Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Iptacopan (LNP023) hos voksne pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom Naive til å komplementere inhibitorterapi (APPELHUS)

5. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En multisenter, enarms, åpen etikettforsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral, to ganger daglig LNP023 hos voksne aHUS-pasienter som er naive til å komplementere inhibitorterapi

Hensikten med denne fase 3-studien er å avgjøre om iptacopan (LNP023) er effektivt og trygt for behandling av aHUS hos voksne pasienter som er behandlingsnaive for å komplementere inhibitorterapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er designet som en multisenter, enkeltarms, åpen studie for å demonstrere effektiviteten og sikkerheten til LNP023 (iptacopan) ved en dose på 200 mg b.i.d. hos voksne pasienter med aHUS som er behandlingsnaive for å komplementere inhibitorterapi (inkludert anti-C5 antistoff). Studien vil registrere omtrent 50 deltakere og vurdere effekten av iptacopan på en rekke effektvurderinger som er relevante for aHUS, inkludert hematologiske og nyreparametre, dialysekrav, endringer i kronisk nyresykdom (CKD) stadium, samt pasientrapporterte utfall (PRO) for tretthet og livskvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 22270-060
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brasil, 40323-010
        • Novartis Investigative Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430 370
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasil, 71635-580
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasil, 50740-900
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-074
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 01327 001
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Univ of California at Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Univ of California at Sacramento
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center .
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007-2197
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center .
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267-0585
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Comprehensive Transplant Ctr at OSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • India
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, India, 160012
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tsjekkia, 708 52
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Voksne pasienter med tegn på trombotisk mikroangiopati (TMA), inkludert trombocytopeni, tegn på hemolyse og akutt nyreskade
  • Vaksinasjoner mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infeksjoner er nødvendig før studiebehandlingen starter. Hvis pasienten ikke har vært vaksinert tidligere, eller hvis en booster er nødvendig, bør vaksine gis i henhold til lokale forskrifter, minst 2 uker før første studielegemiddeladministrering. Dersom studiebehandling må starte tidligere enn 2 uker etter vaksinasjon eller før vaksinasjon gis, må profylaktisk antibiotikabehandling gis ved oppstart av studiebehandling og i minst 2 uker etter vaksinasjon

Hovedekskluderingskriterier:

  • Behandling med komplementhemmere, inkludert anti-C5 antistoff
  • ADAMTS13-mangel (
  • Identifisert medikamenteksponeringsrelatert HUS eller HUS relatert til kjente genetiske defekter av kobalamin C metabolisme eller kjent diacylglycerol kinase ε (DGKE) mediert aHUS
  • Motta PE/PI, i 28 dager eller lenger, før start av screening for gjeldende TMA
  • Benmargstransplantasjon (BMT)/hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT), hjerte-, lunge-, tynntarm-, bukspyttkjertel- eller levertransplantasjon
  • Pasienter med sepsis, alvorlig systemisk infeksjon, COVID-19-infeksjon, systemisk infeksjon som forvirrer en nøyaktig diagnose av aHUS eller hindrer evnen til å håndtere aHUS-sykdommen, aktiv infeksjon (eller historie med tilbakevendende invasive infeksjoner) forårsaket av innkapslede bakterier
  • Nyresykdom som tyder på annen sykdom enn aHUS eller kronisk nyresvikt eller familiehistorie med ikke-komplementmediert genetisk nyresykdom
  • Leversykdom eller leverskade ved screening
  • Systemisk sklerose (sklerodermi), systemisk lupus erythematosus (SLE), eller antifosfolipid antistoff positivitet eller syndrom
  • Kronisk hemo- eller peritonealdialyse

Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Iptacopan 200 mg b.i.d
Enkeltarm åpen med 50 voksne pasienter som fikk 200 mg orale to ganger daglige doser av iptacopan
Legemiddel: Iptacopan
Iptacopan 200mg to ganger daglig oral
Andre navn:
  • LNP023

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med fullstendig TMA-respons uten bruk av PE/PI og anti-C5-antistoff
Tidsramme: 26 ukers studiebehandling

Antallet/prosentandelen av deltakere behandlet med iptacopan som oppnår fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons i løpet av 26 ukers studiebehandling.

Fullstendig TMA-respons er definert som (1) hematologisk normalisering av blodplateantall (blodplateantall ≥150 x 10^9/L) og LDH (under ULN), og (2) forbedring i nyrefunksjon (≥ 25 % serumkreatininreduksjon fra baseline ), opprettholdt i to målinger oppnådd med minst fire ukers mellomrom, og enhver måling i mellom
26 ukers studiebehandling
Langsiktige sikkerhets- og effektevalueringer
Tidsramme: 52 ukers studiebehandling
Langsiktig (ett år) sikkerhet, tolerabilitet og effekt av iptacopan via 1) sikkerhetsevalueringer inkludert uønskede hendelser/alvorlige hendelser, sikkerhetslaboratorieparametere, vitale tegn osv. etter 52 ukers studiebehandling, og 2) effektevalueringer inkludert fullstendig TMA-respons , hematologiske parametere (blodplater, LDH, hemoglobin), eGFR, PRO etter 52 ukers studiebehandling
52 ukers studiebehandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
På tide å oppnå fullstendig TMA-svar
Tidsramme: 26 ukers studiebehandling
Effekt av studiebehandling iptacopan på tid til å fullføre TMA-respons i løpet av de første 26 ukene av studiebehandlingen
26 ukers studiebehandling
Andel deltakere med økning fra baseline i hemoglobinnivåer ≥ 2 g/dL
Tidsramme: 26 ukers studiebehandling
Respons er definert som prosentandelen av deltakerne med en økning i hemoglobin på ≥ 2 g/dL fra baseline, observert ved to målinger oppnådd med minst 4 ukers mellomrom og enhver måling i mellom i løpet av 26 ukers studiebehandling
26 ukers studiebehandling
Endring fra baseline på hematologiske parametere
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i hematologiske parametere (blodplater, LDH, hemoglobin) ved uke 26
I uke 26
Andel deltakere i dialyse
Tidsramme: 26 ukers studiebehandling
For deltakere som trenger dialyse innen 5 dager før oppstart av iptacopan-behandling, vil antall deltakere som ikke lenger trenger dialyse gjennom 26 ukers studiebehandling bli evaluert ved hjelp av proporsjoner og tilsvarende konfidensintervall
26 ukers studiebehandling
Endring fra baseline på estimert glomerulær filtrasjonshastighet
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i eGFR etter 26 ukers studiebehandling.
I uke 26
Endring fra baseline i kronisk nyresykdom (CKD) stadium
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i CKD-stadium (1-5) basert på eGFR-kategorier i uke 26
I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapportert resultatscore målt ved Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy (FACIT) - Fatigue Questionnaire
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultatskårer for FACIT-tretthetsspørreskjema ved uke 26
I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapportert resultatpoeng målt ved EuroQol 5-nivå EQ-5D versjon (EQ-5D-5L) spørreskjema
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultatpoeng for EuroQol 5-nivå EQ-5D-versjonen (EQ-5D-5L) spørreskjema ved uke 26
I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapportert resultatscore målt ved spørreskjemaet Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultatskårer for pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS) ved uke 26
I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfallsscore målt ved Short-form 36 helseundersøkelse spørreskjema versjon 2 (SF-36 v2)
Tidsramme: I uke 26
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultatscore for Short-form 36 helseundersøkelse spørreskjema versjon 2 (SF-36 v2) ved uke 26
I uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

11. april 2026

Studiet fullført (Faktiske)

11. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere