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Efficacia e sicurezza di Iptacopan (LNP023) in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica atipica naive alla terapia con inibitori del complemento (APPELHUS)

28 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di LNP023 per via orale, due volte al giorno in pazienti adulti affetti da SEUa che non sono mai stati sottoposti alla terapia con inibitori del complemento

Lo scopo di questo studio di fase 3 è determinare se iptacopan (LNP023) è efficace e sicuro per il trattamento della SEUa in pazienti adulti naive al trattamento per integrare la terapia con inibitori.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è concepito come uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto per dimostrare l'efficacia e la sicurezza di LNP023 (iptacopan) alla dose di 200 mg b.i.d. in pazienti adulti con SEUa che sono naive al trattamento per la terapia con inibitori del complemento (compresi gli anticorpi anti-C5). Lo studio arruolerà circa 50 partecipanti e valuterà gli effetti di iptacopan su una serie di valutazioni di efficacia rilevanti per aHUS, inclusi parametri ematologici e renali, necessità di dialisi, cambiamenti nello stadio della malattia renale cronica (CKD), nonché risultati riportati dal paziente (PRO) per la fatica e la qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 22270-060
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brasile, 40323-010
        • Novartis Investigative Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430 370
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasile, 71635-580
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasile, 50740-900
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-074
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01327 001
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Cechia, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 3500495
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, India, 160012
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Univ of California at Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Univ of California at Sacramento
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center .
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007-2197
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center .
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0585
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Comprehensive Transplant Ctr at OSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Pazienti adulti con evidenza di microangiopatia trombotica (TMA), inclusa trombocitopenia, evidenza di emolisi e danno renale acuto
  • Le vaccinazioni contro le infezioni da Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae sono necessarie prima dell'inizio del trattamento in studio. Se il paziente non è stato precedentemente vaccinato, o se è richiesto un richiamo, il vaccino deve essere somministrato secondo le normative locali, almeno 2 settimane prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Se il trattamento in studio deve iniziare prima di 2 settimane dopo la vaccinazione o prima della vaccinazione, il trattamento antibiotico profilattico deve essere somministrato all'inizio del trattamento in studio e per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione

Principali criteri di esclusione:

  • Trattamento con inibitori del complemento, incluso l'anticorpo anti-C5
  • Deficit di ADAMTS13 (
  • Identificata SEU correlata all'esposizione al farmaco o SEU correlata a difetti genetici noti del metabolismo della cobalamina C o SEU nota mediata dalla diacilglicerolo chinasi ε (DGKE)
  • Ricezione di PE/PI, per 28 giorni o più, prima dell'inizio dello screening per l'attuale TMA
  • Trapianto di midollo osseo (BMT)/trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), cuore, polmone, intestino tenue, pancreas o trapianto di fegato
  • Pazienti con sepsi, infezione sistemica grave, infezione da COVID-19, infezione sistemica che confonde una diagnosi accurata di SEUa o impedisce la capacità di gestire la malattia di SEUa, infezione attiva (o anamnesi di infezioni invasive ricorrenti) causata da batteri incapsulati
  • Malattia renale indicativa di una malattia diversa dalla SEUa o di insufficienza renale cronica o anamnesi familiare di malattia renale genetica non mediata dal complemento
  • Malattia epatica o danno epatico allo screening
  • Sclerosi sistemica (sclerodermia), lupus eritematoso sistemico (LES) o positività o sindrome da anticorpi antifosfolipidi
  • Emo o dialisi peritoneale cronica

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iptacopan 200 mg b.i.d
Braccio singolo in aperto con 50 pazienti adulti che hanno ricevuto dosi orali di 200 mg due volte al giorno di iptacopan
Droga: Iptacopan
Iptacopan 200 mg due volte al giorno per via orale
Altri nomi:
  • LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta completa alla TMA senza l'uso di PE/PI e anticorpi anti-C5
Lasso di tempo: 26 settimane di trattamento in studio

Il numero/percentuale di partecipanti trattati con iptacopan che hanno ottenuto una risposta completa alla microangiopatia trombotica (TMA) durante 26 settimane di trattamento in studio.

La risposta completa alla MT è definita come (1) normalizzazione ematologica della conta piastrinica (conta piastrinica ≥150 x 10^9/L) e LDH (inferiore a ULN) e (2) miglioramento della funzionalità renale (riduzione della creatinina sierica ≥ 25% rispetto al basale ), mantenuto per due misurazioni ottenute ad almeno quattro settimane di distanza e qualsiasi misurazione intermedia
26 settimane di trattamento in studio
Valutazioni di sicurezza ed efficacia a lungo termine
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento in studio
Sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine (un anno) di iptacopan tramite 1) valutazioni di sicurezza inclusi eventi avversi/eventi avversi gravi, parametri di laboratorio di sicurezza, segni vitali ecc. dopo 52 settimane di trattamento in studio e 2) valutazioni di efficacia inclusa risposta completa alla TMA , parametri ematologici (piastrine, LDH, emoglobina), eGFR, PRO dopo 52 settimane di trattamento in studio
52 settimane di trattamento in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di ottenere una risposta TMA completa
Lasso di tempo: 26 settimane di trattamento in studio
Effetto del trattamento in studio iptacopan sul tempo necessario per completare la risposta alla TMA durante le prime 26 settimane del trattamento in studio
26 settimane di trattamento in studio
Percentuale di partecipanti con aumento rispetto al basale dei livelli di emoglobina ≥ 2 g/dL
Lasso di tempo: 26 settimane di trattamento in studio
La risposta è definita come la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 2 g/dL rispetto al basale, osservato a due misurazioni ottenute ad almeno 4 settimane di distanza e qualsiasi misurazione intermedia durante 26 settimane di trattamento in studio
26 settimane di trattamento in studio
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici (piastrine, LDH, emoglobina) alla settimana 26
Alla settimana 26
Percentuale di partecipanti in dialisi
Lasso di tempo: 26 settimane di trattamento in studio
Per i partecipanti che richiedono la dialisi entro 5 giorni prima dell'inizio del trattamento con iptacopan, il numero di partecipanti che non richiedono più la dialisi durante le 26 settimane di trattamento in studio sarà valutato mediante la proporzione e il corrispondente intervallo di confidenza
26 settimane di trattamento in studio
Variazione rispetto al basale sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale di eGFR dopo 26 settimane di trattamento in studio.
Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nella fase della malattia renale cronica (CKD).
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nello stadio CKD (1-5) in base alle categorie di eGFR alla settimana 26
Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio degli esiti riportati dal paziente misurato dal questionario sull'affaticamento della valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli esiti riportati dal paziente per il questionario FACIT-Fatigue alla settimana 26
Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio degli esiti riportati dal paziente misurato dal questionario EuroQol a 5 livelli EQ-5D versione (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli esiti riportati dal paziente per il questionario EuroQol a 5 livelli EQ-5D versione (EQ-5D-5L) alla settimana 26
Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio degli esiti riportati dal paziente misurato dal questionario Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli esiti riportati dal paziente per l'impressione di gravità globale del paziente (PGIS) alla settimana 26
Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio degli esiti riportati dal paziente misurato dal questionario di indagine sanitaria Short-form 36 versione 2 (SF-36 v2)
Lasso di tempo: Alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli esiti riportati dai pazienti per il questionario di indagine sulla salute Short-form 36 versione 2 (SF-36 v2) alla settimana 26
Alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

11 aprile 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

11 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente ea supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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