Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av UX701 genoverføring for behandling av Wilsons sykdom

11. juni 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, sømløs, adaptiv, sikkerhet, dosefinnende og fase 3 klinisk studie av UX701 AAV-mediert genoverføring for behandling av Wilsons sykdom

Hovedmålene med denne studien er å evaluere sikkerheten til enkelt IV doser av UX701 hos pasienter med Wilson sykdom, å velge UX701 dose med den beste nytte/risiko-profilen basert på totalen av sikkerhets- og effektdata og å evaluere effekten av UX701 på kobberregulering.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, sømløs, adaptiv fase 1/2/3 klinisk studie av UX701 hos pasienter med Wilson sykdom.

Fase 1 (fase 1/2) er et ikke-randomisert, åpent sikkerhets- og dosefinnende stadium designet for å evaluere sikkerheten og effekten av 3 dosenivåer av UX701 for å etablere initial sikkerhet for UX701 og velge en sikker og effektiv dose for videre evaluering . Trinn 2 (fase 3) er et randomisert, dobbeltblindt, placebokontrollert stadium designet for å evaluere sikkerheten og effekten av UX701 ved å bruke dosen valgt i trinn 1. Trinn 3 er designet for å evaluere langsiktig sikkerhet, effekt og klinisk fordel med UX701. Alle deltakere vil bli fulgt i minst 5 år fra tidspunktet for UX701-administrasjon.

Deltakere som får UX701 vil motta profylaktiske orale kortikosteroider. Deltakere som får placebo vil motta orale kortikosteroider med placebo for å opprettholde studien blind.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

82

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • Storbritannia
    • Surrey
      • London, Surrey, Storbritannia, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Bekreftet diagnose av Wilson sykdom
  • Pågående kobberkelator (dvs. penicillamin, trientin) og/eller sinkbehandling i minst 12 måneder ved screening, uten medisinering eller doseendringer i minst 6 måneder ved screening.
  • Stabil Wilson-sykdom som påvist ved stabil 24-timers kobberkonsentrasjon i urinen under screeningsperioden
  • Pågående begrensning av mat med høyt kobberholdig innhold i minst 12 måneder ved screening, fortsatte gjennom studiedeltakelse.
  • Villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer og krav, inkludert hyppig blodinnsamling, total urinsamling over en 24-timers periode, pasientrapporterte utfallsvurderinger og langsiktig oppfølging

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Påviselige forhåndseksisterende antistoffer mot AAV9-kapsidet.
  • Bare trinn 1: Anamnese med manglende overholdelse av kobberkelator eller sinkterapi, etter etterforskerens vurdering, innen 12 måneder før screening.
  • Historie om levertransplantasjon.
  • Dekompensert levercirrhose eller tilstedeværelse av avansert leversykdom som påvist ved portal hypertensjon, ascites, splenomegali, esophageal varices, hepatisk encefalopati.
  • Betydelig leverbetennelse som påvist av laboratorieavvik.
  • Modell for sluttstadium leversykdom (MELD) score > 13.
  • Hemoglobin < 9 g/dL
  • Tilstedeværelse av stadium 3 eller høyere kronisk nyresykdom basert på estimert glomerulær filtrasjonshastighet < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Markert nevrologisk underskudd eller kompromiss som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien.
  • Moderat til alvorlig depresjon, nylige eller aktive selvmordstanker med hensikt eller selvmordsatferd, psykose eller ustabil psykiatrisk sykdom.
  • Deltakelse i en annen genoverføringsstudie eller bruk av et annet genoverføringsprodukt før eller under studiedeltakelsen.
  • Personer med kjent overfølsomhet overfor amidholdige lokalbedøvelsesmidler er ekskludert fra å delta i den valgfrie leverbiopsi-substudien.

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Trinn 1: UX701 Dosenivå 1
Deltakerne får en enkelt, perifer intravenøs (IV) infusjon av UX701 på dosenivå 1.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverføringsvektor
Andre navn:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentell: Trinn 1: UX701 Dosenivå 2
Deltakerne får en enkelt, perifer IV-infusjon av UX701 på dosenivå 2.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverføringsvektor
Andre navn:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentell: Trinn 1: UX701 Dosenivå 3
Deltakerne får en enkelt, perifer IV-infusjon av UX701 på dosenivå 3.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverføringsvektor
Andre navn:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentell: Fase 1: UX701 Dosenivå 4
Deltakerne får en enkelt, perifer IV -infusjon av UX701 i dosenivå 4.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverføringsvektor
Andre navn:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentell: Fase 2: UX701 ved valgt dose
Deltakerne randomisert til UX701 mottar en enkelt perifer IV -infusjon av UX701 ved den valgte dosen.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverføringsvektor
Andre navn:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperimentell: Fase 2: Standard of Care (SOC) til UX701
Deltakere randomisert til SOC vil fortsette sine grunnleggende SOC -medisiner i 52 uker, etterfulgt av en enkelt, perifer IV -infusjon av UX701 ved den valgte dosen. Etter UX701 -administrasjon vil deltakerne bli evaluert for modifisering av SOC -medisiner.
Genetisk: UX701
Ikke-replikerende, rekombinant genoverføringsvektor
Andre navn:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Legemiddel: Standard of Care (SOC)
SOC -behandling (dvs. kobber chelatorer og/eller sink) administrert i henhold til standardregimer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Trinn 1: Forekomst av behandlings-emergent adverse events (TEAE), Treatment-Emergent Adverse Adverse Events (TESAEs), Adverse Events of Special Interest (AESIs), behandlingsrelaterte TEAEs og behandlingsrelaterte TESAEs
Tidsramme: Frem til uke 52
Frem til uke 52
Trinn 1: Endring i 24-timers urinkobberkonsentrasjon fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 1: Endring i totalt kobber fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 1: Endring i ceruloplasmin fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 1: Endring i ikke-ceruloplasmin-bundet kobber (NCC) fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 1: Endring i gratis kobber fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 1: Endring i ceruloplasminaktivitet fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 1: Prosentvis reduksjon i standardbehandling (SOC) medisinering innen uke 52
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Trinn 1: Antall deltakere som avbryter SOC-medisinering innen uke 52
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Trinn 1: Antall påfølgende uker av SOC-medisinering ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Trinn 2: Endring i 24-timers urinkobberkonsentrasjon fra baseline ved uke 52, evaluert for overlegenhet
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 2: Prosent reduksjon i SOC-medisinering innen uke 52, evaluert for overlegenhet
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Fase 1: Endring i ceruloplasmin-bundet kobber fra baseline i uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Trinn 2: Endring i aktivitetsnivåer for ceruloplasmin fra baseline ved uke 52, evaluert for overlegenhet
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 2: Antall deltakere som avbryter SOC-medisinering innen uke 52
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Trinn 2: Endring i leverkobberkonsentrasjon vurdert ved leverbiopsi fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Trinn 2: Endring i FACIT-tretthetsskalapoengsum fra baseline ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Trinn 2: Utvikling av anti-ATP7B antistoffer
Tidsramme: Frem til uke 104
Frem til uke 104
Trinn 2: Forekomst av TEAE-er, TESAE-er, AESI-er, behandlingsrelaterte TEAE-er og behandlingsrelaterte TESAE-er
Tidsramme: Frem til uke 312
Frem til uke 312

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

13. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502873-40-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

På grunn av sjeldenheten til Wilsons sykdom, vil ikke individuelle pasientdata bli delt for å ivareta pasientens personvern. Studieprotokollen og statistisk analyseplan for denne studien vil være tilgjengelig med de tabellerte resultatene når de er lagt ut.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere