Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van UX701-genoverdracht voor de behandeling van de ziekte van Wilson

11 juni 2026 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, naadloze, adaptieve, veilige, dosisbepalende en fase 3 klinische studie van UX701 AAV-gemedieerde genoverdracht voor de behandeling van de ziekte van Wilson

De primaire doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid van enkelvoudige IV-doses van UX701 bij patiënten met de ziekte van Wilson, het selecteren van de UX701-dosis met het beste baten/risicoprofiel op basis van alle veiligheids- en werkzaamheidsgegevens en het evalueren van het effect van UX701 op koperregulering.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, naadloze, adaptieve fase 1/2/3 klinische studie van UX701 bij patiënten met de ziekte van Wilson.

Fase 1 (fase 1/2) is een niet-gerandomiseerde, open-label veiligheids- en dosisbepalingsfase die is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van 3 dosisniveaus van UX701 te evalueren om de initiële veiligheid van UX701 vast te stellen en een veilige en effectieve dosis te selecteren voor verdere evaluatie . Fase 2 (Fase 3) is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase die is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van UX701 te evalueren met behulp van de dosis geselecteerd in Fase 1. Fase 3 is ontworpen om de veiligheid, werkzaamheid en klinisch voordeel van UX701. Alle deelnemers worden gedurende ten minste 5 jaar gevolgd vanaf het moment van UX701-toediening.

Deelnemers die UX701 krijgen, krijgen profylactische orale corticosteroïden. Deelnemers die placebo krijgen, krijgen placebo orale corticosteroïden om de studie blind te houden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

82

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • Verenigd Koninkrijk
    • Surrey
      • London, Surrey, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Bevestigde diagnose van de ziekte van Wilson
  • Aanhoudende therapie met koperchelator (dwz penicillamine, triëntine) en/of zink gedurende ten minste 12 maanden bij screening, zonder medicatie of dosisveranderingen gedurende ten minste 6 maanden bij screening.
  • Stabiele ziekte van Wilson, zoals blijkt uit een stabiele 24-uurs koperconcentratie in de urine tijdens de screeningperiode
  • Voortdurende beperking van voedingsmiddelen met een hoog kopergehalte gedurende ten minste 12 maanden bij de screening, voortgezet door deelname aan de studie.
  • Bereid en in staat om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en -vereisten, waaronder frequente bloedafname, totale urineverzameling gedurende een periode van 24 uur, door de patiënt gerapporteerde uitkomstbeoordelingen en follow-up op lange termijn

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Detecteerbare reeds bestaande antilichamen tegen de AAV9-capside.
  • Alleen stadium 1: geschiedenis van therapieontrouw met koperchelator of zink, naar het oordeel van de onderzoeker, binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Geschiedenis van levertransplantatie.
  • Gedecompenseerde levercirrose of aanwezigheid van gevorderde leverziekte zoals blijkt uit portale hypertensie, ascites, splenomegalie, slokdarmvarices, hepatische encefalopathie.
  • Significante leverontsteking zoals blijkt uit laboratoriumafwijkingen.
  • Model voor End-Stage Liver Disease (MELD)-score > 13.
  • Hemoglobine < 9 g/dL
  • Aanwezigheid van chronische nierziekte in stadium 3 of hoger op basis van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Een duidelijk neurologisch tekort of compromis dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om deel te nemen aan het onderzoek zou verstoren.
  • Matige tot ernstige depressie, recente of actieve suïcidale gedachten met opzet of suïcidaal gedrag, psychose of instabiele psychiatrische ziekte.
  • Deelname aan een ander genoverdrachtsonderzoek of gebruik van een ander genoverdrachtsproduct vóór of tijdens deelname aan het onderzoek.
  • Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor amide-bevattende lokale anesthetica zijn uitgesloten van deelname aan de optionele deelstudie leverbiopsie.

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1: UX701 dosisniveau 1
Deelnemers krijgen een enkele, perifere intraveneuze (IV) infusie van UX701 op dosisniveau 1.
Genetisch: UX701
Niet-replicerende, recombinante genoverdrachtsvector
Andere namen:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Experimenteel: Fase 1: UX701 dosisniveau 2
Deelnemers krijgen een enkele, perifere IV-infusie van UX701 op dosisniveau 2.
Genetisch: UX701
Niet-replicerende, recombinante genoverdrachtsvector
Andere namen:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Experimenteel: Fase 1: UX701 dosisniveau 3
Deelnemers krijgen een enkele, perifere IV-infusie van UX701 op dosisniveau 3.
Genetisch: UX701
Niet-replicerende, recombinante genoverdrachtsvector
Andere namen:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Experimenteel: Fase 1: UX701 Dosisniveau 4
Deelnemers ontvangen een enkele, perifere IV -infusie van UX701 op dosisniveau 4.
Genetisch: UX701
Niet-replicerende, recombinante genoverdrachtsvector
Andere namen:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Experimenteel: Fase 2: UX701 bij geselecteerde dosis
Deelnemers gerandomiseerd naar UX701 ontvangen een enkele, perifere IV -infusie van UX701 bij de geselecteerde dosis.
Genetisch: UX701
Niet-replicerende, recombinante genoverdrachtsvector
Andere namen:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Experimenteel: Fase 2: Care of Care (SOC) naar UX701
Deelnemers gerandomiseerd naar SOC zullen hun baseline SOC -medicijnen gedurende 52 weken voortzetten, gevolgd door een enkele, perifere IV -infusie van UX701 bij de geselecteerde dosis. Na UX701 -administratie worden de deelnemers geëvalueerd op wijziging van hun SOC -medicijnen.
Genetisch: UX701
Niet-replicerende, recombinante genoverdrachtsvector
Andere namen:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Geneesmiddel: Standaard van zorg (SOC)
SOC -behandeling (d.w.z. koperchelatoren en/of zink) toegediend volgens standaardregimes.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Fase 1: incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's), aan de behandeling gerelateerde TEAE's en aan de behandeling gerelateerde TESAE's
Tijdsspanne: Tot week 52
Tot week 52
Fase 1: verandering in 24-uurs koperconcentratie in de urine ten opzichte van de uitgangswaarde in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 1: verandering in totaal koper ten opzichte van baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 1: verandering in ceruloplasmine ten opzichte van baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 1: verandering in niet-ceruloplasmine-gebonden koper (NCC) ten opzichte van baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 1: verandering in vrij koper ten opzichte van baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 1: verandering in ceruloplasmine-activiteit ten opzichte van baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 1: procentuele vermindering van standaardzorgmedicatie (SOC) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Fase 1: aantal deelnemers dat stopt met SOC-medicatie in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Fase 1: Aantal opeenvolgende weken zonder SOC-medicatie in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Fase 2: verandering in 24-uurs urinekoperconcentratie ten opzichte van baseline in week 52, beoordeeld op superioriteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 2: procentuele vermindering van SOC-medicatie in week 52, beoordeeld op superioriteit
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Fase 1: Verandering in ceruloplasmine-gebonden koper van de basislijn in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Fase 2: verandering in activiteitsniveaus van ceruloplasmine ten opzichte van baseline in week 52, beoordeeld op superioriteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 2: aantal deelnemers dat stopt met SOC-medicatie in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Fase 2: verandering in leverkoperconcentratie beoordeeld door leverbiopsie vanaf baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Fase 2: verandering in de FACIT-vermoeidheidsschaalscore ten opzichte van de uitgangswaarde in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Fase 2: ontwikkeling van anti-ATP7B-antilichamen
Tijdsspanne: Tot week 104
Tot week 104
Fase 2: incidentie van TEAE's, TESAE's, AESI's, behandelingsgerelateerde TEAE's en behandelingsgerelateerde TESAE's
Tijdsspanne: Tot week 312
Tot week 312

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502873-40-00 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Vanwege de zeldzaamheid van de ziekte van Wilson worden individuele patiëntgegevens niet gedeeld om de privacy van de patiënt te waarborgen. Het onderzoeksprotocol en het plan voor statistische analyse voor dit onderzoek zullen beschikbaar zijn met de getabelleerde resultaten zodra deze zijn gepubliceerd.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren