急性骨髄性白血病の再発難治性小児患者の治療のためのリポソーム シタラビン、ダウノルビシン、およびゲムツズマブ オゾガマイシン

包含基準:

• CD33陽性（> 3％）と診断された小児患者、

  • 新たに診断された二次性AML
  • -世界保健機関（WHO）の基準による再発性難治性急性骨髄性白血病 -患者は、形態学またはフローサイトメトリーで評価されるように、骨髄に芽球が5％以上ある必要があります。 ただし、十分な骨髄サンプルが得られない場合、末梢血中の芽球が 5% 以上の白血病の明確な証拠がある場合は、患者を登録することができます。
• -AMLに進行する骨髄異形成症候群（MDS）の小児患者は、MDSの以前の治療に関係なく、AMLの診断時に適格です
• パフォーマンスステータス: ランスキー >= 16 歳未満の患者の場合は 50%、カルノフスキー >= 16 歳の患者の場合は 50%
• 年齢 =< 21 歳
• 総血清ビリルビン = < 2 x 正常上限 (ULN)。 既知のギルバート症候群の患者は、最大=< 3 x ULNまでの総ビリルビンを有する可能性があります
• 血清クレアチニン =< 2.0 mg/dl
• -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）= <3 x ULN; =< 5 x ULN 白血病の肝臓への関与が疑われる場合

• -出産の可能性のある女性は、血清または尿のベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（ベータ-HCG）妊娠検査結果が、治験薬の初回投与前の14日以内に陰性でなければならず、治験中に以下の効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意しなければなりません。治験薬の最終投与から 30 日間。 避妊の効果的な方法は次のとおりです。

  • 経口避妊薬、皮膚パッチ、注射、インプラント（医療提供者が皮膚の下に配置）
  • 子宮内避妊器具 (IUD)
  • 殺精子剤と一緒に使用されるコンドームまたは閉塞キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸/ボールト キャップ)
  • 禁欲
• 男性は、パートナーが妊娠した場合、または妊娠の疑いがある場合は、すぐに医師に知らせる必要があります. この研究中および最後の治療から 30 日間は、患者は生殖目的で精子を提供してはなりません。 彼は、この研究中および最後の治療後30日間、コンドームを使用する必要があります

除外基準:

• -決定的な治療を受けておらず、寛解している別の原発性浸潤性悪性腫瘍の病歴。 -非黒色腫皮膚がんまたは上皮内がんの患者は、診断からの時間に関係なく適格です（付随する診断を含む）
• -てんかん、小児期の発作、麻痺、失語症、脳卒中、重度の脳損傷、器質的脳症候群、または精神病などの臨床的に重要な制御されていない中枢神経系（CNS）の病状の存在
• -活動的な脳/髄膜疾患の証拠。 -以前の治療で決定的に治療され、同意時に活動性疾患の証拠がない場合、患者はCNS白血病関与の病歴を持っている可能性があり、残留白血病に対する少なくとも2回の連続した脊髄液陰性評価および陰性画像（以前にCNSの証拠を示した場合にのみ画像が必要）髄液評価によって他の方法で記録されていない白血病)
• -心臓駆出率（マルチゲート取得スキャン[MUGA]または心エコー図のいずれかで測定）が50％未満の患者は除外されます
• 非リポソーム型ダウノルビシンまたは他のアントラサイクリン同等物の総累積投与量が 450 mg/m^2 を超える患者
• コントロールされていない活動的な感染症（ウイルス、細菌、または真菌）の患者。 同時抗菌薬で制御された感染症は許容され、施設のガイドラインによる抗菌予防は許容されます
• -既知の活動性B型またはC型肝炎感染、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の血清陽性
• 肝硬変またはその他の深刻な活動性肝疾患、または活動性のアルコール乱用が疑われる
• 全身治療を必要とする活動性の急性/慢性移植片対宿主病 (GvHD);または研究療法の開始から2週間以内にGvHD予防のための免疫抑制を受けている

• -治験薬の開始前2週間以内の以前の化学療法/放射線療法/治験療法 以下の例外を除く：

  • 循環芽球数の減少または緩和: シタラビンまたはヒドロキシ尿素の単回静脈内投与。 これらの薬剤は洗い流す必要はありません
• 妊娠中または授乳中の女性
• -出産の可能性のある男性または女性の対象であり、施設の基準に従って承認された効果的な避妊手段を使用することを望まない
• -治験責任医師の意見では、研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある、および/または患者を不適切にする可能性がある、その他の重度の制御されていない急性または慢性の医学的または精神医学的状態または検査異常この研究への登録について
• -ダウン症候群、急性前骨髄球性白血病、若年性骨髄単球性白血病、または骨髄不全症候群の患者は適格ではありません