kezeléssel kapcsolatos TEAE és kezeléssel kapcsolatos TESAE előfordulása
Időkeret: Akár a 312. hétig
Akár a 312. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2034. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (EudraCT szám)
  • 2022-502873-40-00 (Egyéb azonosító: EU CT Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Due to the rarity of Wilson Disease, individual patient data will not be shared in order to safeguard patient privacy. The study protocol and statistical analysis plan for this study will be available with the tabulated results once posted.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel