Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Iptacopan (LNP023) bij volwassen patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom die naïef zijn voor complementaire remmertherapie (APPELHUS)

25 april 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter, eenarmige, open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid van orale, tweemaal daagse LNP023 te evalueren bij volwassen aHUS-patiënten die naïef zijn om therapie met remmers aan te vullen

Het doel van deze fase 3-studie is om te bepalen of iptacopan (LNP023) werkzaam en veilig is voor de behandeling van aHUS bij volwassen patiënten die therapienaïef zijn als aanvulling op therapie met remmers.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is opgezet als een multicenter, eenarmige, open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid van LNP023 (iptacopan) aan te tonen bij een dosis van 200 mg b.i.d. bij volwassen patiënten met aHUS die therapienaïef zijn als aanvulling op therapie met remmers (waaronder anti-C5-antilichamen). De studie zal ongeveer 50 deelnemers inschrijven en de effecten van iptacopan beoordelen op een reeks werkzaamheidsbeoordelingen die relevant zijn voor aHUS, waaronder hematologische en nierparameters, vereiste dialyse, veranderingen in het stadium van chronische nierziekte (CKD), evenals door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO). voor vermoeidheid en kwaliteit van leven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 22270-60
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brazilië, 40301-155
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazilië, 60430 370
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • DF
      • Brasilia, DF, Brazilië, 71635-580
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brazilië, 30150-221
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazilië, 90020-090
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Recife
      • Pernambuco, Recife, Brazilië, 50740-900
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Botucatu, SP, Brazilië, 18618-970
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazilië, 05403 000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazilië, 01327 001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazilië, 04038-002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100191
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200025
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Shanxi, China, 710063
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510086
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210009
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Shandong
      • Yantai, Shandong, China, 264000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Heraklion Crete, Griekenland, 711 10
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Thessaloniki, GR, Griekenland, 570 10
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Indië
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500012
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indië, 695011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indië, 440015
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indië, 160012
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indië, 600 006
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632517
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indië, 226014
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo-city, Shimane, Japan, 693 8501
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japan, 113 8655
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06591
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Oostenrijk, 6020
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 833 05
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Martin, Slowakije, 036 59
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Praha, Tsjechië, 12808
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 4, Tsjechië, 140 00
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • USC Norris Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ilene Weitz
        • Contact:
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Werving
        • Harbor-UCLA Medical Center .
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Tomassetti
        • Contact:
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 323-457-1560
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007 2197
        • Werving
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Catherine Broome
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 202-687-8676
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131-0001
        • Werving
        • University of New Mexico Clin and Transl Science Ctr
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Namita Singh
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Werving
        • Montefiore Medical Center .
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contact:
          • Gretchen Mackie
          • Telefoonnummer: 718-430-2377
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center .
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 919-681-3937
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gowthami Arepally
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation Nephrology and Hypertension
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ziad Zaky
    • Texas
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 76502
        • Werving
        • Baylor Scott and White Research .
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mohanram Narayanan
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Volwassen patiënten met bewijs van trombotische microangiopathie (TMA), waaronder trombocytopenie, bewijs van hemolyse en acuut nierletsel
  • Vaccinaties tegen infecties met Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae zijn vereist voorafgaand aan de start van de studiebehandeling. Als de patiënt niet eerder is gevaccineerd, of als een herhalingsvaccinatie nodig is, moet het vaccin volgens de plaatselijke voorschriften worden gegeven, ten minste 2 weken vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Als de studiebehandeling eerder moet starten dan 2 weken na vaccinatie of voordat vaccinatie wordt gegeven, moet profylactische antibioticabehandeling worden toegediend bij de start van de studiebehandeling en gedurende ten minste 2 weken na vaccinatie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met complementremmers, waaronder anti-C5-antilichaam
  • ADAMTS13-deficiëntie (
  • Geïdentificeerd geneesmiddelblootstellingsgerelateerd HUS of HUS gerelateerd aan bekende genetische defecten van het cobalamine C-metabolisme of bekende door diacylglycerolkinase ε (DGKE) gemedieerde aHUS
  • PE/PI ontvangen, gedurende 28 dagen of langer, voorafgaand aan de start van de screening voor de huidige TMA
  • Beenmergtransplantatie (BMT)/hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), hart-, long-, dunne darm-, pancreas- of levertransplantatie
  • Patiënten met sepsis, ernstige systemische infectie, COVID-19-infectie, systemische infectie die een accurate diagnose van aHUS vertroebelt of het vermogen om de aHUS-ziekte te behandelen belemmert, actieve infectie (of voorgeschiedenis van terugkerende invasieve infecties) veroorzaakt door ingekapselde bacteriën
  • Nierziekte die wijst op een andere ziekte dan aHUS of op chronisch nierfalen of familiegeschiedenis van niet-complement gemedieerde genetische nierziekte
  • Leverziekte of leverbeschadiging bij screening
  • Systemische sclerose (sclerodermie), systemische lupus erythematosus (SLE) of antifosfolipide-antilichaampositiviteit of -syndroom
  • Chronische hemo- of peritoneale dialyse

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan 200 mg tweemaal daags
Eenarmig open-label met 50 volwassen patiënten die 200 mg orale tweemaal daagse doses iptacopan kregen
Geneesmiddel: Iptacopan
Iptacopan 200 mg tweemaal daags oraal
Andere namen:
  • LNP023

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met volledige TMA-respons zonder het gebruik van PE/PI en anti-C5-antilichaam
Tijdsspanne: 26 weken studiebehandeling

Het aantal/percentage deelnemers behandeld met iptacopan die volledige trombotische microangiopathie (TMA)-respons bereikten gedurende 26 weken studiebehandeling.

Volledige TMA-respons wordt gedefinieerd als (1) hematologische normalisatie van het aantal bloedplaatjes (aantal bloedplaatjes ≥150 x 10^9/l) en LDH (onder ULN), en (2) verbetering van de nierfunctie (≥ 25% serumcreatinineverlaging ten opzichte van baseline ), gehandhaafd voor twee metingen met een tussenpoos van ten minste vier weken, en elke meting daartussenin
26 weken studiebehandeling
Veiligheids- en werkzaamheidsevaluaties op lange termijn
Tijdsspanne: 52 weken studiebehandeling
Lange termijn (een jaar) veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan via 1) veiligheidsevaluaties inclusief bijwerkingen/ernstige bijwerkingen, veiligheidslaboratoriumparameters, vitale functies etc. na 52 weken studiebehandeling, en 2) werkzaamheidsevaluaties inclusief volledige TMA-respons , hematologische parameters (bloedplaatjes, LDH, hemoglobine), eGFR, PRO's na 52 weken studiebehandeling
52 weken studiebehandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om volledige TMA-respons te bereiken
Tijdsspanne: 26 weken studiebehandeling
Effect van studiebehandeling iptacopan op tijd om TMA-respons te voltooien tijdens de eerste 26 weken van studiebehandeling
26 weken studiebehandeling
Percentage deelnemers met een stijging ten opzichte van baseline in hemoglobinewaarden ≥ 2 g/dl
Tijdsspanne: 26 weken studiebehandeling
Respons wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers met een hemoglobinetoename van ≥ 2 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde, waargenomen bij twee metingen die met een tussenpoos van ten minste 4 weken zijn verkregen en elke meting daartussenin gedurende 26 weken studiebehandeling
26 weken studiebehandeling
Verandering ten opzichte van baseline op hematologische parameters
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameters (bloedplaatjes, LDH, hemoglobine) in week 26
In week 26
Percentage deelnemers aan dialyse
Tijdsspanne: 26 weken studiebehandeling
Voor deelnemers die dialyse nodig hebben binnen 5 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling met iptacopan, zal het aantal deelnemers dat geen dialyse meer nodig heeft gedurende 26 weken studiebehandeling worden geëvalueerd door middel van proportie en overeenkomstig betrouwbaarheidsinterval
26 weken studiebehandeling
Verandering ten opzichte van baseline op geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in eGFR na 26 weken studiebehandeling.
In week 26
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het stadium van chronische nierziekte (CKD).
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in CKD-stadium (1-5) op basis van eGFR-categorieën in week 26
In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscore zoals gemeten door de Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Questionnaire
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscores voor de FACIT-Fatigue Questionnaire in week 26
In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscore zoals gemeten door de EuroQol 5-level EQ-5D-vragenlijst (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscores voor de EuroQol 5-level EQ-5D-vragenlijst (EQ-5D-5L) in week 26
In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscore zoals gemeten door de Patient Global Impression of Severity (PGIS)-vragenlijst
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in patiëntgerapporteerde uitkomstscores voor Patient Global Impression of Severity (PGIS) in week 26
In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscore zoals gemeten door de Short-form 36 gezondheidsenquête vragenlijst versie 2 (SF-36 v2)
Tijdsspanne: In week 26
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomstscores voor Short-form 36 gezondheidsenquêtevragenlijst versie 2 (SF-36 v2) in week 26
In week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 januari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

23 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

6 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Iptacopan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren