Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Iptacopanu (LNP023) u dospělých pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem, kteří nejsou zvyklí doplňovat léčbu inhibitory (APPELHUS)

25. dubna 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická, jednoramenná, otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního podávání dvakrát denně LNP023 u dospělých pacientů s aHUS, kteří jsou naivní, aby doplnila léčbu inhibitory

Účelem této studie fáze 3 je určit, zda je iptacopan (LNP023) účinný a bezpečný pro léčbu aHUS u dospělých pacientů, kteří dosud neléčili léčbu komplementárními inhibitory.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je navržena jako multicentrická, jednoramenná, otevřená studie k prokázání účinnosti a bezpečnosti LNP023 (iptacopan) v dávce 200 mg b.i.d. u dospělých pacientů s aHUS, kteří dosud neléčili léčbu inhibitory komplementu (včetně anti-C5 protilátky). Studie zahrne přibližně 50 účastníků a zhodnotí účinky iptakopanu na řadu hodnocení účinnosti relevantních pro aHUS včetně hematologických a ledvinových parametrů, potřeby dialýzy, změn ve stádiu chronického onemocnění ledvin (CKD) a také výsledky hlášené pacienty (PRO). na únavu a kvalitu života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 22270-60
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brazílie, 40301-155
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazílie, 60430 370
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • DF
      • Brasilia, DF, Brazílie, 71635-580
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brazílie, 30150-221
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90020-090
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Recife
      • Pernambuco, Recife, Brazílie, 50740-900
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Botucatu, SP, Brazílie, 18618-970
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403 000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 01327 001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazílie, 04038-002
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indie, 695011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440015
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indie, 160012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indie, 600 006
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632517
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo-city, Shimane, Japonsko, 693 8501
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japonsko, 113 8655
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korejská republika, 06591
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Rakousko, 6020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 833 05
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Martin, Slovensko, 036 59
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • USC Norris Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ilene Weitz
        • Kontakt:
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Harbor-UCLA Medical Center .
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Tomassetti
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 323-457-1560
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007 2197
        • Nábor
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Catherine Broome
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 202-687-8676
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131-0001
        • Nábor
        • University of New Mexico Clin and Transl Science Ctr
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Namita Singh
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center .
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
          • Gretchen Mackie
          • Telefonní číslo: 718-430-2377
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center .
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 919-681-3937
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gowthami Arepally
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Foundation Nephrology and Hypertension
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ziad Zaky
    • Texas
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76502
        • Nábor
        • Baylor Scott and White Research .
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohanram Narayanan
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 33305
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
      • Praha, Česko, 12808
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 4, Česko, 140 00
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Česko, 708 52
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100191
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Shanxi, Čína, 710063
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510086
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210009
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Shandong
      • Yantai, Shandong, Čína, 264000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Heraklion Crete, Řecko, 711 10
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Thessaloniki, GR, Řecko, 570 10
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti se známkami trombotické mikroangiopatie (TMA), včetně trombocytopenie, známky hemolýzy a akutního poškození ledvin
  • Před zahájením studijní léčby je vyžadováno očkování proti infekcím Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae. Pokud pacient nebyl dříve očkován nebo je-li vyžadována přeočkování, vakcína by měla být podána v souladu s místními předpisy alespoň 2 týdny před prvním podáním studovaného léku. Pokud studovaná léčba musí začít dříve než 2 týdny po vakcinaci nebo před podáním vakcinace, profylaktická antibiotická léčba musí být podávána na začátku studijní léčby a alespoň 2 týdny po vakcinaci

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Léčba inhibitory komplementu, včetně anti-C5 protilátky
  • Nedostatek ADAMTS13 (
  • Identifikovaný HUS související s expozicí léku nebo HUS související se známými genetickými defekty metabolismu kobalaminu C nebo známým aHUS zprostředkovaným diacylglycerolkinázou ε (DGKE)
  • Příjem PE/PI po dobu 28 dnů nebo déle před začátkem screeningu na aktuální TMA
  • Transplantace kostní dřeně (BMT)/transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), transplantace srdce, plic, tenkého střeva, slinivky nebo jater
  • Pacienti se sepsí, závažnou systémovou infekcí, infekcí COVID-19, systémovou infekcí, která zkresluje přesnou diagnózu aHUS nebo brání schopnosti zvládat onemocnění aHUS, aktivní infekcí (nebo anamnézou rekurentních invazivních infekcí) způsobenou zapouzdřenými bakteriemi
  • Onemocnění ledvin připomínající jiné onemocnění než aHUS nebo chronické selhání ledvin nebo rodinnou anamnézu genetického onemocnění ledvin zprostředkovaného komplementem
  • Onemocnění jater nebo poškození jater při screeningu
  • Systémová skleróza (sklerodermie), systémový lupus erythematodes (SLE) nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek
  • Chronická hemo- nebo peritoneální dialýza

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Iptacopan 200 mg b.i.d
Jednoramenná otevřená studie s 50 dospělými pacienty užívajícími 200 mg perorálně dvakrát denně dávky iptakopanu
Lék: Iptacopan
Iptacopan 200 mg dvakrát denně perorálně
Ostatní jména:
  • LNP023

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s kompletní TMA odpovědí bez použití PE/PI a anti-C5 protilátky
Časové okno: 26 týdnů studijní léčby

Počet/procento účastníků léčených iptacopanem, kteří dosáhli kompletní odpovědi trombotické mikroangiopatie (TMA) během 26 týdnů studijní léčby.

Kompletní TMA odpověď je definována jako (1) hematologická normalizace počtu krevních destiček (počet krevních destiček ≥150 x 10^9/l) a LDH (pod ULN) a (2) zlepšení funkce ledvin (≥ 25% snížení sérového kreatininu oproti výchozí hodnotě ), udržované pro dvě měření získaná s odstupem nejméně čtyř týdnů a jakékoli měření mezi nimi
26 týdnů studijní léčby
Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Časové okno: 52 týdnů studijní léčby
Dlouhodobá (jeden rok) bezpečnost, snášenlivost a účinnost iptakopanu prostřednictvím 1) hodnocení bezpečnosti včetně nežádoucích/závažných nežádoucích účinků, bezpečnostních laboratorních parametrů, vitálních funkcí atd. po 52 týdnech studijní léčby a 2) hodnocení účinnosti včetně kompletní odpovědi TMA , hematologické parametry (trombocyty, LDH, hemoglobin), eGFR, PROs po 52 týdnech studijní léčby
52 týdnů studijní léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení úplné odezvy TMA
Časové okno: 26 týdnů studijní léčby
Účinek studijní léčby iptacopan na čas dokončení TMA odpovědi během prvních 26 týdnů studijní léčby
26 týdnů studijní léčby
Procento účastníků se zvýšením hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty ≥ 2 g/dl
Časové okno: 26 týdnů studijní léčby
Odpověď je definována jako procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥ 2 g/dl oproti výchozí hodnotě, pozorované při dvou měřeních získaných s odstupem alespoň 4 týdnů a jakýmkoli měřením mezi nimi během 26 týdnů studijní léčby
26 týdnů studijní léčby
Změna hematologických parametrů od výchozí hodnoty
Časové okno: V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty v hematologických parametrech (trombocyty, LDH, hemoglobin) v týdnu 26
V týdnu 26
Procento účastníků na dialýze
Časové okno: 26 týdnů studijní léčby
U účastníků vyžadujících dialýzu během 5 dnů před zahájením léčby iptacopanem bude počet účastníků, kteří již nepotřebují dialýzu během 26 týdnů studijní léčby, vyhodnocen pomocí poměru a odpovídajícího intervalu spolehlivosti.
26 týdnů studijní léčby
Změna od výchozí hodnoty odhadované rychlosti glomerulární filtrace
Časové okno: V týdnu 26
Změna eGFR od výchozí hodnoty po 26 týdnech studijní léčby.
V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve stadiu chronického onemocnění ledvin (CKD).
Časové okno: V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve stadiu CKD (1-5) na základě kategorií eGFR v týdnu 26
V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre pacientem hlášených výsledků, jak bylo měřeno dotazníkem Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Questionnaire
Časové okno: V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre pacientem hlášených výsledků pro FACIT-Fatigue Questionnaire v týdnu 26
V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre pacientem hlášených výsledků měřené dotazníkem EuroQol 5-level EQ-5D (EQ-5D-5L)
Časové okno: V týdnu 26
Změna od výchozích hodnot ve skóre výsledků hlášených pacienty pro dotazník EuroQol 5-level EQ-5D (EQ-5D-5L) v týdnu 26
V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre pacientem hlášených výsledků měřené dotazníkem PGIS (Patient Global Impression of Severity)
Časové okno: V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre pacientem hlášených výsledků pro pacientský globální dojem závažnosti (PGIS) v týdnu 26
V týdnu 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre výsledků hlášených pacientem, jak bylo měřeno krátkým formulářem 36 dotazníku zdravotního průzkumu verze 2 (SF-36 v2)
Časové okno: V týdnu 26
Změna od výchozích hodnot ve skóre výsledků hlášených pacienty pro krátký formulář 36 dotazníku zdravotního průzkumu verze 2 (SF-36 v2) v týdnu 26
V týdnu 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá kontrolní komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Iptacopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit