Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania iptacopanu (LNP023) u dorosłych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym, u których wcześniej nie stosowano terapii inhibitorami dopełniacza (APPELHUS)

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego, dwa razy dziennie LNP023 u dorosłych pacjentów z aHUS, którzy nie chcieli uzupełniać terapii inhibitorami

Celem tego badania fazy 3 jest ustalenie, czy iptakopan (LNP023) jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu aHUS u dorosłych pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostało zaprojektowane jako wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie mające na celu wykazanie skuteczności i bezpieczeństwa LNP023 (iptacopan) w dawce 200 mg dwa razy dziennie. u dorosłych pacjentów z aHUS, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza (w tym przeciwciałami anty-C5). Do badania zostanie włączonych około 50 uczestników i oceniony zostanie wpływ iptacopanu na szereg ocen skuteczności dotyczących aHUS, w tym parametry hematologiczne i dotyczące nerek, konieczność dializy, zmiany w stadium przewlekłej choroby nerek (CKD), a także wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO). na zmęczenie i jakość życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 22270-60
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brazylia, 40301-155
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazylia, 60430 370
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • DF
      • Brasilia, DF, Brazylia, 71635-580
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brazylia, 30150-221
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90020-090
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Recife
      • Pernambuco, Recife, Brazylia, 50740-900
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Botucatu, SP, Brazylia, 18618-970
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403 000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 01327 001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazylia, 04038-002
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100191
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Shanxi, Chiny, 710063
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510086
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Shandong
      • Yantai, Shandong, Chiny, 264000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
      • Praha, Czechy, 12808
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 4, Czechy, 140 00
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Czechy, 708 52
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Heraklion Crete, Grecja, 711 10
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Thessaloniki, GR, Grecja, 570 10
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500012
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indie, 695011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440015
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indie, 160012
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indie, 600 006
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632517
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350-0495
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo-city, Shimane, Japonia, 693 8501
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japonia, 113 8655
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republika Korei, 06591
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Rekrutacyjny
        • USC Norris Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Ilene Weitz
        • Kontakt:
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Rekrutacyjny
        • Harbor-UCLA Medical Center .
        • Główny śledczy:
          • Sarah Tomassetti
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 323-457-1560
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007 2197
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Catherine Broome
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 202-687-8676
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131-0001
        • Rekrutacyjny
        • University of New Mexico Clin and Transl Science Ctr
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Namita Singh
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center .
        • Główny śledczy:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
          • Gretchen Mackie
          • Numer telefonu: 718-430-2377
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center .
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 919-681-3937
        • Główny śledczy:
          • Gowthami Arepally
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation Nephrology and Hypertension
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ziad Zaky
    • Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76502
        • Rekrutacyjny
        • Baylor Scott and White Research .
        • Główny śledczy:
          • Mohanram Narayanan
        • Kontakt:
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 833 05
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Martin, Słowacja, 036 59
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tajwan, 33305
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Dorośli pacjenci z objawami mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), w tym trombocytopenią, objawami hemolizy i ostrym uszkodzeniem nerek
  • Szczepienia przeciwko zakażeniom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae są wymagane przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania. Jeśli pacjent nie był wcześniej szczepiony lub jeśli wymagane jest podanie dawki przypominającej, szczepionkę należy podać zgodnie z lokalnymi przepisami, co najmniej 2 tygodnie przed pierwszym podaniem badanego leku. Jeśli badane leczenie musi rozpocząć się wcześniej niż 2 tygodnie po szczepieniu lub przed podaniem szczepionki, profilaktyczne leczenie antybiotykami należy zastosować na początku badanego leczenia i przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu

Główne kryteria wykluczenia:

  • Leczenie inhibitorami dopełniacza, w tym przeciwciałem anty-C5
  • niedobór ADAMTS13 (
  • Zidentyfikowany HUS lub HUS związany z ekspozycją na lek związany ze znanymi defektami genetycznymi metabolizmu kobalaminy C lub znanym aHUS, w którym pośredniczy kinaza diacyloglicerolowa ε (DGKE)
  • Otrzymywanie PE/PI przez 28 dni lub dłużej przed rozpoczęciem badań przesiewowych pod kątem aktualnego TMA
  • Przeszczep szpiku kostnego (BMT)/przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), przeszczep serca, płuc, jelita cienkiego, trzustki lub wątroby
  • Pacjenci z posocznicą, ciężkim zakażeniem ogólnoustrojowym, zakażeniem COVID-19, zakażeniem ogólnoustrojowym, które utrudnia trafną diagnozę aHUS lub utrudnia leczenie choroby aHUS, aktywne zakażenie (lub nawracające zakażenia inwazyjne w wywiadzie) wywołane bakteriami otoczkowymi
  • Choroba nerek sugerująca inną chorobę niż aHUS lub przewlekłą niewydolność nerek lub rodzinną genetyczną chorobę nerek niezależną od układu dopełniacza
  • Choroba wątroby lub uszkodzenie wątroby podczas badania przesiewowego
  • Twardzina układowa (twardzina układowa), toczeń rumieniowaty układowy (SLE) lub obecność lub zespół przeciwciał antyfosfolipidowych
  • Przewlekła dializa hemo- lub otrzewnowa

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iptacopan 200 mg 2 razy dziennie
Jednoramienne badanie otwarte z udziałem 50 dorosłych pacjentów otrzymujących doustnie 200 mg iptakopanu dwa razy na dobę
Lek: Iptakopan
Iptacopan 200 mg dwa razy dziennie doustnie
Inne nazwy:
  • LNP023

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią TMA bez użycia PE/PI i przeciwciała anty-C5
Ramy czasowe: 26 tygodni badanego leczenia

Liczba/odsetek uczestników leczonych iptakopanem, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź na mikroangiopatię zakrzepową (TMA) w ciągu 26 tygodni leczenia w ramach badania.

Całkowita odpowiedź TMA jest zdefiniowana jako (1) hematologiczna normalizacja liczby płytek krwi (liczba płytek krwi ≥150 x 10^9/l) i LDH (poniżej GGN) oraz (2) poprawa czynności nerek (≥ 25% zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych) ), utrzymywane dla dwóch pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej czterech tygodni oraz dla każdego pomiaru pomiędzy nimi
26 tygodni badanego leczenia
Długoterminowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Ramy czasowe: 52 tygodnie badanego leku
Długoterminowe (jeden rok) bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność iptacopanu poprzez 1) oceny bezpieczeństwa, w tym zdarzenia niepożądane/poważne zdarzenia niepożądane, parametry laboratoryjne bezpieczeństwa, parametry życiowe itp. po 52 tygodniach badanego leczenia oraz 2) oceny skuteczności, w tym całkowitą odpowiedź TMA , parametry hematologiczne (płytki krwi, LDH, hemoglobina), eGFR, PRO po 52 tygodniach leczenia badanym
52 tygodnie badanego leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na osiągnięcie pełnej odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni badanego leczenia
Wpływ badanego leczenia iptacopanem na czas do uzyskania całkowitej odpowiedzi TMA w ciągu pierwszych 26 tygodni leczenia badanego leku
26 tygodni badanego leczenia
Odsetek uczestników, u których poziom hemoglobiny wzrósł w porównaniu z wartością wyjściową ≥ 2 g/dl
Ramy czasowe: 26 tygodni badanego leczenia
Odpowiedź zdefiniowano jako odsetek uczestników ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥ 2 g/dl w stosunku do wartości początkowej, obserwowanym w dwóch pomiarach wykonanych w odstępie co najmniej 4 tygodni i dowolnym pomiarze pomiędzy nimi w ciągu 26 tygodni leczenia w ramach badania
26 tygodni badanego leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych
Ramy czasowe: W 26 tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych (płytki krwi, LDH, hemoglobina) w 26. tygodniu
W 26 tygodniu
Odsetek uczestników dializowanych
Ramy czasowe: 26 tygodni badanego leczenia
W przypadku uczestników wymagających dializy w ciągu 5 dni przed rozpoczęciem leczenia iptakopanem liczba uczestników, którzy nie wymagają już dializy w ciągu 26 tygodni badanego leczenia, zostanie oceniona za pomocą proporcji i odpowiedniego przedziału ufności
26 tygodni badanego leczenia
Zmiana od wartości wyjściowej do szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego
Ramy czasowe: W 26 tygodniu
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej po 26 tygodniach leczenia w ramach badania.
W 26 tygodniu
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w stadium przewlekłej choroby nerek (PChN).
Ramy czasowe: W 26 tygodniu
Zmiana od wartości początkowej w stadium CKD (1-5) na podstawie kategorii eGFR w 26. tygodniu
W 26 tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów, mierzona za pomocą kwestionariusza FACIT-Fatigue Assessment of Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy (FACIT)
Ramy czasowe: W 26 tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów w kwestionariuszu FACIT-Fatigue w 26. tygodniu
W 26 tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów, mierzona za pomocą kwestionariusza EuroQol 5-poziomowej wersji EQ-5D (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów dla kwestionariusza EuroQol 5-poziomowej wersji EQ-5D (EQ-5D-5L) w 26. tygodniu
W 26. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów, mierzona za pomocą kwestionariusza Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów dla ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (ang. Patient Global Impression of Severity, PGIS) w 26. tygodniu
W 26. tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów, mierzona za pomocą kwestionariusza ankiety zdrowotnej Short-form 36, wersja 2 (SF-36 v2)
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji wyników zgłaszanych przez pacjentów w kwestionariuszu kwestionariusza ankiety zdrowotnej Short-form 36 wersja 2 (SF-36 v2) w 26. tygodniu
W 26. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Iptakopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj