- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04906460
Åpen studie av WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
26. februar 2024 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En åpen fase 1b/2a-studie av WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
Dette er en fase 1b/2a åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og klinisk effekt av intravenøs (IV) WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
For å delta i studien må pasienter ha en dokumentert mutasjon av DMD-genet som er mottakelig for exon 53-hopping-intervensjon
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil omfatte cirka 15 pasienter.
En første kohort vil motta stigende doser av WVE-N531.
Opptil 4 dosenivåer (administrert med ≥4 ukers mellomrom) vil bli evaluert for å velge et dosenivå for ytterligere multippeldose-evaluering.
De første pasientene vil motta opptil 3 ekstra doser annenhver uke på dette dosenivået.
Ytterligere pasienter vil da bli registrert og dosert annenhver uke på det nivået.
Alle pasienter vil få maksimalt 7 totale doser etterfulgt av en sikkerhetsovervåkingsperiode på minimum 8 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Amman, Jordan
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
-
Amman, Jordan
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
-
-
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av DMD basert på klinisk fenotype med økt serumkreatinkinase.
- Dokumentert mutasjon i DMD-genet assosiert med DMD som er mottakelig for ekson 53-intervensjon
- Poengsum på ≥1 på punkt 1 eller 2 i skulderkomponenten i ytelsen til øvre lem (PUL).
Stabil lunge- og hjertefunksjon, målt ved følgende:
- Reproduserbar prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 %;
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >55 % hos pasienter <10 år og >45 % hos pasienter ≥10 år, målt (og dokumentert) ved ekkokardiogram (ECHO) eller hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI), innen 6 måneder før opptak til studiet.
- Tilstrekkelig deltoideusmuskel ved screening for å utføre åpne muskelbiopsier.
- For tiden på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, definert som initiering av systemisk kortikosteroidbehandling som skjedde ≥6 måneder før screening og ingen endringer i dose ≤3 måneder før screeningbesøk.
Ekskluderingskriterier:
Hjertesvikt:
- Alvorlig kardiomyopati som, etter etterforskerens mening, forbyr deltakelse i denne studien; kardiomyopati som håndteres av angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller betablokkere er imidlertid akseptabelt forutsatt at deltakeren oppfyller LVEF-inkluderingskriteriet.
- Alle andre bevis på klinisk signifikant strukturell eller funksjonell hjerteabnormitet.
- Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon på dagtid ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon på dagtid innen det neste året etter etterforskerens oppfatning. Ikke-invasiv ventilasjon om natten er tillatt.
- Fikk tidligere behandling med en undersøkelsespeptidkonjugert fosforodiamidatmorfolinooligomer (PPMO) eller drisapersen.
- Fikk tidligere behandling med genterapi for DMD.
- Fikk behandling med ataluren, viltolarsen, eteplirsen eller golodirsen innen 14 uker før screening.
- Fikk ethvert forsøkslegemiddel innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst før screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: WVE-N531
|
WVE-N531 er et antisense-oligonukleotid (ASO)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Farmakodynamikk: Dystrofinnivå (% normalt dystrofin) vurdert ved Western blot av muskelvev etter flere doser av WVE-N531
Tidsramme: Uke 26 og uke 50
|
Uke 26 og uke 50
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versjon 2.0), inkludert tid til å stå og en tidsbestemt 10-meters gange/løpe, med et område på 0 til 34 der høyere poengsum indikerer bedre resultat.
Tidsramme: Uke 24 og 48
|
Uke 24 og 48
|
Ytelse av øvre lem (PUL) (versjon 2.0) med et område på 0 til 64 der høyere poengsum indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Uke 24 og 48
|
Uke 24 og 48
|
Stride Velocity 95th Centile (SV95C)/utfall av øvre lem (ikke-ambulerende pasienter)
Tidsramme: Uke 24 og 48
|
Uke 24 og 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. september 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
28. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- WVE-N531-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi
-
PYC TherapeuticsRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Øyesykdommer, arvelig | Netthinnedystrofier | Netthinnedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForente stater, Australia
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKart Dot Fingerprint DystrophyØsterrike
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingFullførtRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type INederland
-
Healeon Medical IncTilbaketrukketFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForente stater, Honduras
Kliniske studier på WVE-N531
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetALS | FTDCanada, Belgia, New Zealand, Nederland, Australia, Sverige, Storbritannia, Irland
-
Wave Life Sciences Ltd.RekrutteringHuntingtons sykdomCanada, Spania, Australia, Danmark, Nederland, Polen, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Italia
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomDanmark, Australia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomForente stater, Danmark, Canada, Australia, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.Rekruttering
-
Wave Life Sciences Ltd.Avsluttet
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomDanmark, Australia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomDanmark, Canada, Australia, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.FullførtDuchenne muskeldystrofiBelgia, Storbritannia, Frankrike, Forente stater, Italia, Canada, Nederland
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetDuchenne muskeldystrofiForente stater, Belgia, Storbritannia, Tsjekkia, Canada, Frankrike, Italia, Sverige