Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

8 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Otwarte badanie fazy 1b/2a dotyczące WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to badanie otwarte fazy 1b/2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i efektów klinicznych dożylnego (iv.) WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą mieć udokumentowaną mutację genu DMD, która jest podatna na interwencję z pominięciem eksonu 53

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmie około 15 pacjentów. Początkowa kohorta otrzyma rosnące dawki WVE-N531. Ocenione zostaną maksymalnie 4 poziomy dawek (podawane w odstępie ≥4 tygodni) w celu wybrania poziomu dawki do dalszej oceny dawek wielokrotnych. Początkowi pacjenci otrzymają do 3 dodatkowych dawek co drugi tydzień w tym poziomie dawki. Dodatkowi pacjenci będą następnie rejestrowani i dawkowani co drugi tydzień na tym poziomie. Wszyscy pacjenci otrzymają maksymalnie 7 dawek całkowitych, po czym nastąpi co najmniej 8-tygodniowy okres monitorowania bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

26

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Rekrutacyjny
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordania
        • Rekrutacyjny
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mai Bader, Dr
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3500
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Zjednoczone Królestwo
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie DMD na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej w surowicy.
  2. Udokumentowana mutacja w genie DMD związana z DMD, która jest podatna na interwencję eksonu 53
  3. Wynik ≥1 w punkcie 1 lub 2 komponentu barkowego w wykonaniu kończyny górnej (PUL).

  4. Stabilna czynność płuc i serca, mierzona następującymi parametrami:

    1. Odtwarzalny procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) ≥50%;
    2. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >55% u pacjentów w wieku <10 lat i >45% u pacjentów w wieku ≥10 lat, mierzona (i udokumentowana) za pomocą echokardiogramu (ECHO) lub rezonansu magnetycznego serca (MRI), w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  5. Wystarczający mięsień naramienny podczas badania przesiewowego do wykonania otwartej biopsji mięśnia.
  6. Obecnie na stabilnym schemacie leczenia kortykosteroidami, zdefiniowanym jako rozpoczęcie ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami, które miało miejsce ≥6 miesięcy przed wizytą przesiewową i brak zmian w dawce ≤3 miesiące przed wizytą przesiewową.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niewydolność serca:

    1. Ciężka kardiomiopatia, która w opinii Badacza uniemożliwia udział w tym badaniu; jednakże kardiomiopatia leczona inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE) lub beta-blokerami jest dopuszczalna pod warunkiem, że uczestnik spełnia kryterium włączenia LVEF.
    2. Wszelkie inne dowody istotnych klinicznie strukturalnych lub czynnościowych nieprawidłowości serca.
  2. Konieczność dziennej wentylacji mechanicznej lub nieinwazyjnej LUB przewidywana potrzeba dziennej mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu najbliższego roku w opinii Badacza. Dozwolona jest wentylacja nieinwazyjna w nocy.
  3. Otrzymano wcześniejsze leczenie badanym oligomerem morfolino fosforodiamidowym sprzężonym z peptydem (PPMO) lub drisapersenem.
  4. Otrzymał wcześniejsze leczenie terapią genową DMD.
  5. Otrzymał leczenie atalurenem, viltolarsenem, eteplirsenem lub golodirsenem w ciągu 14 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  6. Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WVE-N531
Lek: WVE-N531
WVE-N531 jest antysensownym oligonukleotydem (ASO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo: odsetek pacjentów z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka początkowa) do 24 tygodni po ostatniej dawce części A
Dzień 1 (dawka początkowa) do 24 tygodni po ostatniej dawce części A
Część B: Farmakodynamika: poziom dystrofiny (% normalnej dystrofiny), jak oceniono za pomocą Western blot tkanki mięśniowej po wielu dawkach WVE-N531
Ramy czasowe: W 26 tygodniu i w 50. tygodniu części B
W 26 tygodniu i w 50. tygodniu części B
Część C: Farmakodynamika: Zmiana z poziomu dystrofiny wyjściowej (% normalnej dystrofiny), jak oceniono w sprawie zatwierdzonej analizy testu w tkance mięśniowej po wielu dawkach WVE-N531
Ramy czasowe: Na początku i po 24 tygodniach leczenia w części C
Na początku i po 24 tygodniach leczenia w części C

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Farmakokinetyka: Stężenie WVE-N531 w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Część A: Farmakodynamika: poziom dystrofiny (% normalnej dystrofiny), jak oceniono za pomocą Western blot tkanki mięśniowej po wielu dawkach WVE-N531
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Część B: Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA) (wersja 2.0), w tym czas na stand i czas 10-metrowy spacer/bieg, z zakresem od 0 do 34, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Część B: Wydajność kończyny górnej (PUL) (wersja 2.0) o zakresie od 0 do 64, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Część B: Prędkość kroku 95. centyla (SV95C)/Wynik kończyn górnej (pacjenci z niepokoją)
Ramy czasowe: Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Część C: Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA) (wersja 2.0), w tym czas na stand i czas 10-metrowy spacer/bieg, z zakresem od 0 do 34, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Część C: Wydajność kończyny górnej (Pul) (wersja 2.0) o zakresie od 0 do 64, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Część C: Prędkość kroku 95. centyla (SV95C)/Wynik kończyn górnej (pacjenci z niepokoją)
Ramy czasowe: Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Zebrane na początku i 24 tygodniu części C

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-N531-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj