윌슨병 치료를 위한 UX701 유전자 전달 연구
2024년 3월 27일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
윌슨병 치료를 위한 UX701 AAV 매개 유전자 전달에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 원활한, 적응성, 안전성, 용량 찾기 및 3상 임상 연구
이 연구의 주요 목적은 윌슨병 환자에서 UX701의 단일 IV 용량의 안전성을 평가하고, 안전성 및 유효성 데이터의 총체성을 기반으로 최상의 유익성/위험성 프로필을 가진 UX701 용량을 선택하고 다음의 효과를 평가하는 것입니다. 구리 규정에 대한 UX701.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 윌슨병 환자를 대상으로 한 UX701의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 심리스, 적응형 1/2/3상 임상 연구입니다.
1단계(1/2상)는 UX701의 초기 안전성을 확립하고 추가 평가를 위한 안전하고 효과적인 용량을 선택하기 위해 UX701의 3가지 용량 수준의 안전성과 유효성을 평가하도록 설계된 비무작위, 공개 라벨 안전성 및 용량 결정 단계입니다. . 2단계(3상)는 1단계에서 선택한 용량을 사용하여 UX701의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 단계입니다. UX701의 임상적 이점. 모든 참가자는 UX701 투여 시점으로부터 최소 5년 동안 추적됩니다.
UX701을 받는 참가자는 예방적 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다. 위약을 받은 참가자는 맹검 연구를 유지하기 위해 위약 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
78
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patients Contact: Trial Recruitment
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: TrialRecruitment@ultragenyx.com
연구 연락처 백업
- 이름: HCPs Contact: Medical Information
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: medinfo@ultragenyx.com
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
-
Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford University
-
Sacramento, California, 미국, 95817-1348
- University of California Davis
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37212-2700
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22908-0001
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
-
-
Surrey
-
London, Surrey, 영국, SE5 9RS
- Kings College NHS Foundation
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
-
-
-
-
-
Porto, 포르투갈, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitário de São João
-
-
Lisbon
-
Lisboa, Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 윌슨병 진단 확정
- 스크리닝 시 최소 6개월 동안 약물 또는 용량 변경 없이 스크리닝 시 최소 12개월 동안 진행 중인 구리 킬레이트제(즉, 페니실라민, 트리엔틴) 및/또는 아연 요법.
- 스크리닝 기간 동안 안정적인 24시간 소변 구리 농도에 의해 입증되는 안정적인 윌슨병
- 스크리닝에서 최소 12개월 동안 고함유 식품의 지속적인 제한은 연구 참여를 통해 계속되었습니다.
- 빈번한 채혈, 24시간 동안 전체 소변 채집, 환자가 보고한 결과 평가, 장기 추적 조사를 포함하여 모든 연구 절차 및 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있는 자
주요 제외 기준:
- AAV9 캡시드에 대한 검출 가능한 기존 항체.
- 단계 1만: 스크리닝 전 12개월 이내에 연구자의 판단에 따라 구리 킬레이트제 또는 아연 요법 비순응의 이력.
- 간 이식의 역사.
- 비대상성 간경변증 또는 문맥 고혈압, 복수, 비장비대, 식도 정맥류, 간성 뇌병증으로 입증되는 진행성 간 질환의 존재.
- 검사실 이상으로 입증된 중대한 간 염증.
- 말기 간 질환(MELD) 점수 > 13에 대한 모델.
- 헤모글로빈 < 9g/dL
- 예상 사구체여과율 < 60 mL/min/1.73에 기반한 3기 이상의 만성 신장 질환의 존재 m2.
- 연구자의 의견으로는 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해할 현저한 신경학적 결손 또는 손상.
- 중등도에서 중증의 우울증, 의도 또는 자살 행동을 동반한 최근 또는 적극적인 자살 생각, 정신병 또는 불안정한 정신 질환.
- 다른 유전자 전달 연구에 참여하거나 연구 참여 전이나 도중에 다른 유전자 전달 제품을 사용하는 경우.
- 아미드 함유 국소 마취제에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자는 선택적 간 생검 하위 연구 참여에서 제외됩니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 1단계: UX701 용량 수준 1
참가자는 용량 수준 1에서 UX701의 단일 말초 정맥(IV) 주입을 받습니다.
|
비복제, 재조합 유전자 전달 벡터
|
|
실험적: 1단계: UX701 용량 수준 2
참가자는 용량 수준 2에서 UX701의 단일 말초 IV 주입을 받습니다.
|
비복제, 재조합 유전자 전달 벡터
|
|
실험적: 1단계: UX701 용량 수준 3
참가자는 용량 수준 3에서 UX701의 단일 말초 IV 주입을 받습니다.
|
비복제, 재조합 유전자 전달 벡터
|
|
실험적: 2단계: UX701 또는 위약
참가자는 2:1로 UX701 또는 위약을 무작위로 받았습니다.
UX701로 무작위 배정된 참가자는 1단계에서 선택한 용량으로 UX701을 말초에 1회 IV 주입받습니다. 위약으로 무작위 배정된 참가자는 일반 식염수(위약)를 말초에 1회 정맥 주입합니다.
|
생리식염수
비복제, 재조합 유전자 전달 벡터
|
|
실험적: 3단계: 위약 또는 UX701
2단계에서 UX701로 무작위 배정된 참가자는 정상 식염수(위약)의 말초 IV 주입을 한 번 받습니다.
2단계에서 위약으로 무작위 배정된 참가자는 선택한 용량으로 UX701의 단일 말초 IV 주입을 받을 자격이 있습니다.
|
생리식염수
비복제, 재조합 유전자 전달 벡터
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
1단계: 치료 관련 부작용(TEAE), 치료 관련 심각한 부작용(TESAE), 특별한 관심 대상 부작용(AESI), 치료 관련 TEAE 및 치료 관련 TESAE의 발생률
기간: 52주까지
|
52주까지
|
|
1단계: 52주차 기준선에서 24시간 소변 구리 농도의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
1단계: 52주에 기준선에서 총 구리의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
1단계: 52주차 기준선에서 세룰로플라스민의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
1단계: 52주차 기준선에서 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
1단계: 52주차 기준선에서 유리 구리의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
1단계: 52주차 기준선에서 세룰로플라스민 활성의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
1단계: 52주까지 표준 치료(SOC) 약물의 감소율
기간: 52주차
|
52주차
|
|
1단계: 52주까지 SOC 약물 치료를 중단한 참가자 수
기간: 52주차
|
52주차
|
|
1단계: 52주차에 SOC 약물을 중단한 연속 주 수
기간: 52주차
|
52주차
|
|
2단계: 52주차 기준선에서 24시간 소변 구리 농도의 변화, 우월성 평가
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
2단계: 52주차까지 SOC 약물 치료 비율 감소, 우월성 평가
기간: 52주차
|
52주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
2단계: 52주차 기준선에서 세룰로플라스민 활성 수준의 변화, 우월성 평가
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
2단계: 52주까지 SOC 약물 치료를 중단한 참가자 수
기간: 52주차
|
52주차
|
|
2단계: 52주차에 기준선에서 간 생검으로 평가한 간 구리 농도의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
2단계: 52주차 기준선에서 FACIT-피로 척도 점수의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
2단계: 항-ATP7B 항체 개발
기간: 104주까지
|
104주까지
|
|
2단계: TEAE, TESAE, AESI, 치료 관련 TEAE 및 치료 관련 TESAE의 발생률
기간: 312주까지
|
312주까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 27일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 27일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX701-CL301
- 2020-005266-34 (EudraCT 번호)
- 2022-502873-40-00 (기타 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
윌슨병의 희귀성으로 인해 환자 개인 정보를 보호하기 위해 개별 환자 데이터는 공유되지 않습니다.
이 연구에 대한 연구 프로토콜 및 통계 분석 계획은 일단 게시되면 표로 작성된 결과와 함께 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로