Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin WVE-N531-tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla

maanantai 8. joulukuuta 2025 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Avoin vaiheen 1b/2a tutkimus WVE-N531:stä potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä on vaiheen 1b/2a avoin tutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisen (IV) WVE-N531:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä (PK), farmakodynaamisia (PD) ja kliinisiä vaikutuksia potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Tutkimukseen osallistuminen edellyttää, että potilailla on dokumentoitu DMD-geenin mutaatio, joka on altis eksonille 53, interventio väliin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen osallistuu noin 15 potilasta. Ensimmäinen kohortti saa nousevia annoksia WVE-N531:tä. Enintään 4 annostasoa (annostetaan ≥ 4 viikon välein) arvioidaan, jotta voidaan valita annostaso myöhempää usean annoksen arviointia varten. Ensimmäiset potilaat saavat enintään 3 lisäannosta joka toinen viikko tällä annostasolla. Lisää potilaita otetaan sitten mukaan ja annostellaan joka toinen viikko tällä tasolla. Kaikki potilaat saavat enintään 7 kokonaisannosta, jota seuraa vähintään 8 viikon turvallisuuden seurantajakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

26

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Rekrytointi
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordania
        • Rekrytointi
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mai Bader, Dr
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3500
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research LLC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Scott Batchelor, Dr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. DMD:n diagnoosi kliinisen fenotyypin perusteella, jossa seerumin kreatiinikinaasipitoisuus on lisääntynyt.
  2. Dokumentoitu mutaatio DMD-geenissä, joka liittyy DMD:hen, joka on altis eksonin 53 interventiolle
  3. Pistemäärä ≥1 Yläraajan suorituskyvyn (PUL) olkapääkomponentin kohdassa 1 tai 2.

  4. Vakaa keuhkojen ja sydämen toiminta mitattuna seuraavilla tavoilla:

    1. Toistettava prosentuaalinen ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥50 %;
    2. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) >55 % alle 10-vuotiailla potilailla ja >45 % ≥10-vuotiailla potilailla mitattuna (ja dokumentoituna) kaikukuvauksella (ECHO) tai sydämen magneettikuvauksella (MRI) 6 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  5. Riittävä hartialihas seulonnassa avoimen lihaksen biopsioiden suorittamiseksi.
  6. Tällä hetkellä vakaa kortikosteroidihoito-ohjelma, joka määritellään systeemisen kortikosteroidihoidon aloittamiseksi, joka tapahtui ≥6 kuukautta ennen seulontaa ja ei annoksen muutoksia ≤3 kuukautta ennen seulontakäyntiä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sydämen vajaatoiminta:

    1. Vaikea kardiomyopatia, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen; Kuitenkin kardiomyopatia, jota hoidetaan angiotensiiniä konvertoivan entsyymin (ACE) estäjillä tai beetasalpaajilla, on hyväksyttävä, jos osallistuja täyttää LVEF-kriteerin.
    2. Kaikki muut todisteet kliinisesti merkittävästä sydämen rakenteellisesta tai toiminnallisesta poikkeavuudesta.
  2. Päivittäisen mekaanisen tai noninvasiivisen ventilaation tarve TAI arvioitu päiväaikainen mekaanisen tai noninvasiivisen ventilaation tarve seuraavan vuoden aikana tutkijan näkemyksen mukaan. Yöaikainen noninvasiivinen tuuletus on sallittu.
  3. Sai aiempaa hoitoa tutkittavalla peptidillä konjugoidulla fosforodiamidaattimorfolino-oligomeerillä (PPMO) tai drisapersenillä.
  4. Sai aiempaa hoitoa DMD:n geeniterapialla.
  5. Sai hoitoa atalureenilla, viltolarsenilla, eteplirsenillä tai golodirsenilla 14 viikon aikana ennen seulontaa.
  6. Sai mitä tahansa tutkittavaa lääkettä 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: WVE-N531
Lääke: WVE-N531
WVE-N531 on antisense-oligonukleotidi (ASO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Turvallisuus: Haittatapahtumien potilaiden osuus (AES)
Aikaikkuna: Päivä 1 (ensimmäinen annos) enintään 24 viikkoa A: n viimeisen annoksen jälkeen
Päivä 1 (ensimmäinen annos) enintään 24 viikkoa A: n viimeisen annoksen jälkeen
Osa B: Farmakodynamiikka: Dystrofiinitaso (% normaali dystrofiini), kuten Western Blot -lihaskudoksen blotti arvioidaan useiden WVE-N531-annoksien jälkeen
Aikaikkuna: Viikolla 26 ja viikolla 50 osasta B
Viikolla 26 ja viikolla 50 osasta B
Osa C: Farmakodynamiikka: Muutos lähtötason dystrofiinitasolta (% normaali dystrofiini), kuten arvioidaan validoidulla määritysanalyysillä lihaskudoksessa useiden WVE-N531-annoksien jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötasolla ja 24 hoidon jälkeen osassa C
Lähtötasolla ja 24 hoidon jälkeen osassa C

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Farmakokinetiikka: Wve-N531: n pitoisuus lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Päivä 1 (ensimmäinen annos) 2 viikon ajan A: n viimeisen annoksen jälkeen
Päivä 1 (ensimmäinen annos) 2 viikon ajan A: n viimeisen annoksen jälkeen
Osa A: Farmakodynamiikka: Dystrofiinitaso (% normaali dystrofiini), kuten Western Blot -lihaskudoksen blotti arvioidaan useiden WVE-N531-annoksien jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1 (ensimmäinen annos) 2 viikon ajan A: n viimeisen annoksen jälkeen
Päivä 1 (ensimmäinen annos) 2 viikon ajan A: n viimeisen annoksen jälkeen
Osa B: North Star Ambulatory -arviointi (NSAA) (versio 2.0), mukaan lukien aika seisoa ja ajoitettu 10 metrin kävely/ajo, etäisyydellä 0-34, missä korkeammat pisteet osoittavat paremman lopputuloksen.
Aikaikkuna: Kerätty lähtötilanteessa, viikossa 24 ja 48 osasta B, jatkovarren viikkoina 26 ja 50
Kerätty lähtötilanteessa, viikossa 24 ja 48 osasta B, jatkovarren viikkoina 26 ja 50
Osa B: Yläraajan (Pul) (versio 2.0) suorituskyky alueella 0 - 64, missä korkeammat pisteet osoittavat paremman lopputuloksen.
Aikaikkuna: Kerätty lähtötilanteessa, viikossa 24 ja 48 osasta B, jatkovarren viikkoina 26 ja 50
Kerätty lähtötilanteessa, viikossa 24 ja 48 osasta B, jatkovarren viikkoina 26 ja 50
Osa B: Stride-nopeus 95. sentti (SV95C)/yläraajojen tulos (ei-ambulatoriset potilaat)
Aikaikkuna: Kerätty lähtötilanteessa, viikossa 24 ja 48 osasta B, jatkovarren viikkoina 26 ja 50
Kerätty lähtötilanteessa, viikossa 24 ja 48 osasta B, jatkovarren viikkoina 26 ja 50
Osa C: North Star Ambulatory -arviointi (NSAA) (versio 2.0), mukaan lukien aika seisoa ja ajoitettu 10 metrin kävely/ajo, etäisyydellä 0-34, missä korkeammat pisteet osoittavat paremman lopputuloksen.
Aikaikkuna: Kerätty lähtötilanteessa ja viikolla 24 osaa C
Kerätty lähtötilanteessa ja viikolla 24 osaa C
Osa C: Yläraajan (Pul) (versio 2.0) suorituskyky alueella 0 - 64, missä korkeammat pisteet osoittavat paremman lopputuloksen.
Aikaikkuna: Kerätty lähtötilanteessa ja viikolla 24 osaa C
Kerätty lähtötilanteessa ja viikolla 24 osaa C
Osa C: Stride-nopeus 95. sentti (SV95C)/yläraajojen lopputulos (ei-ambulatoriset potilaat)
Aikaikkuna: Kerätty lähtötilanteessa ja viikolla 24 osaa C
Kerätty lähtötilanteessa ja viikolla 24 osaa C

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 27. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 24. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-N531-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa