Iptacopan (LNP023) 对未接受补体抑制剂治疗的非典型溶血性尿毒症综合征成年患者的疗效和安全性 (APPELHUS)
2024年4月25日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项多中心、单臂、开放标签试验，以评估每日两次口服 LNP023 在未接受补体抑制剂治疗的成年 aHUS 患者中的疗效和安全性
这项 3 期研究的目的是确定 iptacopan (LNP023) 是否有效且安全地用于治疗未接受补体抑制剂治疗的成年患者的 aHUS。
研究概览
详细说明
该研究被设计为一项多中心、单臂、开放标签研究，以证明 LNP023 (iptacopan) 在 200 mg b.i.d. 剂量下的有效性和安全性。在未接受补体抑制剂治疗（包括抗 C5 抗体）治疗的成年 aHUS 患者中。
该研究将招募大约 50 名参与者，并评估 iptacopan 对一系列与 aHUS 相关的疗效评估的影响，包括血液学和肾脏参数、透析要求、慢性肾脏病 (CKD) 阶段的变化以及患者报告的结果 (PRO)疲劳和生活质量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
- 电话号码：1-888-669-6682
- 邮箱：novartis.email@novartis.com
研究联系人备份
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
- 电话号码：+41613241111
学习地点
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Beijing、中国、100730
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Beijing、中国、100191
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Beijing、中国、100034
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Shanghai、中国、200025
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Shanxi、中国、710063
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510086
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210009
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Shandong
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Yantai、Shandong、中国、264000
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Andhra Pradesh
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Hyderabad、Andhra Pradesh、印度、500012
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Kerala
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Thiruvananthapuram、Kerala、印度、695011
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Maharashtra
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Nagpur、Maharashtra、印度、440015
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Pune、Maharashtra、印度、411011
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Punjab
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Chandigarh、Punjab、印度、160012
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Tamil Nadu
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Chennai、Tamil Nadu、印度、600 006
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Vellore、Tamil Nadu、印度、632517
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow、Uttar Pradesh、印度、226014
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Taichung、台湾、40447
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan、台湾、33305
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Seoul、大韩民国、03080
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Seoul、大韩民国、03722
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Seoul、大韩民国、06591
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Wien、奥地利、1090
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Tyrol
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Innsbruck、Tyrol、奥地利、6020
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Rio de Janeiro、巴西、22270-60
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Salvador、巴西、40301-155
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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CE
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Fortaleza、CE、巴西、60430 370
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
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DF
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Brasilia、DF、巴西、71635-580
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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MG
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Belo Horizonte、MG、巴西、30150-221
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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RS
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Porto Alegre、RS、巴西、90020-090
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Recife
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Pernambuco、Recife、巴西、50740-900
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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SP
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Botucatu、SP、巴西、18618-970
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Sao Paulo、SP、巴西、05403 000
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
Sao Paulo、SP、巴西、01327 001
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo、SP、巴西、04038-002
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Athens、希腊、115 27
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Heraklion Crete、希腊、711 10
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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GR
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Thessaloniki、GR、希腊、570 10
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Praha、捷克语、12808
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Praha 4、捷克语、140 00
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava、Poruba、捷克语、708 52
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Bratislava、斯洛伐克、833 05
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
Martin、斯洛伐克、036 59
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Saitama
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Iruma-gun、Saitama、日本、350-0495
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Shimane
-
Izumo-city、Shimane、日本、693 8501
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
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Tokyo
-
Bunkyo ku、Tokyo、日本、113 8655
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- 招聘中
- USC Norris Cancer Center
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首席研究员：
- Ilene Weitz
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接触：
- Hannah Trey
- 电话号码：323-865-3938
- 邮箱：hannah.trey@med.usc.edu
-
Torrance、California、美国、90502
- 招聘中
- Harbor-UCLA Medical Center .
-
首席研究员：
- Sarah Tomassetti
-
接触：
- Katie LaBarbera
- 电话号码：7989 310-618-9375
- 邮箱：katie.labarbera@lundquist.org
-
接触：
- 电话号码：323-457-1560
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20007 2197
- 招聘中
- Georgetown University Lombardi Cancer Center
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首席研究员：
- Catherine Broome
-
接触：
- 电话号码：202-687-8676
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、美国、87131-0001
- 招聘中
- University of New Mexico Clin and Transl Science Ctr
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接触：
- Samiha Mateen
- 电话号码：505-272-6043
- 邮箱：SMateen@salud.unm.edu
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首席研究员：
- Namita Singh
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国、10461
- 招聘中
- Montefiore Medical Center .
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首席研究员：
- Irina Murakhovskaya
-
接触：
- Gretchen Mackie
- 电话号码：718-430-2377
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- 招聘中
- Duke University Medical Center .
-
接触：
- 电话号码：919-681-3937
-
首席研究员：
- Gowthami Arepally
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- 招聘中
- Cleveland Clinic Foundation Nephrology and Hypertension
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接触：
- Marina Markovic
- 电话号码：216-444-6771
- 邮箱：markovm@ccf.org
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首席研究员：
- Ziad Zaky
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Texas
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Temple、Texas、美国、76502
- 招聘中
- Baylor Scott and White Research .
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首席研究员：
- Mohanram Narayanan
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接触：
- Rachel E DeSantis
- 电话号码：254-935-5838
- 邮箱：Rachel.DeSantis@BSWHealth.org
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-
-
London、英国、NW1 2BU
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Newcastle Upon Tyne、英国、NE7 7DN
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 有血栓性微血管病 (TMA) 证据的成年患者，包括血小板减少症、溶血证据和急性肾损伤
- 在开始研究治疗之前，需要接种针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。 如果患者之前未接种过疫苗，或者需要加强疫苗，则应根据当地法规至少在第一次研究药物给药前 2 周接种疫苗。 如果研究治疗必须早于疫苗接种后 2 周或接种疫苗前开始，则必须在研究治疗开始时和疫苗接种后至少 2 周内进行预防性抗生素治疗
主要排除标准：
- 用补体抑制剂治疗，包括抗 C5 抗体
- ADAMTS13 缺陷（
- 确定的药物暴露相关 HUS 或与已知的钴胺素 C 代谢遗传缺陷或已知的二酰甘油激酶 ε (DGKE) 介导的 aHUS 相关的 HUS
- 在当前 TMA 的筛选开始之前，接受 PE/PI，持续 28 天或更长时间
- 骨髓移植（BMT）/造血干细胞移植（HSCT）、心脏、肺、小肠、胰腺或肝移植
- 患有脓毒症、严重全身感染、COVID-19 感染、混淆 aHUS 准确诊断或妨碍处理 aHUS 疾病能力的全身感染、由荚膜菌引起的活动性感染（或反复侵袭性感染史）的患者
- 提示除 aHUS 以外的其他疾病或慢性肾功能衰竭或非补体介导的遗传性肾病家族史的肾脏疾病
- 筛选时的肝病或肝损伤
- 系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮 (SLE) 或抗磷脂抗体阳性或综合征
- 慢性血液透析或腹膜透析
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Iptacopan 200 毫克 b.i.d
单臂开放标签，50 名成年患者每天两次口服 200 毫克伊普他考泮
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Iptacopan 200mg 每日两次口服
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在不使用 PE/PI 和抗 C5 抗体的情况下获得完全 TMA 反应的参与者百分比
大体时间：26 周的研究治疗
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在 26 周的研究治疗期间，接受 iptacopan 治疗的参与者达到完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的人数/百分比。 完全 TMA 反应定义为 (1) 血小板计数（血小板计数 ≥150 x 10^9/L）和 LDH（低于 ULN）的血液学正常化，以及 (2) 肾功能改善（血清肌酐较基线降低 ≥ 25% ), 保持至少相隔四个星期的两次测量, 以及两者之间的任何测量 |
26 周的研究治疗
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长期安全性和有效性评估
大体时间：52 周的研究治疗
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Iptacopan 的长期（一年）安全性、耐受性和有效性通过 1) 安全性评估，包括不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等，在研究治疗 52 周后，以及 2) 有效性评估，包括完全 TMA 反应、血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）、eGFR、研究治疗 52 周后的 PRO
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52 周的研究治疗
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完成 TMA 响应的时间
大体时间：26 周的研究治疗
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在研究治疗的前 26 周期间，研究治疗药物伊普他考泮对完成 TMA 反应时间的影响
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26 周的研究治疗
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血红蛋白水平较基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者百分比
大体时间：26 周的研究治疗
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反应定义为血红蛋白从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者百分比，在至少间隔 4 周的两次测量和 26 周研究治疗期间的任何测量中观察到
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26 周的研究治疗
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血液学参数相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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第 26 周时血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）相对于基线的变化
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在第 26 周
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透析参与者的百分比
大体时间：26 周的研究治疗
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对于在 iptacopan 治疗开始前 5 天内需要透析的参与者，将通过比例和相应的置信区间评估在 26 周研究治疗期间不再需要透析的参与者人数
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26 周的研究治疗
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估计肾小球滤过率相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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研究治疗 26 周后 eGFR 相对于基线的变化。
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在第 26 周
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慢性肾脏病 (CKD) 阶段相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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根据第 26 周时的 eGFR 类别，CKD 阶段 (1-5) 相对于基线的变化
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在第 26 周
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通过慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳问卷测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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第 26 周时患者报告的 FACIT 疲劳问卷结果评分相对于基线的变化
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在第 26 周
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根据 EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷衡量的患者报告结果评分相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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第 26 周时 EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷患者报告结果评分相对于基线的变化
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在第 26 周
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通过患者总体严重性印象 (PGIS) 问卷测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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第 26 周时患者报告的严重程度整体印象 (PGIS) 结果评分相对于基线的变化
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在第 26 周
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根据第 36 版简式健康调查问卷第 2 版 (SF-36 v2) 衡量的患者报告结果评分相对于基线的变化
大体时间：在第 26 周
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第 26 周第 2 版（SF-36 v2）简式 36 健康调查问卷患者报告结果评分相对于基线的变化
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在第 26 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月17日
初级完成 (估计的)
2025年12月23日
研究完成 (估计的)
2026年1月6日
研究注册日期
首次提交
2021年5月7日
首先提交符合 QC 标准的
2021年5月13日
首次发布 (实际的)
2021年5月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月25日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CLNP023F12301
- 2020-005186-13 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
伊普塔克潘的临床试验
-
Novartis Pharmaceuticals招聘中狼疮性肾炎法国, 西班牙, 以色列, 火鸡, 美国, 德国, 印度, 匈牙利, 马来西亚, 葡萄牙, 巴西, 中国, 波多黎各, 香港, 墨西哥, 新加坡
-
Novartis Pharmaceuticals主动，不招人免疫性血小板减少症 (ITP) | 冷凝集素病 (CAD)美国, 西班牙, 德国, 大韩民国, 英国, 意大利
-
Novartis Pharmaceuticals完全的阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)中国, 德国, 新加坡, 大韩民国, 意大利, 英国, 马来西亚, 法国