이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

윌슨병 치료를 위한 UX701 유전자 전달 연구

2026년 9월 23일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

윌슨병 치료를 위한 UX701 AAV 매개 유전자 전달에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 원활한, 적응성, 안전성, 용량 찾기 및 3상 임상 연구

The primary objectives of this study are to evaluate the safety of single IV doses of UX701 in patients with Wilson disease, to select the UX701 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the effect of UX701 on copper regulation.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

Stage 1 (Phase 1/2) is an open-label safety and dose-finding stage designed to evaluate the safety and efficacy of 4 dose levels of UX701 to establish initial safety of UX701 and select a safe and efficacious dose for further evaluation. Stage 2 (Phase 3) is a randomized, open-label, active-controlled stage to evaluate the safety and efficacy of UX701 using the dose selected in Stage 1. Stage 3 is a long-term follow-up stage designed to evaluate the safety, efficacy, and clinical benefit of UX701 for at least 5 years from the time of UX701 administration.

Participants who receive UX701 will receive premedication, prophylactic oral corticosteroids and immunomodulation therapy.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

82

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, 미국, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, 미국, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • 영국
    • Surrey
      • London, Surrey, 영국, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation
  • 포르투갈
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, 포르투갈, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, 포르투갈, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitário de São João

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Key Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of Wilson disease based on genetic confirmation of heterozygous or homozygous biallelic ATP7B mutation.
  • Stable Wilson disease as evidenced by ongoing copper chelator (ie, penicillamine, trientine) and/or zinc therapy for at least 2 months at screening, with no medication or dose changes for at least 2 months at screening.
  • Ongoing restriction of high copper containing foods for at least 2 months at Screening and continued through study participation.
  • Willing and able to comply with all study procedures and requirements, including frequent blood collection, total urine collection over a 24-hour period, patient-reported outcome assessments, and long-term follow-up

Key Exclusion Criteria:

  • Detectable pre-existing antibodies to the AAV9 capsid.
  • Stage 1 only: History of copper chelator or zinc therapy noncompliance, in the Investigator's judgment, within 6 months prior to Screening.
  • History of liver transplant.
  • Active decompensated hepatic cirrhosis or history of hepatic encephalopathy.
  • Significant hepatic inflammation as evidenced by laboratory abnormalities.
  • Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score > 13.
  • Hemoglobin < 9 g/dL
  • Presence of Stage 3 or higher chronic kidney disease based on estimated glomerular filtration rate < 60 mL/min/1.73 m2.
  • Marked neurological deficit or compromise that, in the Investigator's opinion, would interfere with the subject's safety or ability to participate in the study.
  • Moderate to severe depression, recent or active suicidal ideation with intent or suicidal behavior, psychosis, or unstable psychiatric illness.
  • Known hypersensitivity to UX701 or its excipients, copper chelators, zinc, rituximab, tacrolimus, corticosteroids, or eculizumab that, in the Investigator's judgement, places the participant at increased risk for adverse events.
  • Participation in another gene transfer study or use of another gene transfer product before or during study participation.
  • Subjects with known hypersensitivity to amide-containing local anesthetics are excluded from participating in the optional liver biopsy substudy.

Note: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Stage 1: UX701 Dose Level 1

Participants receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of UX701 at dose level 1.
유전적: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

다른 이름들:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
실험적: Stage 1: UX701 Dose Level 2

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 2.
유전적: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

다른 이름들:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
실험적: Stage 1: UX701 Dose Level 3

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 3.
유전적: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

다른 이름들:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
실험적: Stage 1: UX701 Dose Level 4

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 4.
유전적: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

다른 이름들:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
실험적: Stage 2: UX701 at Selected Dose

Participants randomized to UX701 receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at the selected dose.
유전적: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

다른 이름들:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
실험적: Stage 2: Standard of Care (SOC) to UX701

Participants randomized to SOC will continue their baseline SOC medications for 52 weeks, followed by a single, peripheral IV infusion of UX701 at the selected dose. Following UX701 administration, participants will be evaluated for modification of their SOC medications.
유전적: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

다른 이름들:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
의약품: Standard of Care (SOC)

SOC treatment (i.e., copper chelators and/or zinc) administered according to standard regimens.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
1단계: 치료 관련 부작용(TEAE), 치료 관련 심각한 부작용(TESAE), 특별한 관심 대상 부작용(AESI), 치료 관련 TEAE 및 치료 관련 TESAE의 발생률
기간: 52주까지
52주까지
1단계: 52주차 기준선에서 24시간 소변 구리 농도의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
1단계: 52주에 기준선에서 총 구리의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
1단계: 52주차 기준선에서 세룰로플라스민의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
1단계: 52주차 기준선에서 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
1단계: 52주차 기준선에서 유리 구리의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
1단계: 52주차 기준선에서 세룰로플라스민 활성의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
1단계: 52주까지 표준 치료(SOC) 약물의 감소율
기간: 52주차
52주차
1단계: 52주까지 SOC 약물 치료를 중단한 참가자 수
기간: 52주차
52주차
1단계: 52주차에 SOC 약물을 중단한 연속 주 수
기간: 52주차
52주차
2단계: 52주차 기준선에서 24시간 소변 구리 농도의 변화, 우월성 평가
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
2단계: 52주차까지 SOC 약물 치료 비율 감소, 우월성 평가
기간: 52주차
52주차
1 단계 : 52 주차 기준선에서 세룰로 플라스 민 결합 구리의 변화
기간: 기준선, 52 주
기준선, 52 주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
2단계: 52주차 기준선에서 세룰로플라스민 활성 수준의 변화, 우월성 평가
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
2단계: 52주까지 SOC 약물 치료를 중단한 참가자 수
기간: 52주차
52주차
2단계: 52주차에 기준선에서 간 생검으로 평가한 간 구리 농도의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
2단계: 52주차 기준선에서 FACIT-피로 척도 점수의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차

기타 결과 측정

결과 측정
기간
2단계: 항-ATP7B 항체 개발
기간: 104주까지
104주까지
2단계: TEAE, TESAE, AESI, 치료 관련 TEAE 및 치료 관련 TESAE의 발생률
기간: 312주까지
312주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 27일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2034년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 5월 7일

처음 게시됨 (실제)

2021년 5월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (EudraCT 번호)
  • 2022-502873-40-00 (기타 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Due to the rarity of Wilson Disease, individual patient data will not be shared in order to safeguard patient privacy. The study protocol and statistical analysis plan for this study will be available with the tabulated results once posted.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다