Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie av WVE-N531 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

8 december 2025 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.

En öppen fas 1b/2a-studie av WVE-N531 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Detta är en öppen fas 1b/2a studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamisk (PD) och kliniska effekter av intravenös (IV) WVE-N531 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD). För att delta i studien måste patienter ha en dokumenterad mutation av DMD-genen som är mottaglig för exon 53-hoppningsintervention

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att omfatta cirka 15 patienter. En första kohort kommer att få stigande doser av WVE-N531. Upp till 4 dosnivåer (administrerade med ≥4 veckors mellanrum) kommer att utvärderas för att välja en dosnivå för ytterligare utvärdering av flera doser. De initiala patienterna kommer att få upp till 3 ytterligare doser varannan vecka vid den dosnivån. Ytterligare patienter kommer sedan att inskrivas och doseras varannan vecka på den nivån. Alla patienter kommer att få maximalt 7 totala doser följt av en säkerhetsövervakningsperiod på minst 8 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

26

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3500
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien
        • Rekrytering
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordanien
        • Rekrytering
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mai Bader, Dr
  • Storbritannien
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Rekrytering
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av DMD baserad på klinisk fenotyp med ökat serumkreatinkinas.
  2. Dokumenterad mutation i DMD-genen associerad med DMD som är mottaglig för exon 53-intervention
  3. Poäng på ≥1 på punkt 1 eller 2 i axelkomponenten i Performance of the Upper Limb (PUL).

  4. Stabil lung- och hjärtfunktion, mätt med följande:

    1. Reproducerbar procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥50%;
    2. Vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter <10 år och >45 % hos patienter ≥10 år, mätt (och dokumenterat) med ekokardiogram (ECHO) eller hjärtmagnetisk resonanstomografi (MRT), inom 6 månader före anmälan till studien.
  5. Tillräcklig deltoideusmuskel vid screening för att utföra öppna muskelbiopsier.
  6. För närvarande på en stabil kortikosteroidbehandlingsregim, definierad som initiering av systemisk kortikosteroidbehandling som inträffade ≥6 månader före screening och inga förändringar i dos ≤3 månader före screeningbesök.

Exklusions kriterier:

  1. Hjärtinsufficiens:

    1. Svår kardiomyopati som, enligt utredarens uppfattning, förbjuder deltagande i denna studie; kardiomyopati som hanteras av angiotensin-konverterande-enzym (ACE)-hämmare eller betablockerare är dock acceptabel förutsatt att deltagaren uppfyller LVEF-inklusionskriteriet.
    2. Alla andra tecken på kliniskt signifikanta strukturella eller funktionella hjärtavvikelser.
  2. Behov av mekanisk eller icke-invasiv ventilation dagtid ELLER förväntat behov av mekanisk eller icke-invasiv dagventilation inom det närmaste året enligt utredarens uppfattning. Non-invasiv ventilation är tillåten.
  3. Fick tidigare behandling med en undersökningspeptidkonjugerad fosforodiamidatmorfolino-oligomer (PPMO) eller drisapersen.
  4. Fick tidigare behandling med genterapi för DMD.
  5. Fick behandling med ataluren, viltolarsen, eteplirsen eller golodirsen inom 14 veckor före screening.
  6. Fick alla prövningsläkemedel inom 3 månader eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längst före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: WVE-N531
Läkemedel: WVE-N531
WVE-N531 är en antisensoligonukleotid (ASO)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Säkerhet: Andel patienter med biverkningar (AES)
Tidsram: Dag 1 (initial dos) upp till 24 veckor efter den sista dosen av del A
Dag 1 (initial dos) upp till 24 veckor efter den sista dosen av del A
Del B: Farmakodynamik: Dystrofinivå (% normal dystrofin) som bedöms av Western blot av muskelvävnad efter flera doser av WVE-N531
Tidsram: Vid vecka 26 och vid vecka 50 av del B
Vid vecka 26 och vid vecka 50 av del B
Del C: Farmakodynamik: Förändring från baslinjedystrofinnivå (% normal dystrofin) enligt bedömning av en validerad analysanalys i muskelvävnad efter flera doser av WVE-N531
Tidsram: Vid baslinjen och efter 24 veckors behandling i del C
Vid baslinjen och efter 24 veckors behandling i del C

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Farmakokinetik: Koncentration av WVE-N531 i muskelvävnad
Tidsram: Dag 1 (initial dos) genom 2 veckor efter den sista dosen av del A
Dag 1 (initial dos) genom 2 veckor efter den sista dosen av del A
Del A: Farmakodynamik: Dystrofinnivå (% normal dystrofin) som bedöms av Western blot av muskelvävnad efter flera doser av WVE-N531
Tidsram: Dag 1 (initial dos) genom 2 veckor efter den sista dosen av del A
Dag 1 (initial dos) genom 2 veckor efter den sista dosen av del A
Del B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0), inklusive tid att stå och en tidsinställd 10-meters promenad/körning, med ett intervall från 0 till 34 där högre poäng indikerar bättre resultat.
Tidsram: Samlad vid baslinjen, veckor 24 och 48 i del B, vid baslinjen och veckorna 26 och 50 i förlängningsarmen
Samlad vid baslinjen, veckor 24 och 48 i del B, vid baslinjen och veckorna 26 och 50 i förlängningsarmen
Del B: Prestanda för övre extremiteten (PUL) (version 2.0) med ett intervall från 0 till 64 där högre poäng indikerar ett bättre resultat.
Tidsram: Samlad vid baslinjen, veckor 24 och 48 i del B, vid baslinjen och veckorna 26 och 50 i förlängningsarmen
Samlad vid baslinjen, veckor 24 och 48 i del B, vid baslinjen och veckorna 26 och 50 i förlängningsarmen
Del B: Steghastighet 95th Centile (SV95C)/Upper Lemb Outcome (icke-ambulatoriska patienter)
Tidsram: Samlad vid baslinjen, veckor 24 och 48 i del B, vid baslinjen och veckorna 26 och 50 i förlängningsarmen
Samlad vid baslinjen, veckor 24 och 48 i del B, vid baslinjen och veckorna 26 och 50 i förlängningsarmen
Del C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0), inklusive tid att stå och en tidsinställd 10-meters promenad/körning, med ett intervall från 0 till 34 där högre poäng indikerar bättre resultat.
Tidsram: Samlad vid baslinjen och veckan 24 i del C
Samlad vid baslinjen och veckan 24 i del C
Del C: Prestanda för övre extremiteten (PUL) (version 2.0) med ett intervall från 0 till 64 där högre poäng indikerar ett bättre resultat.
Tidsram: Samlad vid baslinjen och veckan 24 i del C
Samlad vid baslinjen och veckan 24 i del C
Del C: Stride Velocity 95th Centile (SV95C)/Upper Lemb Outcome (icke-ambulatoriska patienter)
Tidsram: Samlad vid baslinjen och veckan 24 i del C
Samlad vid baslinjen och veckan 24 i del C

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 september 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

27 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

24 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2021

Första postat (Faktisk)

28 maj 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WVE-N531-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera