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WVE-N531 在杜氏肌营养不良症患者中的开放标签研究

2025年12月8日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

WVE-N531 在杜氏肌营养不良症患者中的开放标签 1b/2a 期研究

这是一项 1b/2a 期开放标签研究，旨在评估静脉注射 (IV) W​​VE-N531 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和临床效果。 要参与该研究，患者必须有 DMD 基因的记录突变，该突变适合外显子 53 跳跃干预

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将包括大约 15 名患者。 初始队列将接受递增剂量的 WVE-N531。 将评估多达 4 个剂量水平（给药间隔≥4 周），以便选择一个剂量水平用于进一步的多剂量评估。 最初的患者将以该剂量水平每隔一周接受多达 3 次额外剂量。 然后将在该水平上每隔一周招募更多患者并给药。 所有患者将接受最多 7 次总剂量，然后是至少 8 周的安全监测期。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

26

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 约旦
      • Amman、约旦
        • 招聘中
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman、约旦
        • 招聘中
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mai Bader, Dr
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3500
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Rare Disease Research LLC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Scott Batchelor, Dr
  • 英国
    • Oxford
      • Headington、Oxford、英国、OX3 9DU
        • 招聘中
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Laurent Servais, MD, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 基于血清肌酸激酶升高的临床表型诊断 DMD。
  2. 与 DMD 相关的 DMD 基因的记录突变适合外显子 53 干预
  3. 上肢性能 (PUL) 肩部项目 1 或 2 的得分≥1。

  4. 稳定的肺和心脏功能，通过以下衡量：

    1. 用力肺活量 (FVC) 预测的可重复百分比 ≥ 50%；
    2. 通过超声心动图 (ECHO) 或心脏磁共振成像 (MRI) 测量（和记录），10 岁以下患者的左心室射血分数 (LVEF) >55%，10 岁以上患者 >45%入组前 6 个月。
  5. 筛选时有足够的三角肌进行开放性肌肉活检。
  6. 目前正在接受稳定的皮质类固醇治疗方案，定义为在筛选前 ≥ 6 个月开始全身皮质类固醇治疗，并且在筛选访视前 ≤ 3 个月剂量没有变化。

排除标准：

  1. 心功能不全：

    1. 研究者认为禁止参与本研究的严重心肌病；但是，如果参与者符合 LVEF 纳入标准，则可以接受通过血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或 β 受体阻滞剂治疗的心肌病。
    2. 临床上显着的结构性或功能性心脏异常的任何其他证据。
  2. 需要日间机械通气或无创通气或研究者认为明年内预计需要日间机械通气或无创通气。 允许夜间无创通气。
  3. 接受过研究性肽偶联的二氨基磷酸酯吗啉代低聚物 (PPMO) 或 drisapersen 的预先治疗。
  4. 之前接受过 DMD 基因治疗。
  5. 在筛选前 14 周内接受过 ataluren、viltolarsen、eteplirsen 或 golodirsen 的治疗。
  6. 在筛选前 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何研究药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：WVE-N531
药品：WVE-N531
WVE-N531 是一种反义寡核苷酸 (ASO)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A部分：安全性：不良事件（AES）的患者比例
大体时间：第1天（初始剂量）最多在最后剂量后24周
第1天（初始剂量）最多在最后剂量后24周
B部分：药效学：肌营养不良蛋白水平（％正常肌营养不良蛋白），如多种剂量WVE-N531之后通过肌肉组织的蛋白质印迹评估
大体时间：在第26周和B部分的第50周
在第26周和B部分的第50周
第C部分：药效学：通过多剂量的WVE N531在肌肉组织中经过验证的测定分析评估，从基线肌营养不良蛋白水平（％正常肌营养素）变化
大体时间：在基线和在第2部分的24周进行治疗之后
在基线和在第2部分的24周进行治疗之后

次要结果测量

结果测量
大体时间
A部分：药代动力学：肌肉组织中WVE-N531的浓度
大体时间：第1天（初始剂量）到A部分的最后剂量后2周
第1天（初始剂量）到A部分的最后剂量后2周
A部分：药效学：肌营养不良蛋白水平（％正常肌营养不良蛋白），如多剂量的WVE-N531，通过肌肉组织的蛋白质印迹评估
大体时间：第1天（初始剂量）到A部分的最后剂量后2周
第1天（初始剂量）到A部分的最后剂量后2周
B部分：北极星门诊评估（NSAA）（版本2.0），包括站立时间和定时的10米步行/跑步，范围为0到34，其中更高的分数表明结果更好。
大体时间：在基线，B部分的第24和第48周收集，基线以及延伸臂的第26周和50周
在基线，B部分的第24和第48周收集，基线以及延伸臂的第26周和50周
B部分：上肢（PUL）（2.0版）的性能为0到64，其中较高的分数表明结果更好。
大体时间：在基线，B部分的第24和第48周收集，基线以及延伸臂的第26周和50周
在基线，B部分的第24和第48周收集，基线以及延伸臂的第26周和50周
B部分：步幅速度95世纪（SV95C）/上肢结局（非重型患者）
大体时间：在基线，B部分的第24和第48周收集，基线以及延伸臂的第26周和50周
在基线，B部分的第24和第48周收集，基线以及延伸臂的第26周和50周
C部分：北极星门诊评估（NSAA）（版本2.0），包括站立时间和定时的10米步行/跑步，范围为0到34，其中更高的分数表明结果更好。
大体时间：在基线和C部分的第24周收集
在基线和C部分的第24周收集
第C部分：上肢（PUL）（2.0版）的性能为0到64，其中较高的分数表明结果更好。
大体时间：在基线和C部分的第24周收集
在基线和C部分的第24周收集
第C部分：步幅速度95世纪（SV95C）/上肢结果（非肢体患者）
大体时间：在基线和C部分的第24周收集
在基线和C部分的第24周收集

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Wave Life Sciences Ltd.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、Wave Life Sciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月28日

初级完成 (估计的)

2026年6月27日

研究完成 (估计的)

2027年4月24日

研究注册日期

首次提交

2021年5月24日

首先提交符合 QC 标准的

2021年5月24日

首次发布 (实际的)

2021年5月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年12月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月8日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WVE-N531-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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