Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A WVE-N531 nyílt elnevezésű vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

2024. február 26. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.

Nyílt elrendezésű, 1b/2a fázisú vizsgálat a WVE-N531-ről Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

Ez egy 1b/2a fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat az intravénás (IV) WVE-N531 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai (PK), farmakodinámiás (PD) és klinikai hatásainak értékelésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél. A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek rendelkezniük kell a DMD gén dokumentált mutációjával, amely alkalmas az 53-as exon beavatkozásának kihagyására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatban körülbelül 15 beteg vesz részt. A kezdeti kohorsz növekvő dózisú WVE-N531-et kap. Legfeljebb 4 dózisszintet (≥4 hetes időközzel beadva) értékelnek a további többszöri dózis értékeléséhez szükséges dózisszint kiválasztása érdekében. A kezdeti betegek legfeljebb 3 további adagot kapnak minden második héten ezen a dózisszinten. Ezután további betegeket vesznek fel, és minden második héten ezen a szinten adagolják őket. Minden beteg összesen legfeljebb 7 adagot kap, amit legalább 8 hetes biztonságossági ellenőrzési időszak követ.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Jordánia
      • Amman, Jordánia
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordánia
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A DMD diagnózisa megnövekedett szérum kreatin-kinázszintű klinikai fenotípus alapján.
  2. Dokumentált mutáció a DMD génben, amely a DMD-hez kapcsolódik, és amely alkalmas az 53-as exon beavatkozására
  3. A felső végtag teljesítménye (PUL) váll komponensének 1. vagy 2. pontja ≥1.

  4. Stabil tüdő- és szívműködés, az alábbiak szerint mérve:

    1. Reprodukálható százalékos előrejelzett kényszervitális kapacitás (FVC) ≥50%;
    2. Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) >55% 10 évesnél fiatalabb betegeknél és >45% 10 évesnél idősebb betegeknél, echocardiogrammal (ECHO) vagy szívmágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve (és dokumentálva), belül 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt.
  5. Megfelelő deltoid izom a szűréskor a nyitott izombiopsziák elvégzéséhez.
  6. Jelenleg stabil kortikoszteroid terápia alatt áll, ami a szisztémás kortikoszteroid terápia megkezdéseként történik, amely ≥ 6 hónappal a szűrés előtt történt, és nem változott az adag ≤ 3 hónappal a szűrővizsgálat előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Szívelégtelenség:

    1. Súlyos kardiomiopátia, amely a vizsgáló véleménye szerint megtiltja a vizsgálatban való részvételt; az angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlókkal vagy béta-blokkolóval kezelt kardiomiopátia azonban elfogadható, feltéve, hogy a résztvevő megfelel az LVEF-bevonási kritériumnak.
    2. Bármilyen egyéb bizonyíték, amely klinikailag jelentős szerkezeti vagy funkcionális szív rendellenességre utal.
  2. Nappali gépi vagy noninvazív lélegeztetés szükségessége VAGY nappali gépi vagy noninvazív lélegeztetés várható igénye a következő éven belül a vizsgáló véleménye szerint. Az éjszakai noninvazív lélegeztetés megengedett.
  3. Előzetes kezelésben részesült egy vizsgált peptiddel konjugált foszfor-diamidát morfolino oligomerrel (PPMO) vagy drisapersennel.
  4. Előzetesen DMD génterápiás kezelésben részesült.
  5. A szűrést megelőző 14 héten belül ataluren, viltolarsen, eteplirsen vagy golodirsen kezelésben részesült.
  6. Bármilyen vizsgálati gyógyszert kapott 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb a szűrés előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: WVE-N531
Drog: WVE-N531
A WVE-N531 egy antiszensz oligonukleotid (ASO)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakodinamika: A disztrofinszint (% normál disztrofin) izomszövet Western-blot-vizsgálatával meghatározva a WVE-N531 többszöri adagját követően
Időkeret: A 26. és az 50. héten
A 26. és az 50. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (2.0-s verzió), beleértve a felállási időt és az időzített 10 méteres gyaloglást/futást, 0 és 34 közötti tartományban, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.
Időkeret: 24. és 48. hét
24. és 48. hét
A felső végtag (PUL) teljesítménye (2.0-s verzió) 0 és 64 közötti tartományban, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.
Időkeret: 24. és 48. hét
24. és 48. hét
Lépéssebesség 95. Centile (SV95C)/felső végtag kimenetele (nem járóbetegek)
Időkeret: 24. és 48. hét
24. és 48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 24.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WVE-N531-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a WVE-N531

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel