Iptacopanin (LNP023) teho ja turvallisuus aikuispotilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä, joka ei ole aiemmin täydentänyt estäjähoitoa (APPELHUS)
keskiviikko 5. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Monikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus suun kautta annettavan LNP023:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi kahdesti päivässä aikuisilla aHUS-potilailla, jotka eivät ole naiivia täydentämään inhibiittorihoitoa
Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko iptakopaani (LNP023) tehokas ja turvallinen aHUS:n hoidossa aikuispotilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa täydentämään estäjähoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on suunniteltu monikeskus-, yksihaaraiseksi, avoimeksi tutkimukseksi, joka osoittaa LNP023:n (iptakopaanin) tehon ja turvallisuuden annoksella 200 mg b.i.d. aikuisilla aHUS-potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa komplementti-inhibiittorihoitoon (mukaan lukien anti-C5-vasta-aine).
Tutkimukseen otetaan mukaan noin 50 osallistujaa ja arvioidaan iptakopaanin vaikutuksia erilaisiin aHUS:n kannalta olennaisiin tehokkuusarviointeihin, mukaan lukien hematologiset ja munuaisparametrit, dialyysin tarve, muutokset kroonisen munuaissairauden (CKD) vaiheessa sekä potilaiden raportoimat tulokset (PRO). väsymyksen ja elämänlaadun vuoksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 22270-060
- Novartis Investigative Site
-
Salvador, Brasilia, 40323-010
- Novartis Investigative Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60430 370
- Novartis Investigative Site
-
-
Federal District
-
Brasília, Federal District, Brasilia, 71635-580
- Novartis Investigative Site
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30150-221
- Novartis Investigative Site
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 50740-900
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-074
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403 000
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04038-002
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01327 001
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Intia, 440015
- Novartis Investigative Site
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411011
- Novartis Investigative Site
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, Intia, 160012
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Intia, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japani, 3500495
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100034
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Tšekki, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Univ of California at Los Angeles
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Univ of California at Sacramento
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center .
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007-2197
- Georgetown University Lombardi Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center .
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267-0585
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Comprehensive Transplant Ctr at OSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Aikuiset potilaat, joilla on merkkejä tromboottisesta mikroangiopatiasta (TMA), mukaan lukien trombosytopenia, merkkejä hemolyysistä ja akuutti munuaisvaurio
- Rokotukset Neisseria meningitidis-, Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus influenzae -infektioita vastaan vaaditaan ennen tutkimushoidon aloittamista. Jos potilasta ei ole aiemmin rokotettu tai jos tehosterokotusta tarvitaan, rokote tulee antaa paikallisten määräysten mukaisesti vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa. Jos tutkimushoito on aloitettava aikaisemmin kuin 2 viikkoa rokotuksen jälkeen tai ennen rokotuksen antamista, profylaktinen antibioottihoito on annettava tutkimushoidon alussa ja vähintään 2 viikkoa rokotuksen jälkeen.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hoito komplementin estäjillä, mukaan lukien anti-C5-vasta-aine
- ADAMTS13-puutos (
- Tunnistettu lääkealtistukseen liittyvä HUS tai HUS, joka liittyy kobalamiini C:n aineenvaihdunnan tai tunnetun diasyyliglyserolikinaasin ε (DGKE) välittämän aHUS:n tunnettuihin geneettisiin vaurioihin
- PE/PI:n vastaanottaminen 28 päivän ajan tai pidempään ennen nykyisen TMA:n seulonnan alkamista
- Luuydinsiirto (BMT) / hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), sydän-, keuhko-, ohutsuolen-, haiman- tai maksansiirto
- Potilaat, joilla on sepsis, vaikea systeeminen infektio, COVID-19-infektio, systeeminen infektio, joka sekoittaa tarkan aHUS-diagnoosin tai estää kykyä hallita aHUS-tautia, aktiivinen infektio (tai toistuvia invasiivisia infektioita), jotka ovat aiheuttaneet kapseloitujen bakteerien
- Munuaissairaus, joka viittaa muuhun sairauteen kuin aHUS:iin tai krooniseen munuaisten vajaatoimintaan tai suvussa ei-komplementtivälitteinen geneettinen munuaissairaus
- Maksasairaus tai maksavaurio seulonnassa
- Systeeminen skleroosi (skleroderma), systeeminen lupus erythematosus (SLE) tai fosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai oireyhtymä
- Krooninen hemo- tai peritoneaalidialyysi
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Iptacopan 200 mg b.i.d
Yhden haaran avoin tutkimus, jossa 50 aikuista potilasta sai 200 mg suun kautta kahdesti vuorokaudessa iptakopaania
|
Iptacopan 200 mg kahdesti päivässä suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen TMA-vaste ilman PE/PI:n ja anti-C5-vasta-aineen käyttöä
Aikaikkuna: 26 viikkoa tutkimushoitoa
|
Niiden osallistujien lukumäärä/prosenttiosuus, joita hoidettiin iptakopaanilla ja jotka saavuttivat täydellisen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) vasteen 26 viikon tutkimushoidon aikana. Täydellinen TMA-vaste määritellään (1) verihiutaleiden määrän (verihiutaleiden määrä ≥150 x 10^9/l) ja LDH:n (alle ULN) hematologisen normalisoitumisena ja (2) munuaisten toiminnan paranemisena (≥ 25 % seerumin kreatiniinin lasku lähtötasosta). ), säilytetään kahden mittauksen ajan, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein, ja kaikki mittaukset niiden välillä |
26 viikkoa tutkimushoitoa
|
|
Pitkän aikavälin turvallisuus- ja tehoarvioinnit
Aikaikkuna: 52 viikkoa tutkimushoitoa
|
Iptakopaanin pitkäaikainen (yksi vuosi) turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus 1) turvallisuusarvioinneilla, mukaan lukien haittatapahtumat/vakavat haittatapahtumat, turvallisuuslaboratorioparametrit, elintoiminnot jne. 52 viikon tutkimushoidon jälkeen, ja 2) tehokkuusarvioinnit, mukaan lukien täydellinen TMA-vaste , hematologiset parametrit (verihiutaleet, LDH, hemoglobiini), eGFR, PRO:t 52 viikon tutkimushoidon jälkeen
|
52 viikkoa tutkimushoitoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika saavuttaa täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: 26 viikkoa tutkimushoitoa
|
Tutkimushoidon iptakopaani vaikutus aikaan TMA-vasteen loppuun saamiseen tutkimushoidon ensimmäisen 26 viikon aikana
|
26 viikkoa tutkimushoitoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinitaso nousi lähtötasosta ≥ 2 g/dl
Aikaikkuna: 26 viikkoa tutkimushoitoa
|
Vaste määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden hemoglobiinin nousu ≥ 2 g/dl lähtötasosta havaittiin kahdessa mittauksessa, jotka on saatu vähintään 4 viikon välein ja minkä tahansa mittauksen välissä 26 viikon tutkimushoidon aikana.
|
26 viikkoa tutkimushoitoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta hematologisissa parametreissa
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa (verihiutaleet, LDH, hemoglobiini) viikolla 26
|
Viikolla 26
|
|
Dialyysihoitoon osallistuneiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa tutkimushoitoa
|
Niiden osallistujien osalta, jotka tarvitsevat dialyysihoitoa 5 päivän sisällä ennen iptakopaanihoidon aloittamista, niiden osallistujien lukumäärä, jotka eivät enää tarvitse dialyysihoitoa 26 viikon tutkimushoidon aikana, arvioidaan suhteellisella ja vastaavalla luottamusvälillä.
|
26 viikkoa tutkimushoitoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta arvioituun glomerulussuodatusnopeuteen
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä 26 viikon tutkimushoidon jälkeen.
|
Viikolla 26
|
|
Muutos lähtötilanteesta kroonisen munuaissairauden (CKD) vaiheessa
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos perustilanteesta CKD-vaiheessa (1-5) eGFR-luokkien perusteella viikolla 26
|
Viikolla 26
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tulospisteissä mitattuna kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) -väsymyskyselyllä
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos lähtötasosta potilaiden ilmoittamissa FACIT-väsymyskyselyn tulospisteissä viikolla 26
|
Viikolla 26
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tulospisteissä mitattuna EuroQol 5-tason EQ-5D-versiolla (EQ-5D-5L) -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tulospisteissä EuroQol 5-tason EQ-5D -version (EQ-5D-5L) kyselylomakkeessa viikolla 26
|
Viikolla 26
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tulospisteissä mitattuna PGIS (Patient Global Impression of Severity) -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tulospisteissä PGIS:n (Patient Global Impression of Severity) -tutkimuksessa viikolla 26
|
Viikolla 26
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden ilmoittamissa tulospisteissä, mitattuna Short-form 36 -terveyskyselyn kyselylomakkeen versiolla 2 (SF-36 v2)
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tulospisteissä lyhyen lomakkeen 36 terveyskyselylomakkeen versiossa 2 (SF-36 v2) viikolla 26
|
Viikolla 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 11. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 11. huhtikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sytopenia
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Trombosytopenia
- Uremia
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
- Iptacopan
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023F12301
- 2020-005186-13 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .