Az Iptacopan (LNP023) hatékonysága és biztonságossága atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő felnőtt betegeknél (APPELHUS)
2026. augusztus 5. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Többközpontú, egykarú, nyílt vizsgálat az orális, napi kétszeri LNP023 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan felnőtt aHUS-betegeknél, akik naivak az inhibitorterápia kiegészítésére
Ennek a 3. fázisú vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy az iptacopan (LNP023) hatékony és biztonságos-e az aHUS kezelésében olyan felnőtt betegeknél, akik még nem kezelték a kiegészítő inhibitor terápiát.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálatot többközpontú, egykarú, nyílt elrendezésű vizsgálatként tervezték, amely bemutatja az LNP023 (iptacopan) hatékonyságát és biztonságosságát 200 mg-os dózisban kétszer. aHUS-ban szenvedő felnőtt betegeknél, akik korábban nem részesültek komplement inhibitor terápiában (beleértve az anti-C5 antitestet is).
A vizsgálatba körülbelül 50 résztvevőt vonnak be, és felmérik az iptacopan hatását az aHUS-ra vonatkozó számos hatékonysági értékelésre, beleértve a hematológiai és veseparamétereket, a dialízis szükségességét, a krónikus vesebetegség (CKD) stádiumában bekövetkezett változásokat, valamint a betegek által jelentett eredményeket (PRO). a fáradtságért és az életminőségért.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
34
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília, 22270-060
- Novartis Investigative Site
-
Salvador, Brazília, 40323-010
- Novartis Investigative Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazília, 60430 370
- Novartis Investigative Site
-
-
Federal District
-
Brasília, Federal District, Brazília, 71635-580
- Novartis Investigative Site
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazília, 30150-221
- Novartis Investigative Site
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazília, 50740-900
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90035-074
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 05403 000
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 04038-002
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 01327 001
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Csehország, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Dél -Korea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Univ of California at Los Angeles
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Univ of California at Sacramento
-
Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center .
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007-2197
- Georgetown University Lombardi Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center
-
The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center .
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267-0585
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Comprehensive Transplant Ctr at OSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, India, 440015
- Novartis Investigative Site
-
Pune, Maharashtra, India, 411011
- Novartis Investigative Site
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, India, 160012
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japán, 3500495
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100034
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Tajvan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- Felnőtt betegek, akiknél thromboticus microangiopathia (TMA) jelei vannak, beleértve a thrombocytopeniát, hemolízisre utaló jeleket és akut vesekárosodást
- A vizsgálati kezelés megkezdése előtt a Neisseria meningitidis, a Streptococcus pneumoniae és a Haemophilus influenzae fertőzések elleni védőoltás szükséges. Ha a beteget korábban nem oltották be, vagy emlékeztető oltásra van szükség, a vakcinát a helyi előírásoknak megfelelően kell beadni, legalább 2 héttel az első vizsgálati gyógyszer beadása előtt. Ha a vizsgálati kezelést korábban, mint 2 héttel az oltás után vagy a vakcinázás előtt el kell kezdeni, profilaktikus antibiotikus kezelést kell alkalmazni a vizsgálati kezelés kezdetén és legalább 2 hétig a vakcinázás után.
Fő kizárási kritériumok:
- Kezelés komplement inhibitorokkal, beleértve az anti-C5 antitestet
- ADAMTS13 hiány (
- Azonosított gyógyszerexpozícióval összefüggő HUS vagy HUS a kobalamin C metabolizmus vagy az ismert diacilglicerin kináz ε (DGKE) által közvetített aHUS ismert genetikai hibáival kapcsolatban
- PE/PI fogadása 28 napig vagy tovább, az aktuális TMA szűrésének megkezdése előtt
- Csontvelő-transzplantáció (BMT)/hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT), szív-, tüdő-, vékonybél-, hasnyálmirigy- vagy májtranszplantáció
- Szepszisben, súlyos szisztémás fertőzésben, COVID-19 fertőzésben, szisztémás fertőzésben szenvedő betegek, amelyek megzavarják az aHUS pontos diagnosztizálását vagy akadályozzák az aHUS betegség kezelését, aktív fertőzés (vagy a kórelőzményben szereplő visszatérő invazív fertőzések), amelyeket kapszulázott baktériumok okoznak
- Az aHUS-tól eltérő betegségre vagy krónikus veseelégtelenségre utaló vesebetegség, vagy a családi anamnézisben nem komplement közvetített genetikai vesebetegség
- Májbetegség vagy májkárosodás a szűrés során
- Szisztémás szklerózis (szkleroderma), szisztémás lupus erythematosus (SLE) vagy antifoszfolipid antitest-pozitivitás vagy szindróma
- Krónikus hemo- vagy peritoneális dialízis
Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Iptacopan 200 mg b.i.d
Egykarú nyílt elrendezés 50 felnőtt beteggel, akik naponta kétszer 200 mg-os orális adagban kaptak iptacopant
|
Iptacopan 200 mg naponta kétszer szájon át
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik teljes TMA-választ kaptak PE/PI és anti-C5 antitest használata nélkül
Időkeret: 26 hetes vizsgálati kezelés
|
Azon iptacopannal kezelt résztvevők száma/százaléka, akik teljes thromboticus microangiopathia (TMA) választ értek el a 26 hetes vizsgálati kezelés során. A teljes TMA-választ (1) a vérlemezkeszám (≥150 x 10^9/l) és az LDH (normál felső határ alatti) hematológiai normalizálódása, valamint (2) a veseműködés javulása (≥ 25%-os szérum kreatinin csökkenés a kiindulási értékhez képest) jelenti. ), amelyet legalább négy hét különbséggel végzett két mérésig, és minden közötti mérésig tartanak fenn |
26 hetes vizsgálati kezelés
|
|
Hosszú távú biztonsági és hatásossági értékelések
Időkeret: 52 hetes vizsgálati kezelés
|
Az iptacopan hosszú távú (egy éves) biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága: 1) biztonsági értékelések, beleértve a nemkívánatos eseményeket/súlyos nemkívánatos eseményeket, biztonsági laboratóriumi paramétereket, életjeleket stb. 52 hetes vizsgálati kezelés után, és 2) hatékonysági értékelések, beleértve a teljes TMA-választ , hematológiai paraméterek (thrombocyta, LDH, hemoglobin), eGFR, PRO-k 52 hetes vizsgálati kezelés után
|
52 hetes vizsgálati kezelés
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje a teljes TMA válasz elérésének
Időkeret: 26 hetes vizsgálati kezelés
|
Az iptacopan vizsgálati kezelés hatása a teljes TMA-válasz idejére a vizsgálati kezelés első 26 hetében
|
26 hetes vizsgálati kezelés
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 26 hetes vizsgálati kezelés
|
A válasz azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest, amelyet két legalább 4 hetes különbséggel végzett mérésnél és a 26 hetes vizsgálati kezelés során végzett bármely mérésnél figyeltek meg.
|
26 hetes vizsgálati kezelés
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
Időkeret: A 26. héten
|
A hematológiai paraméterek (thrombocyta, LDH, hemoglobin) változása a kiindulási értékhez képest a 26. héten
|
A 26. héten
|
|
A dialízisben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 26 hetes vizsgálati kezelés
|
Azon résztvevők esetében, akiknek az iptacopan-kezelés megkezdése előtt 5 napon belül dialízisre volt szükségük, azoknak a résztvevőknek a számát kell értékelni, akiknek már nincs szükségük dialízisre a 26 hetes vizsgálati kezelés során, az arány és a megfelelő konfidencia intervallum segítségével.
|
26 hetes vizsgálati kezelés
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris filtrációs rátában
Időkeret: A 26. héten
|
Az eGFR változása a kiindulási értékhez képest 26 hetes vizsgálati kezelés után.
|
A 26. héten
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus vesebetegség (CKD) stádiumában
Időkeret: A 26. héten
|
Változás az alapvonalhoz képest a CKD stádiumában (1-5) az eGFR kategóriák alapján a 26. héten
|
A 26. héten
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által bejelentett kimenetel pontszámában, amelyet a krónikus betegségterápia funkcionális értékelése (FACIT) – fáradtság kérdőív mér.
Időkeret: A 26. héten
|
Változás a kiindulási értékhez képest a FACIT-Fatigue Questionnaire betegek által bejelentett eredménypontszámokban a 26. héten
|
A 26. héten
|
|
Az EuroQol 5-szintű EQ-5D verziója (EQ-5D-5L) kérdőívvel mért, a betegek által bejelentett kimenetel pontszámának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A 26. héten
|
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQol 5-szintű EQ-5D verzió (EQ-5D-5L) kérdőív beteg által jelentett eredménypontszámában a 26. héten
|
A 26. héten
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által bejelentett kimenetel pontszámában, amelyet a Patient Global Impression of Severity (PGIS) kérdőív mér.
Időkeret: A 26. héten
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett eredménypontszámokban a betegek globális súlyossági benyomása (PGIS) esetében a 26. héten
|
A 26. héten
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett kimeneti pontszámban, amelyet a Short-form 36 egészségügyi felmérés kérdőívének 2. verziója (SF-36 v2) mért.
Időkeret: A 26. héten
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett eredménypontszámokban a Short-form 36 egészségügyi felmérés kérdőívének 2. verziójához (SF-36 v2) a 26. héten
|
A 26. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. április 11.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. május 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 13.
Első közzététel (Tényleges)
2021. május 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 5.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urogenitális betegségek
- Citopénia
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Thrombocytopenia
- Uremia
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Hemolitikus-urémiás szindróma
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Atípusos hemolitikus urémiás szindróma
- iptacopan
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLNP023F12301
- 2020-005186-13 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megosszon képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .