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Studio in aperto di WVE-N531 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

8 dicembre 2025 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di fase 1b/2a in aperto su WVE-N531 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio di fase 1b/2a in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti farmacocinetici (PK), farmacodinamici (PD) e clinici di WVE-N531 per via endovenosa (IV) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Per partecipare allo studio, i pazienti devono avere una mutazione documentata del gene DMD che sia suscettibile all'intervento di skipping dell'esone 53

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio includerà circa 15 pazienti. Una coorte iniziale riceverà dosi crescenti di WVE-N531. Saranno valutati fino a 4 livelli di dose (somministrati a distanza di ≥4 settimane) al fine di selezionare un livello di dose per un'ulteriore valutazione della dose multipla. I pazienti iniziali riceveranno fino a 3 dosi aggiuntive a settimane alterne a quel livello di dose. Ulteriori pazienti verranno quindi arruolati e dosati a settimane alterne a quel livello. Tutti i pazienti riceveranno un massimo di 7 dosi totali seguite da un periodo minimo di monitoraggio della sicurezza di 8 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giordania
      • Amman, Giordania
        • Reclutamento
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Giordania
        • Reclutamento
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mai Bader, Dr
  • Regno Unito
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3500
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Scott Batchelor, Dr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di DMD basata sul fenotipo clinico con aumento della creatina chinasi sierica.
  2. Mutazione documentata nel gene DMD associato a DMD che è suscettibile di intervento dell'esone 53
  3. Punteggio ≥1 sull'item 1 o 2 della componente della spalla della Performance of the Upper Limb (PUL).

  4. Funzione polmonare e cardiaca stabile, come misurato da quanto segue:

    1. Percentuale riproducibile della capacità vitale forzata prevista (FVC) ≥50%;
    2. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >55% nei pazienti di età <10 anni e >45% nei pazienti di età ≥10 anni, misurata (e documentata) mediante ecocardiogramma (ECHO) o risonanza magnetica cardiaca (MRI), entro 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  5. Muscolo deltoide adeguato allo screening per eseguire biopsie muscolari aperte.
  6. Attualmente in regime di terapia con corticosteroidi stabile, definito come inizio della terapia con corticosteroidi sistemici avvenuta ≥6 mesi prima dello screening e nessun cambiamento nella dose ≤3 mesi prima della visita di screening.

Criteri di esclusione:

  1. Insufficienza cardiaca:

    1. Cardiomiopatia grave che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio; tuttavia, la cardiomiopatia gestita dagli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o dai beta-bloccanti è accettabile a condizione che il partecipante soddisfi il criterio di inclusione LVEF.
    2. Qualsiasi altra evidenza di anomalia cardiaca strutturale o funzionale clinicamente significativa.
  2. Necessità di ventilazione meccanica diurna o non invasiva OPPURE necessità anticipata di ventilazione meccanica diurna o non invasiva entro il prossimo anno secondo l'opinione dello sperimentatore. È consentita la ventilazione notturna non invasiva.
  3. Ricevuto un trattamento precedente con un oligomero morfolinofosforodiamidato coniugato con peptide sperimentale (PPMO) o drisapersen.
  4. Ricevuto precedente trattamento con terapia genica per DMD.
  5. - Ricevuto trattamento con ataluren, viltolarsen, eteplirsen o golodirsen nelle 14 settimane precedenti lo screening.
  6. - Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: WVE-N531
Droga: WVE-N531
WVE-N531 è un oligonucleotide antisenso (ASO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: sicurezza: proporzione di pazienti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Giorno 1 (dose iniziale) fino a 24 settimane dopo l'ultima dose di Parte A
Giorno 1 (dose iniziale) fino a 24 settimane dopo l'ultima dose di Parte A
Parte B: farmacodinamica: livello di distrofina (% distrofina normale) come valutato dalla macchia occidentale del tessuto muscolare a seguito di dosi multiple di WVE-N531
Lasso di tempo: Alla settimana 26 e alla settimana 50 della parte B
Alla settimana 26 e alla settimana 50 della parte B
Parte C: Farmacodinamica: variazione dal livello di distrofina basale (% di distrofina normale) come valutato da un'analisi del dosaggio validata nel tessuto muscolare a seguito di dosi multiple di WVE-N531
Lasso di tempo: Al basale e dopo 24 settimane di trattamento nella parte C
Al basale e dopo 24 settimane di trattamento nella parte C

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Farmacocinetica: concentrazione di WVE-N531 nel tessuto muscolare
Lasso di tempo: Giorno 1 (dose iniziale) per 2 settimane dopo l'ultima dose di Parte A
Giorno 1 (dose iniziale) per 2 settimane dopo l'ultima dose di Parte A
Parte A: Farmacodinamica: livello di distrofina (% di distrofina normale) come valutato dalla macchia occidentale del tessuto muscolare a seguito di dosi multiple di WVE-N531
Lasso di tempo: Giorno 1 (dose iniziale) per 2 settimane dopo l'ultima dose di Parte A
Giorno 1 (dose iniziale) per 2 settimane dopo l'ultima dose di Parte A
Parte B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versione 2.0), incluso Time to Stand e una camminata/corsa a tempo di 10 metri, con un intervallo da 0 a 34 in cui punteggi più alti indicano un risultato migliore.
Lasso di tempo: Raccolti al basale, settimane 24 e 48 della parte B, al basale e settimane 26 e 50 del braccio di estensione
Raccolti al basale, settimane 24 e 48 della parte B, al basale e settimane 26 e 50 del braccio di estensione
Parte B: prestazioni dell'arto superiore (PUL) (versione 2.0) con un intervallo da 0 a 64 in cui i punteggi più alti indicano un risultato migliore.
Lasso di tempo: Raccolti al basale, settimane 24 e 48 della parte B, al basale e settimane 26 e 50 del braccio di estensione
Raccolti al basale, settimane 24 e 48 della parte B, al basale e settimane 26 e 50 del braccio di estensione
Parte B: Velocità del Stride 95 ° centesimo (SV95C)/esito degli arti superiori (pazienti non ambulatoriali)
Lasso di tempo: Raccolti al basale, settimane 24 e 48 della parte B, al basale e settimane 26 e 50 del braccio di estensione
Raccolti al basale, settimane 24 e 48 della parte B, al basale e settimane 26 e 50 del braccio di estensione
Parte C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versione 2.0), incluso Time to Stand e una camminata/corsa a tempo di 10 metri, con un intervallo da 0 a 34 in cui punteggi più alti indicano un risultato migliore.
Lasso di tempo: Raccolti al basale e settimana 24 della parte C
Raccolti al basale e settimana 24 della parte C
Parte C: prestazioni dell'arto superiore (PUL) (versione 2.0) con un intervallo da 0 a 64 in cui i punteggi più alti indicano un risultato migliore.
Lasso di tempo: Raccolti al basale e settimana 24 della parte C
Raccolti al basale e settimana 24 della parte C
Parte C: Velocità del Stride 95 ° centesimo (SV95C)/esito degli arti superiori (pazienti non ambulatoriali)
Lasso di tempo: Raccolti al basale e settimana 24 della parte C
Raccolti al basale e settimana 24 della parte C

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

27 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

24 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-N531-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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