Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Iptacopan (LNP023) hos voksne patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, der er naive til at supplere inhibitorterapi (APPELHUS)

28. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multicenter, enkeltarms, åbent etiket til evaluering af effektivitet og sikkerhed af oral, to gange dagligt LNP023 hos voksne aHUS-patienter, der er naive til at supplere inhibitorterapi

Formålet med dette fase 3-studie er at bestemme, om iptacopan (LNP023) er effektivt og sikkert til behandling af aHUS hos voksne patienter, som er behandlingsnaive til at supplere inhibitorterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er designet som et multicenter, enkelt-arm, åbent studie for at demonstrere effektiviteten og sikkerheden af ​​LNP023 (iptacopan) ved en dosis på 200 mg b.i.d. hos voksne patienter med aHUS, som er behandlingsnaive til at supplere inhibitorterapi (inklusive anti-C5 antistof). Undersøgelsen vil indskrive cirka 50 deltagere og vurdere virkningerne af iptacopan på en række effektivitetsvurderinger, der er relevante for aHUS, herunder hæmatologiske parametre og nyreparametre, dialysekrav, ændringer i kronisk nyresygdom (CKD) stadium, samt patientrapporterede resultater (PRO) for træthed og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22270-060
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, Brasilien, 40323-010
        • Novartis Investigative Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430 370
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 71635-580
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50740-900
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-074
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01327 001
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Univ of California at Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Univ of California at Sacramento
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center .
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007-2197
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center .
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267-0585
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Comprehensive Transplant Ctr at OSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Indien
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440015
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indien, 160012
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226014
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Voksne patienter med tegn på trombotisk mikroangiopati (TMA), herunder trombocytopeni, tegn på hæmolyse og akut nyreskade
  • Vaccinationer mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infektioner er påkrævet før start af undersøgelsesbehandling. Hvis patienten ikke tidligere er blevet vaccineret, eller hvis en booster er påkrævet, skal vaccinen gives i overensstemmelse med lokale regler, mindst 2 uger før den første administration af studielægemidlet. Hvis undersøgelsesbehandlingen skal starte tidligere end 2 uger efter vaccination eller før vaccination gives, skal profylaktisk antibiotikabehandling gives ved starten af ​​undersøgelsesbehandlingen og i mindst 2 uger efter vaccination

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Behandling med komplementhæmmere, herunder anti-C5 antistof
  • ADAMTS13-mangel (
  • Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret HUS eller HUS relateret til kendte genetiske defekter af cobalamin C metabolisme eller kendt diacylglycerol kinase ε (DGKE) medieret aHUS
  • Modtagelse af PE/PI i 28 dage eller længere før starten af ​​screening for den aktuelle TMA
  • Knoglemarvstransplantation (BMT)/hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), hjerte-, lunge-, tyndtarms-, bugspytkirtel- eller levertransplantation
  • Patienter med sepsis, alvorlig systemisk infektion, COVID-19-infektion, systemisk infektion, som forvirrer en nøjagtig diagnose af aHUS eller hæmmer evnen til at håndtere aHUS-sygdommen, aktiv infektion (eller historie med tilbagevendende invasive infektioner) forårsaget af indkapslede bakterier
  • Nyresygdom, der tyder på anden sygdom end aHUS eller kronisk nyresvigt eller familiehistorie med ikke-komplementmedieret genetisk nyresygdom
  • Leversygdom eller leverskade ved screening
  • Systemisk sklerose (sklerodermi), systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom
  • Kronisk hæmo- eller peritonealdialyse

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Iptacopan 200 mg b.i.d
Enkeltarm åben-label med 50 voksne patienter, der fik 200 mg orale to gange daglige doser af iptacopan
Medicin: Iptacopan
Iptacopan 200mg to gange dagligt oralt
Andre navne:
  • LNP023

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med komplet TMA-respons uden brug af PE/PI og anti-C5-antistof
Tidsramme: 26 ugers studiebehandling

Antallet/procentdelen af ​​deltagere, der blev behandlet med iptacopan, der opnåede fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA) respons i løbet af 26 ugers undersøgelsesbehandling.

Komplet TMA-respons er defineret som (1) hæmatologisk normalisering af trombocyttal (trombocyttal ≥150 x 10^9/L) og LDH (under ULN), og (2) forbedring af nyrefunktionen (≥ 25 % reduktion af serumkreatinin fra baseline ), vedligeholdt i to målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum og enhver måling derimellem
26 ugers studiebehandling
Langsigtede sikkerheds- og effektevalueringer
Tidsramme: 52 ugers studiebehandling
Langsigtet (et år) sikkerhed, tolerabilitet og effekt af iptacopan via 1) sikkerhedsevalueringer, herunder uønskede hændelser/alvorlige hændelser, sikkerhedslaboratorieparametre, vitale tegn osv. efter 52 ugers undersøgelsesbehandling, og 2) effektivitetsevalueringer inklusive fuldstændig TMA-respons , hæmatologiske parametre (blodplader, LDH, hæmoglobin), eGFR, PRO'er efter 52 ugers undersøgelsesbehandling
52 ugers studiebehandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at opnå fuldstændig TMA-svar
Tidsramme: 26 ugers studiebehandling
Effekt af undersøgelsesbehandling iptacopan på tid til fuldstændig TMA-respons i løbet af de første 26 ugers undersøgelsesbehandling
26 ugers studiebehandling
Procentdel af deltagere med stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer ≥ 2 g/dL
Tidsramme: 26 ugers studiebehandling
Respons er defineret som procentdelen af ​​deltagere med en stigning i hæmoglobin på ≥ 2 g/dL fra baseline, observeret ved to målinger opnået med mindst 4 ugers mellemrum og enhver måling derimellem i løbet af 26 ugers undersøgelsesbehandling
26 ugers studiebehandling
Ændring fra baseline på hæmatologiske parametre
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre (blodplader, LDH, hæmoglobin) i uge 26
I uge 26
Procentdel af deltagere i dialyse
Tidsramme: 26 ugers studiebehandling
For deltagere, der har behov for dialyse inden for 5 dage før påbegyndelse af iptacopan-behandling, vil antallet af deltagere, der ikke længere behøver dialyse gennem 26 ugers undersøgelsesbehandling, blive evalueret ved hjælp af proportioner og tilsvarende konfidensinterval
26 ugers studiebehandling
Ændring fra baseline på estimeret glomerulær filtrationshastighed
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i eGFR efter 26 ugers undersøgelsesbehandling.
I uge 26
Ændring fra baseline i kronisk nyresygdom (CKD) stadium
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i CKD-stadiet (1-5) baseret på eGFR-kategorier i uge 26
I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede udfaldsscore som målt ved Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy (FACIT)-træthedsspørgeskemaet
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater for FACIT-træthedsspørgeskema i uge 26
I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater målt ved EuroQol 5-niveau EQ-5D version (EQ-5D-5L) spørgeskema
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater for EuroQol 5-niveau EQ-5D version (EQ-5D-5L) spørgeskema i uge 26
I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede udfaldsscore som målt ved spørgeskemaet Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater for Patient Global Impression of Severity (PGIS) i uge 26
I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede udfaldsscore målt ved Short-form 36 sundhedsundersøgelses spørgeskema version 2 (SF-36 v2)
Tidsramme: I uge 26
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater for kortform 36 sundhedsundersøgelse spørgeskema version 2 (SF-36 v2) i uge 26
I uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

11. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

17. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Iptacopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner