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Estudo aberto de WVE-N531 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

8 de dezembro de 2025 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Um estudo aberto de fase 1b/2a de WVE-N531 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

Este é um estudo aberto de Fase 1b/2a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e efeitos clínicos do WVE-N531 intravenoso (IV) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para participar do estudo, os pacientes devem ter uma mutação documentada do gene DMD que seja passível de intervenção de salto do exon 53

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo incluirá aproximadamente 15 pacientes. Uma coorte inicial receberá doses crescentes de WVE-N531. Até 4 níveis de dose (administrados com ≥4 semanas de intervalo) serão avaliados a fim de selecionar um nível de dose para posterior avaliação de dose múltipla. Os pacientes iniciais receberão até 3 doses adicionais a cada duas semanas naquele nível de dose. Pacientes adicionais serão então inscritos e administrados a cada duas semanas naquele nível. Todos os pacientes receberão no máximo 7 doses totais, seguidas por um período mínimo de monitoramento de segurança de 8 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

26

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Jordânia
      • Amman, Jordânia
        • Recrutamento
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordânia
        • Recrutamento
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mai Bader, Dr
  • Reino Unido
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de DMD baseado no fenótipo clínico com aumento da creatina quinase sérica.
  2. Mutação documentada no gene DMD associado a DMD que é passível de intervenção do exon 53
  3. Pontuação ≥1 no item 1 ou 2 do componente de ombro da Performance do Membro Superior (PUL).

  4. Função pulmonar e cardíaca estável, conforme medido pelo seguinte:

    1. Porcentagem reproduzível da capacidade vital forçada prevista (FVC) ≥50%;
    2. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) >55% em pacientes <10 anos de idade e >45% em pacientes ≥10 anos de idade, conforme medido (e documentado) por ecocardiograma (ECO) ou ressonância magnética cardíaca (RM), dentro 6 meses antes da inscrição no estudo.
  5. Músculo deltóide adequado na triagem para realizar biópsias musculares abertas.
  6. Atualmente em um regime estável de terapia com corticosteroides, definido como o início da terapia com corticosteroides sistêmicos que ocorreu ≥6 meses antes da triagem e sem alterações na dose ≤3 meses antes da visita de triagem.

Critério de exclusão:

  1. Insuficiência cardíaca:

    1. Cardiomiopatia grave que, na opinião do Investigador, proíbe a participação neste estudo; no entanto, a cardiomiopatia controlada por inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou betabloqueadores é aceitável desde que o participante atenda ao critério de inclusão de FEVE.
    2. Qualquer outra evidência de anormalidade cardíaca estrutural ou funcional clinicamente significativa.
  2. Necessidade de ventilação mecânica ou não invasiva diurna OU necessidade antecipada de ventilação mecânica ou não invasiva diurna no próximo ano, na opinião do investigador. A ventilação não invasiva noturna é permitida.
  3. Recebeu tratamento prévio com um oligômero de morfolino fosforodiamidato conjugado com peptídeo experimental (PPMO) ou drisapersen.
  4. Recebeu tratamento prévio com terapia gênica para DMD.
  5. Recebeu tratamento com ataluren, viltolarsen, eteplirsen ou golodirsen nas 14 semanas anteriores à triagem.
  6. Recebeu qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: WVE-N531
Medicamento: WVE-N531
WVE-N531 é um oligonucleotídeo antisense (ASO)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança: Proporção de pacientes com eventos adversos (AES)
Prazo: Dia 1 (dose inicial) até 24 semanas após a última dose da parte A
Dia 1 (dose inicial) até 24 semanas após a última dose da parte A
Parte B: Farmacodinâmica: Nível de Distrofina (% Distrofina Normal), conforme avaliado por Western Blot do tecido muscular após várias doses de WVE-N531
Prazo: Na semana 26 e na semana 50 da Parte B
Na semana 26 e na semana 50 da Parte B
Parte C: Farmacodinâmica: Mudança do nível de distrofina da linha de base (% de distrofina normal), conforme avaliado por uma análise de ensaio validada em tecido muscular após múltiplas doses de WVE-N531
Prazo: Na linha de base e após 24 semanas de tratamento na Parte C
Na linha de base e após 24 semanas de tratamento na Parte C

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Farmacocinética: Concentração de WVE-N531 no tecido muscular
Prazo: Dia 1 (dose inicial) a 2 semanas após a última dose da parte A
Dia 1 (dose inicial) a 2 semanas após a última dose da parte A
Parte A: Farmacodinâmica: Nível de Distrofina (% Distrofina Normal), conforme avaliado por Western Blot do tecido muscular após várias doses de WVE-N531
Prazo: Dia 1 (dose inicial) a 2 semanas após a última dose da parte A
Dia 1 (dose inicial) a 2 semanas após a última dose da parte A
Parte B: Avaliação Ambulatorial de Estrela do Norte (NSAA) (versão 2.0), incluindo tempo para ficar em pé e uma caminhada/corrida de 10 metros cronometrados, com um intervalo de 0 a 34, onde pontuações mais altas indicam melhor resultado.
Prazo: Coletados na linha de base, semanas 24 e 48 da Parte B, na linha de base e nas semanas 26 e 50 do braço de extensão
Coletados na linha de base, semanas 24 e 48 da Parte B, na linha de base e nas semanas 26 e 50 do braço de extensão
Parte B: Desempenho do membro superior (PUL) (versão 2.0) com um intervalo de 0 a 64, onde escores mais altos indicam um melhor resultado.
Prazo: Coletados na linha de base, semanas 24 e 48 da Parte B, na linha de base e nas semanas 26 e 50 do braço de extensão
Coletados na linha de base, semanas 24 e 48 da Parte B, na linha de base e nas semanas 26 e 50 do braço de extensão
PARTE B: Velocidade da passada 95 Centil (SV95C)/Resultado do membro superior (pacientes não ambulatoriais)
Prazo: Coletados na linha de base, semanas 24 e 48 da Parte B, na linha de base e nas semanas 26 e 50 do braço de extensão
Coletados na linha de base, semanas 24 e 48 da Parte B, na linha de base e nas semanas 26 e 50 do braço de extensão
Parte C: Avaliação Ambulatorial de Estrela do Norte (NSAA) (versão 2.0), incluindo tempo para ficar de pé e uma caminhada/corrida de 10 metros cronometrados, com um intervalo de 0 a 34, onde pontuações mais altas indicam melhor resultado.
Prazo: Coletado na linha de base e na semana 24 da Parte C
Coletado na linha de base e na semana 24 da Parte C
Parte C: Desempenho do membro superior (PUL) (versão 2.0) com um intervalo de 0 a 64, onde escores mais altos indicam um melhor resultado.
Prazo: Coletado na linha de base e na semana 24 da Parte C
Coletado na linha de base e na semana 24 da Parte C
PARTE C: Velocidade da passada 95 Centil (SV95C)/Resultado do membro superior (pacientes não ambulatoriais)
Prazo: Coletado na linha de base e na semana 24 da Parte C
Coletado na linha de base e na semana 24 da Parte C

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

27 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

24 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

28 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WVE-N531-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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