阻害剤療法を補完する未経験の非定型溶血性尿毒症症候群の成人患者におけるイプタコパン（LNP023）の有効性と安全性 (APPELHUS)
2026年8月5日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
阻害剤療法を補完する経験のない成人aHUS患者における1日2回の経口LNP023の有効性と安全性を評価するための多施設共同、単一群、非盲検試験
この第 III 相試験の目的は、阻害剤療法を補完する治療を受けていない成人患者の aHUS の治療において、イプタコパン (LNP023) が有効かつ安全であるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、1 日 2 回 200 mg の用量で LNP023 (イプタコパン) の有効性と安全性を実証するための、多施設、単群、非盲検研究として設計されています。阻害剤療法（抗C5抗体を含む）を補完する治療を受けていないaHUSの成人患者。
この試験には約 50 人の参加者が登録され、血液学的および腎臓パラメータ、透析要件、慢性腎臓病 (CKD) 病期の変化、患者報告アウトカム (PRO) など、aHUS に関連するさまざまな有効性評価に対するイプタコパンの効果が評価されます。疲労と生活の質のために。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- USC Norris Cancer Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Univ of California at Los Angeles
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Orange、California、アメリカ、92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Univ of California at Sacramento
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Harbor-UCLA Medical Center .
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007-2197
- Georgetown University Lombardi Cancer Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New York
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore Medical Center
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore Medical Center .
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267-0585
- University of Cincinnati
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Comprehensive Transplant Ctr at OSU
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Maharashtra
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Nagpur、Maharashtra、インド、440015
- Novartis Investigative Site
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Pune、Maharashtra、インド、411011
- Novartis Investigative Site
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Punjab
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Chandigarh、Punjab、インド、160012
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow、Uttar Pradesh、インド、226014
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava、Poruba、チェコ、708 52
- Novartis Investigative Site
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Rio de Janeiro、ブラジル、22270-060
- Novartis Investigative Site
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Salvador、ブラジル、40323-010
- Novartis Investigative Site
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Ceará
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Fortaleza、Ceará、ブラジル、60430 370
- Novartis Investigative Site
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Federal District
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Brasília、Federal District、ブラジル、71635-580
- Novartis Investigative Site
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30150-221
- Novartis Investigative Site
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Pernambuco
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Recife、Pernambuco、ブラジル、50740-900
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-074
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403 000
- Novartis Investigative Site
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、04038-002
- Novartis Investigative Site
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、01327 001
- Novartis Investigative Site
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Beijing、中国、100034
- Novartis Investigative Site
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Taichung、台湾、40447
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan、台湾、33305
- Novartis Investigative Site
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Saitama
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Iruma-gun、Saitama、日本、3500495
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul、Seoul、韓国、03080
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- -血小板減少症、溶血の証拠、および急性腎障害を含む血栓性微小血管症（TMA）の証拠がある成人患者
- 研究治療の開始前に、髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、およびインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種が必要です。 患者が以前にワクチン接種を受けていない場合、またはブースターが必要な場合は、地域の規制に従って、最初の治験薬投与の少なくとも 2 週間前にワクチンを接種する必要があります。 研究治療をワクチン接種後 2 週間よりも早く、またはワクチン接種前に開始する必要がある場合、予防的抗生物質治療を研究治療の開始時およびワクチン接種後少なくとも 2 週間実施する必要があります。
主な除外基準:
- 抗C5抗体を含む補体阻害剤による治療
- ADAMTS13 欠損症 (
- 同定された薬物曝露関連のHUSまたはコバラミンC代謝の既知の遺伝的欠陥または既知のジアシルグリセロールキナーゼε（DGKE）媒介aHUSに関連するHUS
- 現在のTMAのスクリーニング開始前に、PE / PIを28日以上受けている
- 骨髄移植（BMT）/造血幹細胞移植（HSCT）、心臓、肺、小腸、膵臓、または肝臓移植
- 敗血症、重度の全身性感染症、COVID-19感染症、aHUSの正確な診断を混乱させる全身性感染症、またはaHUS疾患を管理する能力を妨げる全身性感染症、カプセル化された細菌によって引き起こされる活動性感染症（または再発性侵襲性感染症の病歴）の患者
- -aHUS以外の他の疾患または慢性腎不全を示唆する腎疾患または非補体媒介性遺伝性腎疾患の家族歴
- -スクリーニング時の肝疾患または肝障害
- 全身性硬化症（強皮症）、全身性エリテマトーデス（SLE）、または抗リン脂質抗体陽性または症候群
- 慢性の血液透析または腹膜透析
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：イプタコパン 200 mg b.i.d
50 人の成人患者がイプタコパン 200mg を 1 日 2 回経口投与されたシングル アーム非盲検試験
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イプタコパン 200mg 1 日 2 回経口
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PE / PIおよび抗C5抗体を使用せずにTMAが完全に反応した参加者の割合
時間枠：26週間の治験治療
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イプタコパンで治療され、26 週間の研究治療中に完全な血栓性微小血管障害 (TMA) の反応を達成した参加者の数/割合。 完全な TMA 反応は、(1) 血小板数 (血小板数 ≥150 x 10^9/L) および LDH (ULN 未満) の血液学的正常化、および (2) 腎機能の改善 (ベースラインからの血清クレアチニンの減少が 25% 以上) として定義されます。 )、少なくとも 4 週間間隔で取得された 2 つの測定値、およびその間の任意の測定値に対して維持されます。 |
26週間の治験治療
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長期的な安全性と有効性の評価
時間枠：52週間の治験治療
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1) 52 週間の試験治療後の有害事象/重篤な有害事象、安全性実験室パラメーター、バイタルサインなどを含む安全性評価、および 2) 完全な TMA 反応を含む有効性評価による、イプタコパンの長期 (1 年間) の安全性、忍容性および有効性、血液学的パラメーター（血小板、LDH、ヘモグロビン）、eGFR、試験治療の52週間後のPRO
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52週間の治験治療
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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完全なTMA応答を達成する時間
時間枠：26週間の治験治療
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研究治療の最初の26週間におけるTMA応答を完了する時間に対する研究治療イプタコパンの効果
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26週間の治験治療
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ヘモグロビン値がベースラインから 2 g/dL 以上増加した参加者の割合
時間枠：26週間の治験治療
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応答は、ベースラインからのヘモグロビンの増加が 2 g/dL 以上の参加者の割合として定義され、26 週間の研究治療中に少なくとも 4 週間間隔で取得された 2 つの測定値とその間の任意の測定値で観察されました
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26週間の治験治療
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化
時間枠：26週目
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26週目の血液パラメータ（血小板、LDH、ヘモグロビン）のベースラインからの変化
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26週目
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透析参加者の割合
時間枠：26週間の治験治療
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イプタコパン治療開始前 5 日以内に透析が必要な参加者の場合、研究治療の 26 週間を通じて透析を必要としなくなった参加者の数は、比率と対応する信頼区間によって評価されます。
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26週間の治験治療
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推定糸球体濾過率のベースラインからの変化
時間枠：26週目
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研究治療の26週間後のeGFRのベースラインからの変化。
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26週目
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慢性腎臓病（CKD）ステージのベースラインからの変化
時間枠：26週目
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26 週目の eGFR カテゴリに基づく CKD ステージ (1-5) のベースラインからの変化
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26週目
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慢性疾患治療の機能評価（FACIT） - 疲労アンケートによって測定された患者報告アウトカムスコアのベースラインからの変化
時間枠：26週目
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26週目のFACIT-Fatigue Questionnaireの患者報告アウトカムスコアのベースラインからの変化
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26週目
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EuroQol 5 レベル EQ-5D バージョン (EQ-5D-5L) アンケートで測定された患者報告アウトカム スコアのベースラインからの変化
時間枠：26週目
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26週目のEuroQol 5レベルEQ-5Dバージョン（EQ-5D-5L）アンケートの患者報告アウトカムスコアのベースラインからの変化
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26週目
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患者全体の重症度の印象 (PGIS) 質問票によって測定された患者報告アウトカム スコアのベースラインからの変化
時間枠：26週目
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26 週目の患者全体の重症度の印象 (PGIS) の患者報告アウトカム スコアのベースラインからの変化
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26週目
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Short-form 36 健康調査質問票バージョン 2 (SF-36 v2) によって測定された患者報告アウトカム スコアのベースラインからの変化
時間枠：26週目
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26 週目の簡易形式 36 健康調査アンケート バージョン 2 (SF-36 v2) の患者報告アウトカム スコアのベースラインからの変化
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26週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月17日
一次修了 (実際)
2026年4月11日
研究の完了 (実際)
2026年4月11日
試験登録日
最初に提出
2021年5月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月13日
最初の投稿 (実際)
2021年5月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月5日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLNP023F12301
- 2020-005186-13 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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