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デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における WVE-N531 の非盲検試験

2025年12月8日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における WVE-N531 の非盲検第 1b/2a 相試験

これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者における静脈内 (IV) W​​VE-N531 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および臨床効果を評価するための第 1b/2a 相非盲検試験です。 研究に参加するには、患者は DMD 遺伝子の変異が文書化されていて、エクソン 53 スキッピング介入を受けやすい必要があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究には約15人の患者が含まれます。 最初のコホートは、WVE-N531 の漸増用量を受け取ります。 さらなる複数回投与評価のための用量レベルを選択するために、最大4つの用量レベル（4週間以上間隔で投与）が評価されます。 最初の患者は、その用量レベルで隔週で最大 3 回の追加投与を受けます。 その後、追加の患者が登録され、そのレベルで隔週で投与されます。 すべての患者は、合計で最大 7 回の投与を受け、その後、最低 8 週間の安全性モニタリング期間が続きます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

26

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3500
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Rare Disease Research LLC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Scott Batchelor, Dr
  • イギリス
    • Oxford
      • Headington、Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • ヨルダン
      • Amman、ヨルダン
        • 募集
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman、ヨルダン
        • 募集
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mai Bader, Dr

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 血清クレアチンキナーゼの増加を伴う臨床表現型に基づく DMD の診断。
  2. エクソン53の介入を受けやすいDMDに関連するDMD遺伝子の変異が文書化されている
  3. -上肢のパフォーマンス（PUL）の肩コンポーネントの項目1または2でスコアが1以上。

  4. 以下によって測定される安定した肺機能および心機能：

    1. 再現可能なパーセント予測努力肺活量 (FVC) ≥50%;
    2. 心エコー図（ECHO）または心臓磁気共鳴画像法（MRI）で測定（および記録）された左室駆出率（LVEF）が、10 歳未満の患者で 55% 超、10 歳以上の患者で 45% 超研究への登録の6か月前。
  5. -開腹筋生検を実施するためのスクリーニング時の適切な三角筋。
  6. -現在、安定したコルチコステロイド療法レジメンを使用しています。これは、スクリーニングの6か月以上前に発生した全身性コルチコステロイド療法の開始と定義され、スクリーニング訪問の3か月前までに用量の変更はありません。

除外基準:

  1. 心不全:

    1. -治験責任医師の意見では、この研究への参加を禁止する重度の心筋症;ただし、アンギオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤またはベータ遮断薬によって管理される心筋症は、参加者が LVEF の選択基準を満たしていれば許容されます。
    2. -臨床的に重要な構造的または機能的な心臓の異常のその他の証拠。
  2. -日中の機械的または非侵襲的換気の必要性、または調査官の意見では、翌年以内に日中の機械的または非侵襲的換気の必要性が予想される。 夜間の非侵襲的換気は許可されています。
  3. -研究中のペプチド結合ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PPMO）またはドリサペルセンによる前治療を受けました。
  4. -DMDの遺伝子治療による前治療を受けました。
  5. -スクリーニング前の14週間以内に、アタルレン、ビルトラルセン、エテプリルセン、またはゴロジルセンによる治療を受けました。
  6. -3か月以内または5半減期のうち、スクリーニング前のいずれか長い方で治験薬を受け取った。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：WVE-N531
薬：WVE-N531
WVE-N531 はアンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パートA：安全性：有害事象の患者の割合（AES）
時間枠：パートAの最後の用量から最大24週間後の1日目（初期用量）
パートAの最後の用量から最大24週間後の1日目（初期用量）
パートB：薬力学：ジストロフィンレベル（％正常ジストロフィン）WVE-N531の複数回投与後の筋肉組織のウエスタンブロットによって評価される
時間枠：パートBの26週目と50週目
パートBの26週目と50週目
パートC：薬力学：WVE-N531の複数回投与後の筋肉組織の検証されたアッセイ分析によって評価されるベースラインジストロフィンレベル（％正常ジストロフィン）からの変化
時間枠：ベースラインおよびパートCの24週間の治療後
ベースラインおよびパートCの24週間の治療後

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パートA：薬物動態：筋肉組織におけるWVE-N531の濃度
時間枠：パートAの最後の用量の2週間後の1日目（初期用量）
パートAの最後の用量の2週間後の1日目（初期用量）
パートA：薬力学：ジストロフィンレベル（％正常ジストロフィン）WVE-N531の複数回投与後の筋肉組織のウエスタンブロットによって評価される
時間枠：パートAの最後の用量の2週間後の1日目（初期用量）
パートAの最後の用量の2週間後の1日目（初期用量）
パートB：ノーススターの外来評価（NSAA）（バージョン2.0）。これには、スタンド時間と10メートルの散歩/走行時間を含みます。
時間枠：パートBの24週目と48週、ベースライン、および延長部門の26と50のベースラインで収集された
パートBの24週目と48週、ベースライン、および延長部門の26と50のベースラインで収集された
パートB：上肢（PUL）（バージョン2.0）のパフォーマンスは0〜64の範囲で、より高いスコアがより良い結果を示します。
時間枠：パートBの24週目と48週、ベースライン、および延長部門の26と50のベースラインで収集された
パートBの24週目と48週、ベースライン、および延長部門の26と50のベースラインで収集された
パートB：Stride Velocity 95th Centile（SV95C）/上肢の転帰（非アンボレーター患者）
時間枠：パートBの24週目と48週、ベースライン、および延長部門の26と50のベースラインで収集された
パートBの24週目と48週、ベースライン、および延長部門の26と50のベースラインで収集された
パートC：ノーススターの外来評価（NSAA）（バージョン2.0）。これには、スタンドタイムとタイミング10メートルウォーク/ランが含まれます。
時間枠：パートcのベースラインと24週目で収集されました
パートcのベースラインと24週目で収集されました
パートC：上肢（PUL）（バージョン2.0）のパフォーマンスは0〜64の範囲で、より高いスコアがより良い結果を示します。
時間枠：パートcのベースラインと24週目で収集されました
パートcのベースラインと24週目で収集されました
パートC：ストライド速度95th Centile（SV95C）/上肢の転帰（非アンボレーター患者）
時間枠：パートcのベースラインと24週目で収集されました
パートcのベースラインと24週目で収集されました

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Wave Life Sciences Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、Wave Life Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月28日

一次修了 (推定)

2026年6月27日

研究の完了 (推定)

2027年4月24日

試験登録日

最初に提出

2021年5月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年5月24日

最初の投稿 (実際)

2021年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月8日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WVE-N531-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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