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Wirksamkeit und Sicherheit von Iptacopan (LNP023) bei erwachsenen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom, die naiv gegenüber einer Komplement-Inhibitor-Therapie sind (APPELHUS)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, einarmige, offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zweimal täglich oralem LNP023 bei erwachsenen aHUS-Patienten, die für eine Komplement-Inhibitor-Therapie naiv sind

Der Zweck dieser Phase-3-Studie ist es festzustellen, ob Iptacopan (LNP023) wirksam und sicher für die Behandlung von aHUS bei erwachsenen Patienten ist, die gegenüber einer Komplement-Inhibitor-Therapie therapienaiv sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist als multizentrische, einarmige, offene Studie konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von LNP023 (Iptacopan) in einer Dosis von 200 mg b.i.d. bei erwachsenen Patienten mit aHUS, die gegenüber einer Komplement-Inhibitor-Therapie (einschließlich Anti-C5-Antikörper) nicht vorbehandelt sind. Die Studie wird etwa 50 Teilnehmer aufnehmen und die Auswirkungen von Iptacopan auf eine Reihe von Wirksamkeitsbewertungen bewerten, die für aHUS relevant sind, einschließlich hämatologischer und Nierenparameter, Dialysebedarf, Veränderungen im Stadium der chronischen Nierenerkrankung (CKD) sowie von Patienten berichtete Ergebnisse (PRO). für Müdigkeit und Lebensqualität.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22270-060
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brasilien, 40323-010
        • Novartis Investigative Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430 370
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 71635-580
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50740-900
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-074
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01327 001
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440015
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indien, 160012
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226014
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Südkorea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tschechien, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Univ of California at Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Univ of California at Sacramento
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center .
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007-2197
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center .
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267-0585
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Comprehensive Transplant Ctr at OSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten mit Anzeichen einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA), einschließlich Thrombozytopenie, Anzeichen einer Hämolyse und akuter Nierenschädigung
  • Impfungen gegen Neisseria meningitidis-, Streptococcus pneumoniae- und Haemophilus influenzae-Infektionen sind vor Beginn der Studienbehandlung erforderlich. Wenn der Patient zuvor nicht geimpft wurde oder wenn eine Auffrischungsimpfung erforderlich ist, sollte der Impfstoff gemäß den örtlichen Vorschriften mindestens 2 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments verabreicht werden. Wenn die Studienbehandlung früher als 2 Wochen nach der Impfung oder vor der Impfung begonnen werden muss, muss zu Beginn der Studienbehandlung und für mindestens 2 Wochen nach der Impfung eine prophylaktische Antibiotikabehandlung verabreicht werden

Hauptausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Komplementinhibitoren, einschließlich Anti-C5-Antikörper
  • ADAMTS13-Mangel (
  • Identifiziertes durch Arzneimittelexposition bedingtes HUS oder HUS im Zusammenhang mit bekannten genetischen Defekten des Cobalamin-C-Stoffwechsels oder bekanntem Diacylglycerolkinase-ε (DGKE)-vermitteltem aHUS
  • Erhalt von PE/PI für 28 Tage oder länger vor Beginn des Screenings für die aktuelle TMA
  • Knochenmarktransplantation (KMT)/hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT), Herz-, Lungen-, Dünndarm-, Bauchspeicheldrüsen- oder Lebertransplantation
  • Patienten mit Sepsis, schwerer systemischer Infektion, COVID-19-Infektion, systemischer Infektion, die eine genaue Diagnose von aHUS verfälscht oder die Fähigkeit zur Behandlung der aHUS-Krankheit behindert, aktive Infektion (oder wiederkehrende invasive Infektionen in der Vorgeschichte), die durch eingekapselte Bakterien verursacht wird
  • Nierenerkrankung, die auf eine andere Erkrankung als aHUS oder auf chronisches Nierenversagen hindeutet, oder Familienanamnese einer nicht komplementvermittelten genetischen Nierenerkrankung
  • Lebererkrankung oder Leberschädigung beim Screening
  • Systemische Sklerose (Sklerodermie), systemischer Lupus erythematodes (SLE) oder Antiphospholipid-Antikörper-Positivität oder -Syndrom
  • Chronische Hämo- oder Peritonealdialyse

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Iptacopan 200 mg zweimal täglich
Einarmige Open-Label-Studie mit 50 erwachsenen Patienten, die zweimal täglich 200 mg Iptacopan oral erhielten
Arzneimittel: Iptacopan
Iptacopan 200 mg zweimal täglich oral
Andere Namen:
  • LNP023

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit vollständigem TMA-Ansprechen ohne Verwendung von PE/PI und Anti-C5-Antikörper
Zeitfenster: 26 Wochen Studienbehandlung

Anzahl/Prozentsatz der mit Iptacopan behandelten Teilnehmer, die während der 26-wöchigen Studienbehandlung ein vollständiges Ansprechen auf thrombotische Mikroangiopathie (TMA) erreichten.

Vollständiges TMA-Ansprechen ist definiert als (1) hämatologische Normalisierung der Thrombozytenzahl (Thrombozytenzahl ≥ 150 x 10^9/l) und LDH (unter ULN) und (2) Verbesserung der Nierenfunktion (≥ 25 % Serum-Kreatinin-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert). ), gehalten für zwei Messungen, die im Abstand von mindestens vier Wochen durchgeführt wurden, und alle Messungen dazwischen
26 Wochen Studienbehandlung
Langzeitsicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Zeitfenster: 52 Wochen Studienbehandlung
Langfristige (ein Jahr) Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Iptacopan über 1) Sicherheitsbewertungen, einschließlich unerwünschter Ereignisse/schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, Sicherheitslaborparameter, Vitalfunktionen usw. nach 52 Wochen Studienbehandlung, und 2) Wirksamkeitsbewertungen, einschließlich vollständiger TMA-Reaktion , hämatologische Parameter (Thrombozyten, LDH, Hämoglobin), eGFR, PROs nach 52 Wochen Studienbehandlung
52 Wochen Studienbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit, um eine vollständige TMA-Reaktion zu erreichen
Zeitfenster: 26 Wochen Studienbehandlung
Wirkung der Studienbehandlung Iptacopan auf die Zeit bis zum vollständigen TMA-Ansprechen während der ersten 26 Wochen der Studienbehandlung
26 Wochen Studienbehandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert ≥ 2 g/dL
Zeitfenster: 26 Wochen Studienbehandlung
Das Ansprechen ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert, beobachtet bei zwei Messungen im Abstand von mindestens 4 Wochen und jeder Messung dazwischen während der 26-wöchigen Studienbehandlung
26 Wochen Studienbehandlung
Veränderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: In Woche 26
Veränderung der hämatologischen Parameter (Blutplättchen, LDH, Hämoglobin) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
In Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer an der Dialyse
Zeitfenster: 26 Wochen Studienbehandlung
Bei Teilnehmern, die innerhalb von 5 Tagen vor Beginn der Behandlung mit Iptacopan eine Dialyse benötigen, wird die Anzahl der Teilnehmer, die nach 26 Wochen Studienbehandlung keine Dialyse mehr benötigen, anhand des Anteils und des entsprechenden Konfidenzintervalls bewertet
26 Wochen Studienbehandlung
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: In Woche 26
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert nach 26 Wochen Studienbehandlung.
In Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Stadium der chronischen Nierenerkrankung (CKD).
Zeitfenster: In Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im CKD-Stadium (1-5) basierend auf den eGFR-Kategorien in Woche 26
In Woche 26
Veränderung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Fatigue Questionnaire (Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy, FACIT).
Zeitfenster: In Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den von den Patienten berichteten Ergebniswerten für den FACIT-Fatigue-Fragebogen in Woche 26
In Woche 26
Veränderung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des EuroQol-Fragebogens der 5-stufigen EQ-5D-Version (EQ-5D-5L).
Zeitfenster: In Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den von den Patienten berichteten Ergebniswerten für den EuroQol-Fragebogen der 5-stufigen EQ-5D-Version (EQ-5D-5L) in Woche 26
In Woche 26
Veränderung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des PGIS-Fragebogens (Patient Global Impression of Severity).
Zeitfenster: In Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den vom Patienten gemeldeten Ergebnissen für Patient Global Impression of Severity (PGIS) in Woche 26
In Woche 26
Änderung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem Short-form 36 Health Survey Questionnaire Version 2 (SF-36 v2)
Zeitfenster: In Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den von den Patienten gemeldeten Ergebnissen für Kurzform-36-Gesundheitsbefragungsfragebogen Version 2 (SF-36 v2) in Woche 26
In Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Januar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. April 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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