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Eficacia y seguridad de iptacopan (LNP023) en pacientes adultos con síndrome urémico hemolítico atípico sin tratamiento previo con inhibidores del complemento (APPELHUS)

22 de diciembre de 2023 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un ensayo multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad de LNP023 oral dos veces al día en pacientes adultos con SHUa que no han recibido terapia complementaria con inhibidores

El objetivo de este estudio de fase 3 es determinar si el iptacopan (LNP023) es eficaz y seguro para el tratamiento del SHUa en pacientes adultos que no han recibido tratamiento previo para complementar la terapia con inhibidores.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio está diseñado como un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico para demostrar la eficacia y seguridad de LNP023 (iptacopan) en una dosis de 200 mg dos veces al día. en pacientes adultos con SHUa que no han recibido tratamiento previo con inhibidores del complemento (incluido el anticuerpo anti-C5). El estudio inscribirá a aproximadamente 50 participantes y evaluará los efectos del iptacopan en una variedad de evaluaciones de eficacia relevantes para SHUa que incluyen parámetros hematológicos y renales, necesidad de diálisis, cambios en el estadio de la enfermedad renal crónica (ERC), así como resultados informados por los pacientes (PRO) para el cansancio y la calidad de vida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Salvador, Brasil, 40301-155
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasil, 60430 370
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • DF
      • Brasilia, DF, Brasil, 71635-580
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brasil, 30150-221
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90020-090
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403 000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brasil, 04038-002
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Chequia
      • Praha, Chequia, 12808
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 4, Chequia, 140 00
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Chequia, 708 52
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea, república de, 06591
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 833 05
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007 2197
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131-0001
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76502
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Heraklion Crete, Grecia, 711 10
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Thessaloniki, GR, Grecia, 570 10
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500012
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, India, 695011
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, India, 160012
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600 006
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632517
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japón, 350-0495
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo-city, Shimane, Japón, 693 8501
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japón, 113 8655
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Porcelana, 100191
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Porcelana, 200025
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanxi, Porcelana, 710063
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210009
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwán, 33305
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Pacientes adultos con evidencia de microangiopatía trombótica (MAT), incluida trombocitopenia, evidencia de hemólisis y lesión renal aguda
  • Se requieren vacunas contra las infecciones por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae antes del inicio del tratamiento del estudio. Si el paciente no ha sido vacunado previamente, o si se requiere un refuerzo, la vacuna debe administrarse de acuerdo con las reglamentaciones locales, al menos 2 semanas antes de la primera administración del fármaco del estudio. Si el tratamiento del estudio debe comenzar antes de las 2 semanas posteriores a la vacunación o antes de que se administre la vacunación, se debe administrar un tratamiento antibiótico profiláctico al comienzo del tratamiento del estudio y durante al menos 2 semanas después de la vacunación.

Principales Criterios de Exclusión:

  • Tratamiento con inhibidores del complemento, incluido el anticuerpo anti-C5
  • Deficiencia de ADAMTS13 (
  • SHU relacionado con la exposición al fármaco identificado o SHU relacionado con defectos genéticos conocidos del metabolismo de la cobalamina C o SHUa conocido mediado por diacilglicerol quinasa ε (DGKE)
  • Recibir PE/PI, durante 28 días o más, antes del inicio de la selección para la TMA actual
  • Trasplante de médula ósea (BMT)/trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), trasplante de corazón, pulmón, intestino delgado, páncreas o hígado
  • Pacientes con sepsis, infección sistémica grave, infección por COVID-19, infección sistémica que confunde un diagnóstico preciso de SHUa o impide la capacidad de controlar la enfermedad de SHUa, infección activa (o antecedentes de infecciones invasivas recurrentes) causada por bacterias encapsuladas
  • Enfermedad renal sugestiva de otra enfermedad distinta del SHUa o de insuficiencia renal crónica o antecedentes familiares de enfermedad renal genética no mediada por complemento
  • Enfermedad hepática o lesión hepática en la selección
  • Esclerosis sistémica (esclerodermia), lupus eritematoso sistémico (LES) o positividad o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos
  • hemodiálisis crónica o peritoneal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Iptacopan 200 mg dos veces al día
Etiqueta abierta de un solo brazo con 50 pacientes adultos que recibieron dosis orales de iptacopan de 200 mg dos veces al día
Droga: Iptacopan
Iptacopan 200 mg dos veces al día por vía oral
Otros nombres:
  • LNP023

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta completa a MAT sin el uso de PE/PI y anticuerpo anti-C5
Periodo de tiempo: 26 semanas de tratamiento del estudio

El número/porcentaje de participantes tratados con iptacopan que lograron una respuesta completa a la microangiopatía trombótica (MAT) durante las 26 semanas de tratamiento del estudio.

La respuesta completa de MAT se define como (1) normalización hematológica en el recuento de plaquetas (recuento de plaquetas ≥150 x 10^9/L) y LDH (por debajo del ULN), y (2) mejora en la función renal (≥ 25 % de reducción de la creatinina sérica desde el inicio ), mantenido para dos mediciones obtenidas con al menos cuatro semanas de diferencia, y cualquier medición intermedia
26 semanas de tratamiento del estudio
Evaluaciones de seguridad y eficacia a largo plazo
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento del estudio
Seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo (un año) de iptacopan a través de 1) evaluaciones de seguridad que incluyen eventos adversos/eventos adversos graves, parámetros de laboratorio de seguridad, signos vitales, etc. después de 52 semanas de tratamiento del estudio, y 2) evaluaciones de eficacia que incluyen una respuesta completa de TMA , parámetros hematológicos (plaquetas, LDH, hemoglobina), eGFR, PRO después de 52 semanas de tratamiento del estudio
52 semanas de tratamiento del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para lograr una respuesta TMA completa
Periodo de tiempo: 26 semanas de tratamiento del estudio
Efecto del tratamiento del estudio con iptacopan sobre el tiempo para completar la respuesta a la MAT durante las primeras 26 semanas del tratamiento del estudio
26 semanas de tratamiento del estudio
Porcentaje de participantes con aumento desde el inicio en los niveles de hemoglobina ≥ 2 g/dL
Periodo de tiempo: 26 semanas de tratamiento del estudio
La respuesta se define como el porcentaje de participantes con un aumento en la hemoglobina de ≥ 2 g/dl desde el inicio, observado en dos mediciones obtenidas con al menos 4 semanas de diferencia y cualquier medición intermedia durante las 26 semanas de tratamiento del estudio.
26 semanas de tratamiento del estudio
Cambio desde el inicio en los parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en los parámetros hematológicos (plaquetas, LDH, hemoglobina) en la semana 26
En la semana 26
Porcentaje de participantes en diálisis
Periodo de tiempo: 26 semanas de tratamiento del estudio
Para los participantes que requieren diálisis dentro de los 5 días anteriores al inicio del tratamiento con iptacopan, la cantidad de participantes que ya no requieren diálisis durante las 26 semanas de tratamiento del estudio se evaluará mediante la proporción y el intervalo de confianza correspondiente.
26 semanas de tratamiento del estudio
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en eGFR después de 26 semanas de tratamiento del estudio.
En la semana 26
Cambio desde el inicio en el estadio de la enfermedad renal crónica (ERC)
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en la etapa de ERC (1-5) según las categorías de eGFR en la semana 26
En la semana 26
Cambio desde el inicio en la puntuación de los resultados informados por el paciente según lo medido por el Cuestionario de Fatiga de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de los resultados informados por los pacientes para el cuestionario FACIT-Fatigue en la semana 26
En la semana 26
Cambio desde el inicio en la puntuación de los resultados informados por el paciente según lo medido por el cuestionario EuroQol 5-level EQ-5D versión (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de los resultados informados por los pacientes para el cuestionario EuroQol 5-level EQ-5D versión (EQ-5D-5L) en la semana 26
En la semana 26
Cambio desde el inicio en la puntuación de los resultados informados por el paciente según lo medido por el cuestionario de Impresión global de gravedad del paciente (PGIS)
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de resultados informados por el paciente para la Impresión global de gravedad del paciente (PGIS) en la semana 26
En la semana 26
Cambio desde el inicio en la puntuación de los resultados informados por el paciente según lo medido por el cuestionario de encuesta de salud Short-form 36 versión 2 (SF-36 v2)
Periodo de tiempo: En la semana 26
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de los resultados informados por los pacientes para el cuestionario de encuesta de salud de formato corto 36, versión 2 (SF-36 v2) en la semana 26
En la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de enero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

23 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

6 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

17 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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