Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie av WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

8. desember 2025 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.

En åpen fase 1b/2a-studie av WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en fase 1b/2a åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og klinisk effekt av intravenøs (IV) WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). For å delta i studien må pasienter ha en dokumentert mutasjon av DMD-genet som er mottakelig for exon 53-hopping-intervensjon

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil omfatte cirka 15 pasienter. En første kohort vil motta stigende doser av WVE-N531. Opptil 4 dosenivåer (administrert med ≥4 ukers mellomrom) vil bli evaluert for å velge et dosenivå for ytterligere multippeldose-evaluering. De første pasientene vil motta opptil 3 ekstra doser annenhver uke på dette dosenivået. Ytterligere pasienter vil da bli registrert og dosert annenhver uke på det nivået. Alle pasienter vil få maksimalt 7 totale doser etterfulgt av en sikkerhetsovervåkingsperiode på minimum 8 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3500
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research LLC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Rekruttering
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordan
        • Rekruttering
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mai Bader, Dr
  • Storbritannia
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av DMD basert på klinisk fenotype med økt serumkreatinkinase.
  2. Dokumentert mutasjon i DMD-genet assosiert med DMD som er mottakelig for ekson 53-intervensjon
  3. Poengsum på ≥1 på punkt 1 eller 2 i skulderkomponenten i ytelsen til øvre lem (PUL).

  4. Stabil lunge- og hjertefunksjon, målt ved følgende:

    1. Reproduserbar prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 %;
    2. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >55 % hos pasienter <10 år og >45 % hos pasienter ≥10 år, målt (og dokumentert) ved ekkokardiogram (ECHO) eller hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI), innen 6 måneder før opptak til studiet.
  5. Tilstrekkelig deltoideusmuskel ved screening for å utføre åpne muskelbiopsier.
  6. For tiden på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, definert som initiering av systemisk kortikosteroidbehandling som skjedde ≥6 måneder før screening og ingen endringer i dose ≤3 måneder før screeningbesøk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hjertesvikt:

    1. Alvorlig kardiomyopati som, etter etterforskerens mening, forbyr deltakelse i denne studien; kardiomyopati som håndteres av angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller betablokkere er imidlertid akseptabelt forutsatt at deltakeren oppfyller LVEF-inkluderingskriteriet.
    2. Alle andre bevis på klinisk signifikant strukturell eller funksjonell hjerteabnormitet.
  2. Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon på dagtid ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon på dagtid innen det neste året etter etterforskerens oppfatning. Ikke-invasiv ventilasjon om natten er tillatt.
  3. Fikk tidligere behandling med en undersøkelsespeptidkonjugert fosforodiamidatmorfolinooligomer (PPMO) eller drisapersen.
  4. Fikk tidligere behandling med genterapi for DMD.
  5. Fikk behandling med ataluren, viltolarsen, eteplirsen eller golodirsen innen 14 uker før screening.
  6. Fikk ethvert forsøkslegemiddel innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: WVE-N531
Legemiddel: WVE-N531
WVE-N531 er et antisense-oligonukleotid (ASO)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhet: Andel pasienter med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Dag 1 (innledende dose) opptil 24 uker etter den siste dosen av del A
Dag 1 (innledende dose) opptil 24 uker etter den siste dosen av del A
Del B: Farmakodynamikk: dystrofinnivå (% normal dystrofin) som vurdert av Western blot av muskelvev etter flere doser av WVE-N531
Tidsramme: I uke 26 og i uke 50 i del B
I uke 26 og i uke 50 i del B
Del C: Farmakodynamikk: Endring fra baseline dystrofinnivå (% normal dystrofin) som vurdert ved en validert analyseanalyse i muskelvev etter flere doser av WVE-N531
Tidsramme: Ved baseline og etter 24 ukers behandling i del C
Ved baseline og etter 24 ukers behandling i del C

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Farmakokinetikk: Konsentrasjon av WVE-N531 i muskelvev
Tidsramme: Dag 1 (innledende dose) til 2 uker etter den siste dosen av del A
Dag 1 (innledende dose) til 2 uker etter den siste dosen av del A
Del A: Farmakodynamikk: dystrofinnivå (% normal dystrofin) som vurdert av Western blot av muskelvev etter flere doser av WVE-N531
Tidsramme: Dag 1 (innledende dose) til 2 uker etter den siste dosen av del A
Dag 1 (innledende dose) til 2 uker etter den siste dosen av del A
Del B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versjon 2.0), inkludert tid til å stå og en tidsbestemt 10-meters gange/løp, med et område fra 0 til 34 der høyere score indikerer bedre utfall.
Tidsramme: Samlet ved baseline, uke 24 og 48 i del B, ved baseline og uke 26 og 50 i forlengelsesarmen
Samlet ved baseline, uke 24 og 48 i del B, ved baseline og uke 26 og 50 i forlengelsesarmen
Del B: Ytelse av overekstremiteten (PUL) (versjon 2.0) med et område fra 0 til 64 hvor høyere score indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Samlet ved baseline, uke 24 og 48 i del B, ved baseline og uke 26 og 50 i forlengelsesarmen
Samlet ved baseline, uke 24 og 48 i del B, ved baseline og uke 26 og 50 i forlengelsesarmen
Del B: Stridehastighet 95. centile (SV95C)/Upper Limb Outcome (ikke-ambulerende pasienter)
Tidsramme: Samlet ved baseline, uke 24 og 48 i del B, ved baseline og uke 26 og 50 i forlengelsesarmen
Samlet ved baseline, uke 24 og 48 i del B, ved baseline og uke 26 og 50 i forlengelsesarmen
Del C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versjon 2.0), inkludert tid til å stå og en tidsbestemt 10-meters gange/løp, med et område fra 0 til 34 der høyere score indikerer bedre utfall.
Tidsramme: Samlet ved baseline og uke 24 i del C
Samlet ved baseline og uke 24 i del C
Del C: Ytelse av øvre lem (PUL) (versjon 2.0) med et område fra 0 til 64 hvor høyere score indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Samlet ved baseline og uke 24 i del C
Samlet ved baseline og uke 24 i del C
Del C: Stridehastighet 95. centile (SV95C)/Upper Limb Outcome (ikke-ambulerende pasienter)
Tidsramme: Samlet ved baseline og uke 24 i del C
Samlet ved baseline og uke 24 i del C

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

27. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

24. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WVE-N531-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere