Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 WVE-N531의 공개 라벨 연구
2025년 12월 8일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.
Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 WVE-N531의 공개 라벨 1b/2a상 연구
이것은 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 정맥주사(IV) WVE-N531의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 임상 효과를 평가하기 위한 1b/2a상 공개 라벨 연구입니다.
연구에 참여하려면 환자는 엑손 53 건너뛰기 개입이 가능한 DMD 유전자의 문서화된 돌연변이가 있어야 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 약 15명의 환자가 포함될 것입니다.
초기 코호트는 WVE-N531의 증량 용량을 받게 됩니다.
추가 다중 용량 평가를 위한 용량 수준을 선택하기 위해 최대 4개의 용량 수준(4주 이상의 간격으로 투여)을 평가할 것입니다.
초기 환자는 해당 용량 수준에서 격주로 최대 3회 추가 용량을 받게 됩니다.
그런 다음 추가 환자가 등록되고 해당 수준에서 격주로 투약됩니다.
모든 환자는 최소 8주의 안전성 모니터링 기간에 이어 최대 7회 총 투여량을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
26
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Operations
- 전화번호: 855-215-4687
- 이메일: Clinicaltrials@wavelifesci.com
연구 장소
-
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202-3500
- 모병
- Arkansas Children's Hospital
-
연락하다:
- Aravindhan Veerapandiyan, Dr
- 전화번호: 501-364-1850
- 이메일: aveerapandiyan@uams.edu
-
수석 연구원:
- Aravindhan Veerapandiyan, Dr
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Rare Disease Research LLC
-
연락하다:
- Scott Batchelor, Dr
- 전화번호: 404-782-8239
- 이메일: sbatchelor@rarediseaseresearch.com
-
수석 연구원:
- Scott Batchelor, Dr
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-
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Oxford
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Headington, Oxford, 영국, OX3 9DU
- 모병
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
연락하다:
- Laurent Servais, MD, PhD
- 전화번호: 01865 227503
- 이메일: Laurent.Servais@ouh.nhs.uk
-
수석 연구원:
- Laurent Servais, MD, PhD
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Amman, 요르단
- 모병
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
-
연락하다:
- Muath Alqurashi, Dr
- 이메일: drmuathalqurashi@yahoo.com
-
수석 연구원:
- Muath Alqurashi, Dr
-
Amman, 요르단
- 모병
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
-
연락하다:
- Mai Bader, Dr
- 이메일: dr.mai.bader@hotmail.com
-
수석 연구원:
- Mai Bader, Dr
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 혈청 크레아틴 키나아제가 증가한 임상 표현형에 근거한 DMD의 진단.
- 엑손 53 개입에 적합한 DMD와 관련된 DMD 유전자의 문서화된 돌연변이
- PUL(Performance of the Upper Limb)의 어깨 구성 요소 항목 1 또는 2에서 1점 이상.
다음으로 측정되는 안정적인 폐 및 심장 기능:
- 재현 가능한 백분율 예측 강제 폐활량(FVC) ≥50%;
- 심초음파(ECHO) 또는 심장 자기 공명 영상(MRI)으로 측정(및 문서화)했을 때 좌심실 박출률(LVEF)이 10세 미만 환자에서 >55%, 10세 이상 환자에서 >45% 연구 등록 6개월 전.
- 개방 근육 생검을 수행하기 위해 스크리닝에서 적절한 삼각근.
- 현재 안정적인 코르티코스테로이드 요법을 받고 있으며, 스크리닝 방문 전 ≥6개월 전에 발생한 전신 코르티코스테로이드 요법의 시작으로 정의되고 스크리닝 방문 전 ≤3개월 동안 용량의 변화가 없는 것으로 정의됩니다.
제외 기준:
심부전:
- 연구자의 의견으로 본 연구 참여를 금지하는 중증 심근병증; 그러나 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 베타 차단제로 관리되는 심근병증은 참가자가 LVEF 포함 기준을 충족하는 경우 허용됩니다.
- 임상적으로 중요한 구조적 또는 기능적 심장 이상에 대한 기타 모든 증거.
- 연구자의 의견에 따라 주간 기계적 또는 비침습적 환기가 필요하거나 내년 내에 주간 기계적 또는 비침습적 환기가 필요할 것으로 예상되는 경우. 야간 비침습적 환기가 허용됩니다.
- 연구용 펩티드 결합 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PPMO) 또는 드리사페르센으로 사전 치료를 받았습니다.
- DMD에 대한 유전자 요법으로 사전 치료를 받았습니다.
- 스크리닝 전 14주 이내에 ataluren, viltolarsen, eteplirsen 또는 golodirsen으로 치료를 받았습니다.
- 3개월 또는 5 반감기(어느 쪽이든 스크리닝 전 더 긴 기간) 이내에 임의의 시험용 약물을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: WVE-N531
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WVE-N531은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A : 안전 : 부작용이있는 환자의 비율 (AES)
기간: 1 일 (초기 복용) 파트 a의 마지막 복용량 후 최대 24 주
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1 일 (초기 복용) 파트 a의 마지막 복용량 후 최대 24 주
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파트 B : 약력학 : 여러 용량의 WVE-N531 후 근육 조직의 웨스턴 블롯에 의해 평가되는 디스트로핀 수준 (% 정상 디스트로핀)
기간: 26 주차 및 파트 B의 50 주차
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26 주차 및 파트 B의 50 주차
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파트 C : 약력학 : 여러 용량의 WVE-N531에 따른 근육 조직에서 검증 된 분석 분석에 의해 평가 된 바와 같이 기준선 디스트로핀 수준 (% 정상 디스트로핀)에서 변화
기간: 기준선 및 파트 C에서 24 주간의 치료 후
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기준선 및 파트 C에서 24 주간의 치료 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A : 약동학 : 근육 조직에서 WVE-N531의 농도
기간: 1 일 (초기 용량)에서 2 주까지의 마지막 복용량 후
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1 일 (초기 용량)에서 2 주까지의 마지막 복용량 후
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파트 A : 약력학 : 여러 용량의 WVE-N531 후 근육 조직의 웨스턴 블롯에 의해 평가되는 디스트로핀 수준 (% 정상 디스트로핀)
기간: 1 일 (초기 용량)에서 2 주까지의 마지막 복용량 후
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1 일 (초기 용량)에서 2 주까지의 마지막 복용량 후
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파트 B : NSAA (North Star Appulatory Assessment) (NSAA) (버전 2.0)는 스탠드 타임 및 타임 10 미터 도보/달리기를 포함하여 0에서 34의 범위를 포함하여 더 높은 점수가 더 나은 결과를 나타냅니다.
기간: 기준선, 24 주 및 48 주, 기준선 및 연장 팔의 26 및 50 주에서 수집
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기준선, 24 주 및 48 주, 기준선 및 연장 팔의 26 및 50 주에서 수집
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파트 B : 상지 (PUL)의 성능 (PUL) (버전 2.0)은 0 ~ 64 범위의 점수가 높은 점수가 더 나은 결과를 나타냅니다.
기간: 기준선, 24 주 및 48 주, 기준선 및 연장 팔의 26 및 50 주에서 수집
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기준선, 24 주 및 48 주, 기준선 및 연장 팔의 26 및 50 주에서 수집
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파트 B : 보폭 속도 95 번째 센티틸 (SV95C)/상지 결과 (비 방무 환자)
기간: 기준선, 24 주 및 48 주, 기준선 및 연장 팔의 26 및 50 주에서 수집
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기준선, 24 주 및 48 주, 기준선 및 연장 팔의 26 및 50 주에서 수집
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파트 C : NSAA (North Star Appulatory Assessment) (NSAA) (버전 2.0)는 스탠드 타임 및 시간 10 미터 도보/달리기를 포함하여 0 ~ 34의 범위를 포함하여 더 높은 점수가 더 나은 결과를 나타냅니다.
기간: 파트 c.의 기준선 및 24 주차에서 수집
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파트 c.의 기준선 및 24 주차에서 수집
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파트 C : 상지 (PUL)의 성능 (PUL) (버전 2.0)은 0에서 64 범위의 범위가 높을수록 점수가 높을수록 결과가 더 나은 결과를 나타냅니다.
기간: 파트 c.의 기준선 및 24 주차에서 수집
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파트 c.의 기준선 및 24 주차에서 수집
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파트 C : 보폭 속도 95 번째 센티틸 (SV95C)/상지 결과 (비 방무 환자)
기간: 파트 c.의 기준선 및 24 주차에서 수집
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파트 c.의 기준선 및 24 주차에서 수집
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 28일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 27일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WVE-N531-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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