Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přenosu genu UX701 pro léčbu Wilsonovy choroby

11. března 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, bezproblémová, adaptivní, bezpečnostní, dávková a klinická studie fáze 3 přenosu genu UX701 zprostředkovaného AAV pro léčbu Wilsonovy choroby

Primárními cíli této studie je vyhodnotit bezpečnost jednotlivých IV dávek UX701 u pacientů s Wilsonovou chorobou, vybrat dávku UX701 s nejlepším profilem přínos/riziko na základě souhrnu údajů o bezpečnosti a účinnosti a vyhodnotit účinek UX701 na měděné regulaci.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, bezproblémová adaptivní klinická studie fáze 1/2/3 UX701 u pacientů s Wilsonovou chorobou.

Fáze 1 (Fáze 1/2) je nerandomizovaná, otevřená fáze bezpečnosti a stanovení dávky určená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 3 úrovní dávek UX701 za účelem stanovení počáteční bezpečnosti UX701 a výběru bezpečné a účinné dávky pro další hodnocení. . Fáze 2 (Fáze 3) je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná fáze určená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti UX701 pomocí dávky zvolené ve Fázi 1. Fáze 3 je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost, účinnost a klinický přínos UX701. Všichni účastníci budou sledováni po dobu minimálně 5 let od doby administrace UX701.

Účastníci, kteří dostanou UX701, dostanou profylaktické perorální kortikosteroidy. Účastníci, kteří dostávají placebo, dostanou placebo perorální kortikosteroidy, aby byla studie zaslepena.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

82

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
  • Portugalsko
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalsko, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
  • Spojené království
    • Surrey
      • London, Surrey, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza Wilsonovy choroby
  • Pokračující terapie chelátorem mědi (tj. penicilamin, trientin) a/nebo zinkem po dobu nejméně 12 měsíců při screeningu, bez jakýchkoliv léků nebo změn dávky po dobu nejméně 6 měsíců při screeningu.
  • Stabilní Wilsonova choroba, o čemž svědčí stabilní 24hodinová koncentrace mědi v moči během období screeningu
  • Pokračující omezení potravin s vysokým obsahem mědi po dobu nejméně 12 měsíců při screeningu, pokračující účastí ve studii.
  • Ochota a schopnost vyhovět všem postupům a požadavkům studie, včetně častého odběru krve, celkového odběru moči během 24 hodin, hodnocení výsledků hlášených pacientem a dlouhodobého sledování

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Detekovatelné již existující protilátky proti kapsidě AAV9.
  • Pouze fáze 1: Anamnéza nedodržování léčby chelátory mědi nebo zinku, podle úsudku zkoušejícího, během 12 měsíců před screeningem.
  • Historie transplantace jater.
  • Dekompenzovaná jaterní cirhóza nebo přítomnost pokročilého jaterního onemocnění, o čemž svědčí portální hypertenze, ascites, splenomegalie, jícnové varixy, jaterní encefalopatie.
  • Významný zánět jater doložený laboratorními abnormalitami.
  • Model pro skóre konečného stádia jaterního onemocnění (MELD) > 13.
  • Hemoglobin < 9 g/dl
  • Přítomnost chronického onemocnění ledvin stadia 3 nebo vyšší na základě odhadované rychlosti glomerulární filtrace < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Výrazný neurologický deficit nebo kompromis, který by podle názoru výzkumníka narušoval bezpečnost subjektu nebo schopnost účastnit se studie.
  • Středně těžká až těžká deprese, nedávné nebo aktivní sebevražedné myšlenky s úmyslným nebo sebevražedným chováním, psychóza nebo nestabilní psychiatrické onemocnění.
  • Účast na jiné studii genového transferu nebo použití jiného produktu genového transferu před nebo během účasti ve studii.
  • Subjekty se známou přecitlivělostí na lokální anestetika obsahující amid jsou vyloučeny z účasti na volitelné podstudii jaterní biopsie.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1: Úroveň dávky UX701 1
Účastníci dostanou jednu periferní intravenózní (IV) infuzi UX701 v dávce 1.
Genetický: UX701
Nereplikující se rekombinantní vektor pro přenos genů
Ostatní jména:
  • Rivunatpagene Miziparvov
Experimentální: Fáze 1: Úroveň 2 dávky UX701
Účastníci dostanou jednu periferní IV infuzi UX701 na úrovni dávky 2.
Genetický: UX701
Nereplikující se rekombinantní vektor pro přenos genů
Ostatní jména:
  • Rivunatpagene Miziparvov
Experimentální: Fáze 1: Úroveň dávky UX701 3
Účastníci dostanou jednu periferní IV infuzi UX701 na úrovni dávky 3.
Genetický: UX701
Nereplikující se rekombinantní vektor pro přenos genů
Ostatní jména:
  • Rivunatpagene Miziparvov
Experimentální: Fáze 1: Úroveň dávky UX701
Účastníci dostávají jednu periferní IV infuzi UX701 na úrovni dávky 4.
Genetický: UX701
Nereplikující se rekombinantní vektor pro přenos genů
Ostatní jména:
  • Rivunatpagene Miziparvov
Experimentální: Fáze 2: UX701 při vybrané dávce
Účastníci randomizovaní do UX701 dostávají při vybrané dávce jedinou periferní IV infuzi UX701.
Genetický: UX701
Nereplikující se rekombinantní vektor pro přenos genů
Ostatní jména:
  • Rivunatpagene Miziparvov
Experimentální: Fáze 2: Standard péče (SOC) až UX701
Účastníci randomizovaní do SOC budou pokračovat ve svých základních lécích SOC po dobu 52 týdnů, následovaná jedinou periferní IV infuzí UX701 při vybrané dávce. Po správě UX701 budou účastníci hodnoceni na úpravu jejich léků SOC.
Genetický: UX701
Nereplikující se rekombinantní vektor pro přenos genů
Ostatní jména:
  • Rivunatpagene Miziparvov
Lék: Standard of Care (SOC)
SOC léčba (tj. Chelátory mědi a/nebo zinku) podávané podle standardních režimů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze 1: Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TESAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI), TEAE souvisejících s léčbou a TESAE souvisejících s léčbou
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Fáze 1: Změna 24hodinové koncentrace mědi v moči od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 1: Změna celkové mědi oproti výchozí hodnotě v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 1: Změna ceruloplasminu oproti výchozí hodnotě v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 1: Změna v mědi nevázané na ceruloplasmin (NCC) od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 1: Změna volné mědi oproti základní hodnotě v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 1: Změna aktivity ceruloplasminu od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 1: Procentní snížení medikace standardní péče (SOC) do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Fáze 1: Počet účastníků, kteří ukončí léčbu SOC do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Fáze 1: Počet po sobě jdoucích týdnů bez medikace SOC v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden
Fáze 2: Změna 24hodinové koncentrace mědi v moči od výchozí hodnoty v 52. týdnu, hodnoceno z hlediska nadřazenosti
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 2: Procentní snížení medikace SOC do 52. týdne, hodnoceno z hlediska nadřazenosti
Časové okno: 52. týden
52. týden
1. etapa: Změna mědi vázaná na ceruloplasmin z výchozí hodnoty v týdnu 52
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Základní linie, 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze 2: Změna úrovní aktivity ceruloplasminu od výchozího stavu v týdnu 52, hodnoceno pro nadřazenost
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 2: Počet účastníků, kteří ukončí léčbu SOC do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Fáze 2: Změna koncentrace mědi v játrech hodnocená jaterní biopsií od výchozího stavu v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 2: Změna skóre FACIT-Fatigue Scale od základní linie v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze 2: Vývoj anti-ATP7B protilátek
Časové okno: Až do týdne 104
Až do týdne 104
Fáze 2: Výskyt TEAE, TESAE, AESI, TEAE souvisejících s léčbou a TESAE souvisejících s léčbou
Časové okno: Až do týdne 312
Až do týdne 312

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (Číslo EudraCT)
  • 2022-502873-40-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vzhledem k vzácnosti Wilsonovy choroby nebudou údaje o jednotlivých pacientech sdíleny, aby bylo zajištěno soukromí pacientů. Protokol studie a plán statistické analýzy pro tuto studii budou k dispozici s tabulkovými výsledky, jakmile budou zveřejněny.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit