Eficácia e Segurança de Iptacopan (LNP023) em Pacientes Adultos com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica Sem Tratamento com Inibidores do Complemento (APPELHUS)
5 de agosto de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico, de braço único e aberto para avaliar a eficácia e a segurança do LNP023 oral duas vezes ao dia em pacientes adultos com SHUa que nunca receberam tratamento com inibidores do complemento
O objetivo deste estudo de Fase 3 é determinar se o iptacopan (LNP023) é eficaz e seguro para o tratamento de SHUa em pacientes adultos virgens de tratamento para terapia com inibidores do complemento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo foi concebido como um estudo multicêntrico, de braço único, aberto para demonstrar a eficácia e segurança de LNP023 (iptacopan) em uma dose de 200 mg b.i.d. em pacientes adultos com SHUa sem tratamento prévio para terapia com inibidores do complemento (incluindo anticorpo anti-C5).
O estudo incluirá aproximadamente 50 participantes e avaliará os efeitos do iptacopan em uma série de avaliações de eficácia relevantes para SHUa, incluindo parâmetros hematológicos e renais, necessidade de diálise, alterações no estágio da doença renal crônica (DRC), bem como resultados relatados pelo paciente (PRO) para fadiga e qualidade de vida.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
34
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rio de Janeiro, Brasil, 22270-060
- Novartis Investigative Site
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Salvador, Brasil, 40323-010
- Novartis Investigative Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430 370
- Novartis Investigative Site
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Federal District
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Brasília, Federal District, Brasil, 71635-580
- Novartis Investigative Site
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-221
- Novartis Investigative Site
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasil, 50740-900
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-074
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038-002
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01327 001
- Novartis Investigative Site
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Beijing, China, 100034
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Novartis Investigative Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Norris Cancer Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Univ of California at Los Angeles
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Univ of California at Sacramento
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center .
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007-2197
- Georgetown University Lombardi Cancer Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center .
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267-0585
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Comprehensive Transplant Ctr at OSU
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, Japão, 3500495
- Novartis Investigative Site
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Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava, Poruba, Tcheca, 708 52
- Novartis Investigative Site
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Maharashtra
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Nagpur, Maharashtra, Índia, 440015
- Novartis Investigative Site
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Pune, Maharashtra, Índia, 411011
- Novartis Investigative Site
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Punjab
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Chandigarh, Punjab, Índia, 160012
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, Índia, 226014
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Pacientes adultos com evidência de microangiopatia trombótica (TMA), incluindo trombocitopenia, evidência de hemólise e lesão renal aguda
- Vacinações contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae são necessárias antes do início do tratamento do estudo. Se o paciente não tiver sido vacinado anteriormente, ou se for necessário um reforço, a vacina deve ser administrada de acordo com os regulamentos locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação ou antes da administração da vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser administrado no início do tratamento do estudo e por pelo menos 2 semanas após a vacinação
Principais Critérios de Exclusão:
- Tratamento com inibidores do complemento, incluindo anticorpo anti-C5
- Deficiência de ADAMTS13 (
- SHU identificada relacionada à exposição a drogas ou SHU relacionada a defeitos genéticos conhecidos do metabolismo da cobalamina C ou SHUa mediada por diacilglicerol quinase ε (DGKE) conhecida
- Recebendo PE/PI, por 28 dias ou mais, antes do início da triagem para o TMA atual
- Transplante de medula óssea (TMO)/transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), transplante de coração, pulmão, intestino delgado, pâncreas ou fígado
- Pacientes com sepse, infecção sistêmica grave, infecção por COVID-19, infecção sistêmica que confunde um diagnóstico preciso de SHUa ou impede a capacidade de controlar a SHUa, infecção ativa (ou história de infecções invasivas recorrentes) causada por bactérias encapsuladas
- Doença renal sugestiva de outra doença que não SHUa ou insuficiência renal crônica ou história familiar de doença renal genética não mediada por complemento
- Doença hepática ou lesão hepática na triagem
- Esclerose sistêmica (esclerodermia), lúpus eritematoso sistêmico (LES) ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides
- Diálise hemo ou peritoneal crônica
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Iptacopan 200 mg b.i.d
Braço único aberto com 50 pacientes adultos recebendo 200 mg de iptacopan oral duas vezes ao dia
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Iptacopan 200 mg duas vezes ao dia via oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com resposta completa de TMA sem o uso de PE/PI e anticorpo anti-C5
Prazo: 26 semanas de tratamento do estudo
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O número/porcentagem de participantes tratados com iptacopan alcançando resposta completa de microangiopatia trombótica (TMA) durante 26 semanas de tratamento do estudo. A resposta completa da TMA é definida como (1) normalização hematológica na contagem de plaquetas (contagem de plaquetas ≥150 x 10^9/L) e LDH (abaixo do LSN) e (2) melhora na função renal (≥ 25% de redução da creatinina sérica desde o início ), mantido por duas medições obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo, e qualquer medição entre |
26 semanas de tratamento do estudo
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Avaliações de segurança e eficácia a longo prazo
Prazo: 52 semanas de tratamento do estudo
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Segurança, tolerabilidade e eficácia de longo prazo (um ano) de iptacopan por meio de 1) avaliações de segurança, incluindo eventos adversos/eventos adversos graves, parâmetros laboratoriais de segurança, sinais vitais etc. após 52 semanas de tratamento do estudo e 2) avaliações de eficácia, incluindo resposta completa de TMA , parâmetros hematológicos (plaquetas, LDH, hemoglobina), eGFR, PROs após 52 semanas de tratamento do estudo
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52 semanas de tratamento do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para atingir a resposta completa do TMA
Prazo: 26 semanas de tratamento do estudo
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Efeito do tratamento do estudo iptacopan no tempo para completar a resposta TMA durante as primeiras 26 semanas de tratamento do estudo
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26 semanas de tratamento do estudo
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Porcentagem de participantes com aumento da linha de base nos níveis de hemoglobina ≥ 2 g/dL
Prazo: 26 semanas de tratamento do estudo
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A resposta é definida como a porcentagem de participantes com um aumento na hemoglobina de ≥ 2 g/dL desde o início, observado em duas medições obtidas com pelo menos 4 semanas de intervalo e qualquer medição intermediária durante 26 semanas de tratamento do estudo
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26 semanas de tratamento do estudo
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Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos
Prazo: Na semana 26
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Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos (plaquetas, LDH, hemoglobina) na Semana 26
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Na semana 26
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Porcentagem de participantes em diálise
Prazo: 26 semanas de tratamento do estudo
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Para participantes que necessitam de diálise dentro de 5 dias antes do início do tratamento com iptacopan, o número de participantes que não necessitam mais de diálise ao longo de 26 semanas de tratamento do estudo será avaliado por meio de proporção e intervalo de confiança correspondente
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26 semanas de tratamento do estudo
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Mudança da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada
Prazo: Na semana 26
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Mudança da linha de base em eGFR após 26 semanas de tratamento do estudo.
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Na semana 26
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Mudança da linha de base no estágio da doença renal crônica (DRC)
Prazo: Na semana 26
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Mudança da linha de base no estágio CKD (1-5) com base nas categorias eGFR na Semana 26
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Na semana 26
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Mudança da linha de base na pontuação dos resultados relatados pelo paciente, conforme medido pelo Questionário de Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT)-Fadiga
Prazo: Na semana 26
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Mudança da linha de base nas pontuações de resultados relatados pelo paciente para o Questionário de Fadiga FACIT na Semana 26
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Na semana 26
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Mudança da linha de base na pontuação dos resultados relatados pelo paciente, conforme medido pelo questionário EuroQol 5-level EQ-5D versão (EQ-5D-5L)
Prazo: Na semana 26
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Mudança da linha de base nas pontuações de resultados relatados pelo paciente para o questionário EuroQol 5-level EQ-5D versão (EQ-5D-5L) na semana 26
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Na semana 26
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Mudança da linha de base na pontuação de resultados relatados pelo paciente, conforme medido pelo questionário de impressão global de gravidade do paciente (PGIS)
Prazo: Na semana 26
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Mudança da linha de base nas pontuações de resultados relatados pelo paciente para Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGIS) na Semana 26
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Na semana 26
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Mudança da linha de base na pontuação dos resultados relatados pelo paciente, conforme medido pelo questionário de pesquisa de saúde Short-form 36 versão 2 (SF-36 v2)
Prazo: Na semana 26
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Mudança da linha de base nas pontuações de resultados relatados pelo paciente para o questionário de pesquisa de saúde de forma curta 36 versão 2 (SF-36 v2) na semana 26
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Na semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
11 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Real)
11 de abril de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
17 de maio de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
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Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Citopenia
- Doenças Urogenitais Masculinas
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- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Doenças hemic e linfáticas
- Síndrome hemolítico-urêmica
- Microangiopatias Trombóticas
- Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica
- iptacopan
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023F12301
- 2020-005186-13 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados de nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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