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Estudio abierto de WVE-N531 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

8 de diciembre de 2025 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio abierto de fase 1b/2a de WVE-N531 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Este es un estudio abierto de Fase 1b/2a para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y los efectos clínicos de WVE-N531 intravenoso (IV) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para participar en el estudio, los pacientes deben tener una mutación documentada del gen DMD que sea susceptible a la intervención de omisión del exón 53

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio incluirá aproximadamente 15 pacientes. Una cohorte inicial recibirá dosis ascendentes de WVE-N531. Se evaluarán hasta 4 niveles de dosis (administrados con ≥4 semanas de diferencia) para seleccionar un nivel de dosis para una evaluación adicional de dosis múltiples. Los pacientes iniciales recibirán hasta 3 dosis adicionales cada dos semanas a ese nivel de dosis. Luego, se inscribirán pacientes adicionales y se les administrará la dosis cada dos semanas a ese nivel. Todos los pacientes recibirán un máximo de 7 dosis totales seguidas de un período mínimo de control de seguridad de 8 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research LLC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Jordán
      • Amman, Jordán
        • Reclutamiento
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordán
        • Reclutamiento
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mai Bader, Dr
  • Reino Unido
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de DMD basado en el fenotipo clínico con aumento de la creatina quinasa sérica.
  2. Mutación documentada en el gen DMD asociado con DMD que es susceptible de intervención del exón 53
  3. Puntuación ≥1 en el ítem 1 o 2 del componente de hombro del Performance of the Upper Limb (PUL).

  4. Función pulmonar y cardíaca estable, medida por lo siguiente:

    1. Porcentaje reproducible previsto de capacidad vital forzada (FVC) ≥50 %;
    2. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) > 55 % en pacientes < 10 años y > 45 % en pacientes ≥ 10 años, medida (y documentada) por ecocardiograma (ECHO) o resonancia magnética (RM) cardíaca, dentro de 6 meses antes de la inscripción en el estudio.
  5. Músculo deltoides adecuado en la selección para realizar biopsias de músculo abierto.
  6. Actualmente en un régimen estable de terapia con corticosteroides, definido como el inicio de la terapia con corticosteroides sistémicos que ocurrió ≥6 meses antes de la Selección y sin cambios en la dosis ≤3 meses antes de la visita de Selección.

Criterio de exclusión:

  1. Insuficiencia cardíaca:

    1. Miocardiopatía grave que, en opinión del Investigador, prohíba la participación en este estudio; sin embargo, la miocardiopatía que se controla con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o bloqueadores beta es aceptable siempre que el participante cumpla con el criterio de inclusión de FEVI.
    2. Cualquier otra evidencia de anomalía cardiaca estructural o funcional clínicamente significativa.
  2. Necesidad de ventilación mecánica o no invasiva durante el día O necesidad anticipada de ventilación mecánica o no invasiva durante el día dentro del próximo año en opinión del investigador. Se permite la ventilación no invasiva nocturna.
  3. Recibió tratamiento previo con un oligómero de morfolino fosforodiamidato conjugado con péptido (PPMO) en investigación o drisapersen.
  4. Recibió tratamiento previo con terapia génica para DMD.
  5. Recibió tratamiento con ataluren, viltolarsen, eteplirsen o golodirsen dentro de las 14 semanas anteriores a la selección.
  6. Recibió cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses o 5 vidas medias, lo que sea más largo antes de la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: WVE-N531
Droga: WVE-N531
WVE-N531 es un oligonucleótido antisentido (ASO)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad: proporción de pacientes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Día 1 (dosis inicial) hasta 24 semanas después de la última dosis de la Parte A
Día 1 (dosis inicial) hasta 24 semanas después de la última dosis de la Parte A
Parte B: Farmacodinámica: Nivel de distrofina (% Distrofina normal) según lo evaluado por la transferencia Western de tejido muscular después de múltiples dosis de WVE-N531
Periodo de tiempo: En la semana 26 y en la semana 50 de la Parte B
En la semana 26 y en la semana 50 de la Parte B
Parte C: Farmacodinámica: Cambio del nivel de distrofina basal (% distrofina normal) según lo evaluado por un análisis de ensayo validado en el tejido muscular después de múltiples dosis de WVE-N531
Periodo de tiempo: Al inicio y después de 24 semanas de tratamiento en la Parte C
Al inicio y después de 24 semanas de tratamiento en la Parte C

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Farmacocinética: Concentración de WVE-N531 en el tejido muscular
Periodo de tiempo: Día 1 (dosis inicial) hasta 2 semanas después de la última dosis de la Parte A
Día 1 (dosis inicial) hasta 2 semanas después de la última dosis de la Parte A
Parte A: Farmacodinámica: Nivel de distrofina (% Distrofina normal) según lo evaluado por la transferencia Western de tejido muscular después de múltiples dosis de WVE-N531
Periodo de tiempo: Día 1 (dosis inicial) hasta 2 semanas después de la última dosis de la Parte A
Día 1 (dosis inicial) hasta 2 semanas después de la última dosis de la Parte A
Parte B: Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) (Versión 2.0), incluido el tiempo para pararse y una caminata/carrera cronometrada de 10 metros, con un rango de 0 a 34 donde los puntajes más altos indican un mejor resultado.
Periodo de tiempo: Recolectado al inicio, semanas 24 y 48 de la Parte B, al inicio y las semanas 26 y 50 del brazo de extensión
Recolectado al inicio, semanas 24 y 48 de la Parte B, al inicio y las semanas 26 y 50 del brazo de extensión
Parte B: rendimiento de la extremidad superior (PUL) (versión 2.0) con un rango de 0 a 64 donde las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.
Periodo de tiempo: Recolectado al inicio, semanas 24 y 48 de la Parte B, al inicio y las semanas 26 y 50 del brazo de extensión
Recolectado al inicio, semanas 24 y 48 de la Parte B, al inicio y las semanas 26 y 50 del brazo de extensión
Parte B: Velocidad de zancada 95 Centiles (SV95C)/Resultado de la extremidad superior (pacientes no ambulatorios)
Periodo de tiempo: Recolectado al inicio, semanas 24 y 48 de la Parte B, al inicio y las semanas 26 y 50 del brazo de extensión
Recolectado al inicio, semanas 24 y 48 de la Parte B, al inicio y las semanas 26 y 50 del brazo de extensión
Parte C: Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) (Versión 2.0), incluido el tiempo para pararse y una caminata/carrera cronometrada de 10 metros, con un rango de 0 a 34 donde los puntajes más altos indican un mejor resultado.
Periodo de tiempo: Recolectado al inicio y la semana 24 de la Parte C
Recolectado al inicio y la semana 24 de la Parte C
Parte C: Rendimiento de la extremidad superior (PUL) (versión 2.0) con un rango de 0 a 64 donde las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.
Periodo de tiempo: Recolectado al inicio y la semana 24 de la Parte C
Recolectado al inicio y la semana 24 de la Parte C
Parte C: Velocidad de zancada 95 Centiles (SV95C)/Resultado de la extremidad superior (pacientes no ambulatorios)
Periodo de tiempo: Recolectado al inicio y la semana 24 de la Parte C
Recolectado al inicio y la semana 24 de la Parte C

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

27 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

24 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-N531-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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