Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af UX701 genoverførsel til behandling af Wilsons sygdom

11. marts 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, sømløs, adaptiv, sikkerhed, dosisfinding og fase 3 klinisk undersøgelse af UX701 AAV-medieret genoverførsel til behandling af Wilsons sygdom

De primære mål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​enkelt IV doser af UX701 hos patienter med Wilson sygdom, at vælge den UX701 dosis med den bedste fordel/risiko profil baseret på samtlige sikkerheds- og effektdata og at evaluere effekten af UX701 om kobberregulering.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, sømløst, adaptivt fase 1/2/3 klinisk studie af UX701 hos patienter med Wilsons sygdom.

Trin 1 (Fase 1/2) er et ikke-randomiseret, åbent sikkerheds- og dosisfindingstrin designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​3 dosisniveauer af UX701 for at etablere initial sikkerhed for UX701 og vælge en sikker og effektiv dosis til yderligere evaluering . Trin 2 (fase 3) er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret stadium designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​UX701 ved brug af den dosis, der er valgt i trin 1. Trin 3 er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed, effektivitet og klinisk fordel ved UX701. Alle deltagere vil blive fulgt i mindst 5 år fra tidspunktet for administration af UX701.

Deltagere, der modtager UX701, vil modtage profylaktiske orale kortikosteroider. Deltagere, der modtager placebo, vil modtage placebo orale kortikosteroider for at holde undersøgelsen blind.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

82

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
  • Det Forenede Kongerige
    • Surrey
      • London, Surrey, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Wilsons sygdom
  • Igangværende kobberchelator (dvs. penicillamin, trientin) og/eller zinkbehandling i mindst 12 måneder ved screening, uden medicin eller dosisændringer i mindst 6 måneder ved screening.
  • Stabil Wilsons sygdom som påvist ved stabil 24-timers kobberkoncentration i urinen under screeningsperioden
  • Løbende begrænsning af fødevarer med højt indhold af kobber i mindst 12 måneder ved screening, fortsatte gennem deltagelse i undersøgelsen.
  • Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og krav, herunder hyppig blodopsamling, total urinopsamling over en 24-timers periode, patientrapporterede udfaldsvurderinger og langsigtet opfølgning

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Påviselige præ-eksisterende antistoffer mod AAV9-capsidet.
  • Kun trin 1: Anamnese med manglende overholdelse af kobberchelator eller zinkterapi, efter investigators vurdering, inden for 12 måneder før screening.
  • Historie om levertransplantation.
  • Dekompenseret levercirrhose eller tilstedeværelse af fremskreden leversygdom som påvist ved portal hypertension, ascites, splenomegali, esophageal varices, hepatisk encefalopati.
  • Betydelig leverbetændelse som påvist ved laboratorieabnormiteter.
  • Model for end-stage leversygdom (MELD) score > 13.
  • Hæmoglobin < 9 g/dL
  • Tilstedeværelse af trin 3 eller højere kronisk nyresygdom baseret på estimeret glomerulær filtrationshastighed < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Udtalt neurologisk underskud eller kompromis, der efter investigators mening ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen.
  • Moderat til svær depression, nylige eller aktive selvmordstanker med hensigt eller selvmordsadfærd, psykose eller ustabil psykiatrisk sygdom.
  • Deltagelse i en anden genoverførselsundersøgelse eller brug af et andet genoverførselsprodukt før eller under undersøgelsesdeltagelsen.
  • Forsøgspersoner med kendt overfølsomhed over for amidholdige lokalbedøvelsesmidler er udelukket fra at deltage i den valgfrie leverbiopsi-subundersøgelse.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trin 1: UX701 Dosisniveau 1
Deltagerne modtager en enkelt, perifer intravenøs (IV) infusion af UX701 på dosisniveau 1.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverførselsvektor
Andre navne:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentel: Trin 1: UX701 Dosisniveau 2
Deltagerne modtager en enkelt, perifer IV-infusion af UX701 på dosisniveau 2.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverførselsvektor
Andre navne:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentel: Trin 1: UX701 Dosisniveau 3
Deltagerne modtager en enkelt, perifer IV-infusion af UX701 på dosisniveau 3.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverførselsvektor
Andre navne:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentel: Trin 1: UX701 Dosisniveau 4
Deltagerne modtager en enkelt, perifer IV -infusion af UX701 på dosisniveau 4.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverførselsvektor
Andre navne:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentel: Trin 2: UX701 ved valgt dosis
Deltagerne randomiseret til UX701 modtager en enkelt, perifer IV -infusion af UX701 i den valgte dosis.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverførselsvektor
Andre navne:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentel: Trin 2: Standard for pleje (SOC) til UX701
Deltagerne, der er randomiseret til SOC, fortsætter deres baseline SOC -medicin i 52 uger, efterfulgt af en enkelt, perifer IV -infusion af UX701 i den valgte dosis. Efter UX701 -administration evalueres deltagerne til ændring af deres SOC -medicin.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverførselsvektor
Andre navne:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Medicin: Standard for pleje (SOC)
SOC -behandling (dvs. kobberchelatorer og/eller zink) administreret i henhold til standardregimer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Trin 1: Forekomst af behandlings-emergent adverse events (TEAE'er), Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er), Adverse Events of Special Interest (AESI'er), behandlingsrelaterede TEAE'er og behandlingsrelaterede TESAE'er
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Trin 1: Ændring i 24-timers urinkobberkoncentration fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 1: Ændring i total kobber fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 1: Ændring i ceruloplasmin fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 1: Ændring i ikke-ceruloplasmin-bundet kobber (NCC) fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 1: Ændring i gratis kobber fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 1: Ændring i ceruloplasminaktivitet fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 1: Procentvis reduktion i standardbehandlingsmedicin (SOC) inden uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Trin 1: Antal deltagere, der stopper med SOC-medicin efter uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Trin 1: Antal sammenhængende uger med SOC-medicinering i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Trin 2: Ændring i 24-timers urinkobberkoncentration fra baseline i uge 52, vurderet for overlegenhed
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 2: Procent reduktion i SOC-medicin efter uge 52, vurderet for overlegenhed
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Trin 1: Ændring i ceruloplasmin-bundet kobber fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Trin 2: Ændring i Ceruloplasmin-aktivitetsniveauer fra baseline i uge 52, evalueret for overlegenhed
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Trin 2: Antal deltagere, der ophører med SOC-medicin i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Trin 2: Ændring i leverkobberkoncentration vurderet ved leverbiopsi fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Fase 2: Ændring i FACIT-træthedsskalaresultat fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Trin 2: Udvikling af anti-ATP7B antistoffer
Tidsramme: Op til uge 104
Op til uge 104
Trin 2: Forekomst af TEAE'er, TESAE'er, AESI'er, behandlingsrelaterede TEAE'er og behandlingsrelaterede TESAE'er
Tidsramme: Op til uge 312
Op til uge 312

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (EudraCT nummer)
  • 2022-502873-40-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

På grund af sjældenheden af ​​Wilsons sygdom, vil individuelle patientdata ikke blive delt for at beskytte patientens privatliv. Undersøgelsesprotokollen og den statistiske analyseplan for denne undersøgelse vil være tilgængelige med de tabulerede resultater, når de er offentliggjort.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner