Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie van WVE-N531 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

8 december 2025 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.

Een open-label fase 1b/2a-onderzoek van WVE-N531 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne

Dit is een fase 1b/2a open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische (PK), farmacodynamische (PD) en klinische effecten van intraveneuze (IV) WVE-N531 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) te evalueren. Om aan het onderzoek deel te nemen, moeten patiënten een gedocumenteerde mutatie van het DMD-gen hebben die vatbaar is voor exon 53 skipping-interventie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal ongeveer 15 patiënten omvatten. Een eerste cohort zal oplopende doses WVE-N531 krijgen. Maximaal 4 dosisniveaus (toegediend met een tussenpoos van ≥ 4 weken) zullen worden geëvalueerd om een ​​dosisniveau te selecteren voor verdere evaluatie van meerdere doses. De eerste patiënten krijgen om de week maximaal 3 extra doses op dat dosisniveau. Extra patiënten zullen dan worden ingeschreven en om de week op dat niveau worden gedoseerd. Alle patiënten krijgen in totaal maximaal 7 doses, gevolgd door een veiligheidscontroleperiode van minimaal 8 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Jordanië
      • Amman, Jordanië
        • Werving
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordanië
        • Werving
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mai Bader, Dr
  • Verenigd Koninkrijk
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3500
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Rare Disease Research LLC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott Batchelor, Dr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van DMD op basis van klinisch fenotype met verhoogd serumcreatinekinase.
  2. Gedocumenteerde mutatie in het DMD-gen geassocieerd met DMD dat vatbaar is voor exon 53-interventie
  3. Score van ≥1 op onderdeel 1 of 2 van de schoudercomponent van de uitvoering van de bovenste ledematen (PUL).

  4. Stabiele long- en hartfunctie, zoals gemeten door het volgende:

    1. Reproduceerbaar percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥50%;
    2. Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) >55% bij patiënten <10 jaar en >45% bij patiënten ≥10 jaar, zoals gemeten (en gedocumenteerd) met een echocardiogram (ECHO) of cardiale magnetische resonantie beeldvorming (MRI), binnen 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor de studie.
  5. Adequate deltaspier bij screening om open spierbiopten uit te voeren.
  6. Momenteel op een stabiel behandelingsregime met corticosteroïden, gedefinieerd als het starten van systemische corticosteroïdentherapie die ≥6 maanden voorafgaand aan de screening plaatsvond en geen dosisveranderingen ≤3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Hartinsufficiëntie:

    1. Ernstige cardiomyopathie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek verbiedt; cardiomyopathie die wordt behandeld door angiotensine-converting-enzym (ACE)-remmers of bètablokkers is echter acceptabel, mits de deelnemer voldoet aan het LVEF-inclusiecriterium.
    2. Elk ander bewijs van klinisch significante structurele of functionele hartafwijkingen.
  2. Behoefte aan mechanische of niet-invasieve beademing overdag OF verwachte behoefte aan mechanische of niet-invasieve beademing overdag binnen het komende jaar naar de mening van de onderzoeker. Nachtelijke niet-invasieve beademing is toegestaan.
  3. Voorafgaande behandeling gekregen met een experimenteel peptide-geconjugeerd fosforodiamidaatmorfolino-oligomeer (PPMO) of drisapersen.
  4. Kreeg eerdere behandeling met gentherapie voor DMD.
  5. Behandeling gehad met ataluren, viltolarsen, eteplirsen of golodirsen binnen de 14 weken voorafgaand aan de screening.
  6. Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: WVE-N531
Geneesmiddel: WVE-N531
WVE-N531 is een antisense-oligonucleotide (ASO)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Veiligheid: aandeel patiënten met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Dag 1 (eerste dosis) tot 24 weken na de laatste dosis deel A
Dag 1 (eerste dosis) tot 24 weken na de laatste dosis deel A
Deel B: Farmacodynamica: dystrofine-niveau (% normale dystrofine) zoals beoordeeld door Western-blot van spierweefsel na meerdere doses WVE-N531
Tijdsspanne: In week 26 en in week 50 van deel B
In week 26 en in week 50 van deel B
Deel C: Farmacodynamica: verandering van baseline dystrofine-niveau (% normale dystrofine) zoals beoordeeld door een gevalideerde testanalyse in spierweefsel na meerdere doses WVE-N531
Tijdsspanne: Bij aanvang en na 24 weken behandeling in deel C
Bij aanvang en na 24 weken behandeling in deel C

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Farmacokinetiek: concentratie van WVE-N531 in spierweefsel
Tijdsspanne: Dag 1 (eerste dosis) tot en met 2 weken na de laatste dosis deel A
Dag 1 (eerste dosis) tot en met 2 weken na de laatste dosis deel A
Deel A: Farmacodynamica: dystrofine-niveau (% normale dystrofine) zoals beoordeeld door Western-blot van spierweefsel na meerdere doses WVE-N531
Tijdsspanne: Dag 1 (eerste dosis) tot en met 2 weken na de laatste dosis deel A
Dag 1 (eerste dosis) tot en met 2 weken na de laatste dosis deel A
Deel B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versie 2.0), inclusief tijd om te staan ​​en een getimede wandel/run van 10 meter, met een bereik van 0 tot 34 waar hogere scores een betere uitkomst aangeven.
Tijdsspanne: Verzameld bij aanvang, weken 24 en 48 van deel B, bij aanvang en weken 26 en 50 van de verlengingsarm
Verzameld bij aanvang, weken 24 en 48 van deel B, bij aanvang en weken 26 en 50 van de verlengingsarm
Deel B: Prestaties van het bovenste ledemaat (PUL) (versie 2.0) met een bereik van 0 tot 64 waar hogere scores een beter resultaat aangeven.
Tijdsspanne: Verzameld bij aanvang, weken 24 en 48 van deel B, bij aanvang en weken 26 en 50 van de verlengingsarm
Verzameld bij aanvang, weken 24 en 48 van deel B, bij aanvang en weken 26 en 50 van de verlengingsarm
Deel B: Stride Snelheid 95e centiel (SV95C)/Upper ledematen (niet-ambulante patiënten)
Tijdsspanne: Verzameld bij aanvang, weken 24 en 48 van deel B, bij aanvang en weken 26 en 50 van de verlengingsarm
Verzameld bij aanvang, weken 24 en 48 van deel B, bij aanvang en weken 26 en 50 van de verlengingsarm
Deel C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versie 2.0), inclusief tijd om te staan ​​en een getimede wandel/run van 10 meter, met een bereik van 0 tot 34 waar hogere scores een beter resultaat aangeven.
Tijdsspanne: Verzameld bij aanvang en week 24 van deel C
Verzameld bij aanvang en week 24 van deel C
Deel C: Prestaties van het bovenste ledemaat (PUL) (versie 2.0) met een bereik van 0 tot 64 waar hogere scores een beter resultaat aangeven.
Tijdsspanne: Verzameld bij aanvang en week 24 van deel C
Verzameld bij aanvang en week 24 van deel C
Deel C: Stride Snelheid 95e centiel (SV95C)/Upper ledematen (niet-ambulante patiënten)
Tijdsspanne: Verzameld bij aanvang en week 24 van deel C
Verzameld bij aanvang en week 24 van deel C

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

27 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

24 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WVE-N531-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren