Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование WVE-N531 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

8 декабря 2025 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Открытое исследование фазы 1b/2a WVE-N531 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Это открытое исследование фазы 1b/2a для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетических (ФК), фармакодинамических (ФД) и клинических эффектов внутривенного (ВВ) WVE-N531 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Для участия в исследовании пациенты должны иметь задокументированную мутацию гена МДД, которая поддается вмешательству с пропуском экзона 53.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании примут участие около 15 пациентов. Первоначальная группа будет получать возрастающие дозы WVE-N531. Будет оценено до 4 уровней доз (вводимых с интервалом ≥4 недель), чтобы выбрать уровень дозы для дальнейшей оценки множественных доз. Первые пациенты будут получать до 3 дополнительных доз каждые две недели на этом уровне дозы. Затем будут зарегистрированы дополнительные пациенты, которым каждые две недели будут вводиться дозы на этом уровне. Все пациенты получат не более 7 полных доз с последующим не менее 8-недельным периодом наблюдения за безопасностью.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

26

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Иордания
      • Amman, Иордания
        • Рекрутинг
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Иордания
        • Рекрутинг
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mai Bader, Dr
  • Соединенное Королевство
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Laurent Servais, MD, PhD
          • Номер телефона: 01865 227503
          • Электронная почта: Laurent.Servais@ouh.nhs.uk
        • Главный следователь:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202-3500
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Контакт:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
          • Номер телефона: 501-364-1850
          • Электронная почта: aveerapandiyan@uams.edu
        • Главный следователь:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Scott Batchelor, Dr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз МДД основан на клиническом фенотипе с повышенной сывороточной креатинкиназой.
  2. Задокументированная мутация в гене МДД, связанная с МДД, которая поддается вмешательству в экзон 53.
  3. Оценка ≥1 по пункту 1 или 2 плечевого компонента производительности верхней конечности (PUL).

  4. Стабильная легочная и сердечная функция, оцениваемая по следующим параметрам:

    1. Воспроизводимый процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ≥50%;
    2. Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) > 55 % у пациентов в возрасте до 10 лет и > 45 % у пациентов в возрасте ≥ 10 лет, измеренная (и задокументированная) с помощью эхокардиограммы (ЭХО) или магнитно-резонансной томографии сердца (МРТ) в течение за 6 месяцев до включения в исследование.
  5. Достаточная дельтовидная мышца при скрининге для проведения открытой биопсии мышц.
  6. В настоящее время используется стабильный режим терапии кортикостероидами, определяемый как начало системной терапии кортикостероидами, которое произошло за ≥ 6 месяцев до скрининга и отсутствие изменений в дозе ≤ 3 месяцев до визита для скрининга.

Критерий исключения:

  1. Сердечная недостаточность:

    1. Тяжелая кардиомиопатия, что, по мнению исследователя, запрещает участие в данном исследовании; однако кардиомиопатия, которую лечат ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) или бета-блокаторами, приемлема при условии, что участник соответствует критерию включения ФВ ЛЖ.
    2. Любые другие признаки клинически значимой структурной или функциональной аномалии сердца.
  2. Потребность в дневной механической или неинвазивной вентиляции ИЛИ ожидаемая потребность в дневной механической или неинвазивной вентиляции в течение следующего года, по мнению исследователя. Допускается неинвазивная вентиляция легких в ночное время.
  3. Получил предварительное лечение исследуемым конъюгированным с пептидом фосфородиамидат-морфолиноолигомером (PPMO) или дрисаперсеном.
  4. Получил предварительное лечение генной терапией от МДД.
  5. Получал лечение аталуреном, вилтоларсеном, этеплирсеном или голодирсеном в течение 14 недель до скрининга.
  6. Получал любой исследуемый препарат в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ВВЭ-N531
Лекарство: WVE-N531
WVE-N531 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (ASO).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность: доля пациентов с побочными эффектами (AES)
Временное ограничение: День 1 (начальная доза) до 24 недель после последней дозы части А
День 1 (начальная доза) до 24 недель после последней дозы части А
Часть B: Фармакодинамика: уровень дистрофина (% нормального дистрофина), как оценивается с помощью вестерн-блоттинга мышечной ткани после множественных доз WVE-N531
Временное ограничение: На 26 -й неделе и на 50 -й неделе части B
На 26 -й неделе и на 50 -й неделе части B
Часть C: Фармакодинамика: изменение от базового уровня дистрофина (% нормального дистрофина), как оценивается с помощью подтвержденного анализа анализа в мышечной ткани после множественных доз WVE-N531
Временное ограничение: На исходном уровне и после 24 недель лечения в части С
На исходном уровне и после 24 недель лечения в части С

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Фармакокинетика: концентрация WVE-N531 в мышечной ткани
Временное ограничение: День 1 (начальная доза) через 2 недели после последней дозы части А
День 1 (начальная доза) через 2 недели после последней дозы части А
Часть A: Фармакодинамика: уровень дистрофина (% нормального дистрофина), как оценивается с помощью вестерн-блоттинга мышечной ткани после множественных доз WVE-N531
Временное ограничение: День 1 (начальная доза) через 2 недели после последней дозы части А
День 1 (начальная доза) через 2 недели после последней дозы части А
Часть B: Амбулаторная оценка North Star (NSAA) (версия 2.0), включая время для стойки и 10-метровый 10-метровый ход/пробег, с диапазоном от 0 до 34, где более высокие оценки указывают на лучший результат.
Временное ограничение: Собранные на исходном уровне, недели 24 и 48 части B, на исходном уровне и недели 26 и 50 удлинительного подразделения
Собранные на исходном уровне, недели 24 и 48 части B, на исходном уровне и недели 26 и 50 удлинительного подразделения
Часть B: производительность верхней конечности (PUL) (версия 2.0) с диапазоном от 0 до 64, где более высокие оценки указывают на лучший результат.
Временное ограничение: Собранные на исходном уровне, недели 24 и 48 части B, на исходном уровне и недели 26 и 50 удлинительного подразделения
Собранные на исходном уровне, недели 24 и 48 части B, на исходном уровне и недели 26 и 50 удлинительного подразделения
Часть B: Скорость шага 95-й Центиль (SV95C)/исход верхней конечности (пациенты, не являющиеся амбулаторными),)
Временное ограничение: Собранные на исходном уровне, недели 24 и 48 части B, на исходном уровне и недели 26 и 50 удлинительного подразделения
Собранные на исходном уровне, недели 24 и 48 части B, на исходном уровне и недели 26 и 50 удлинительного подразделения
ЧАСТЬ C: Амбулаторная оценка North Star (NSAA) (версия 2.0), включая время для стойки и 10-метровую ходьбу/пробег, с диапазоном от 0 до 34, где более высокие оценки указывают на лучший результат.
Временное ограничение: Собран на исходном уровне и 24 неделе.
Собран на исходном уровне и 24 неделе.
Часть C: производительность верхней конечности (PUL) (версия 2.0) с диапазоном от 0 до 64, где более высокие оценки указывают на лучший результат.
Временное ограничение: Собран на исходном уровне и 24 неделе.
Собран на исходном уровне и 24 неделе.
Часть C: Скорость шага 95-й Центиль (SV95C)/исход верхней конечности (пациенты, не являющиеся амбулаторными),)
Временное ограничение: Собран на исходном уровне и 24 неделе.
Собран на исходном уровне и 24 неделе.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wave Life Sciences Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

27 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

24 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 мая 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 мая 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

15 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WVE-N531-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться