脂质体阿糖胞苷、柔红霉素和 Gemtuzumab Ozogamicin 用于治疗患有急性髓性白血病的复发难治性儿科患者

纳入标准：

• 诊断为 CD33 阳性 (> 3%) 的儿科患者，

  • 新诊断的继发性 AML
  • 根据世界卫生组织 (WHO) 标准的复发性难治性急性髓性白血病 患者的骨髓原始细胞必须 >= 5%（通过形态学或流式细胞术评估）。 然而，如果无法获得足够的骨髓样本，并且有明确的白血病证据且外周血中原始细胞 >= 5%，则可以入组患者
• 患有骨髓增生异常综合征 (MDS) 并进展为 AML 的儿科患者在诊断为 AML 时符合资格，无论之前是否接受过任何 MDS 治疗
• 体能状态：Lansky >= 50 对于年龄 =< 16 岁的患者，Karnofsky >= 50% 对于年龄 > 16 岁的患者
• 年龄 =< 21 岁
• 总血清胆红素 =< 2 x 正常上限 (ULN)。 患有已知吉尔伯特综合征的患者的总胆红素可能高达 =< 3 x ULN
• 血清肌酐 =< 2.0 mg/dl
• 丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) =< 3 x ULN； =< 5 x ULN 在疑似白血病肝脏受累的情况下

• 育龄女性必须在首次服用研究药物前 14 天内的血清或尿液 β 人绒毛膜促性腺激素 (β-HCG) 妊娠试验结果为阴性，并且必须同意在研究期间使用以下有效避孕方法之一，并且最后一次研究药物给药后 30 天。 有效的节育方法包括：

  • 避孕药、皮肤贴片、针剂、植入物（由医疗保健提供者放置在皮下）
  • 宫内节育器 (IUD)
  • 与杀精剂一起使用的避孕套或封闭帽（隔膜或宫颈/穹窿帽）
  • 节制
• 男性，如果伴侣怀孕或怀疑怀孕，需要立即通知医生。 在本研究中和最后一次治疗后的 30 天内，患者不应为生育目的捐献精子。 他将需要在本研究期间和最后一次治疗后的 30 天内使用避孕套

排除标准：

• 另一种原发性侵袭性恶性肿瘤的病史，尚未得到明确治疗并处于缓解期。 患有非黑色素瘤皮肤癌或原位癌的患者无论从诊断（包括伴随诊断）开始的时间如何，都符合条件
• 存在具有临床意义的不受控制的中枢神经系统 (CNS) 病理，例如癫痫、儿童癫痫发作、轻瘫、失语症、中风、严重脑损伤、器质性脑综合征或精神病
• 活动性脑/脑膜疾病的证据。 患者可能有中枢神经系统白血病受累史，如果明确接受过既往治疗并且在同意时没有活动性疾病的证据且至少连续 2 次脊髓液残留白血病阴性评估和阴性影像学检查（仅当先前显示中枢神经系统证据时才需要影像学检查）脊髓液评估未记录的白血病）
• 排除心脏射血分数（通过多门采集扫描 [MUGA] 或超声心动图测量）< 50% 的患者
• 非脂质体柔红霉素或其他蒽环类等效药物的总累积剂量大于 450 mg/m^2 的患者
• 患有不受控制的活动性感染（病毒、细菌或真菌）的患者。 同时使用抗微生物药物控制的感染是可以接受的，并且根据机构指南进行抗微生物预防是可以接受的
• 已知的活动性乙型或丙型肝炎感染，或已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性
• 肝硬化或其他严重的活动性肝病或疑似活动性酒精滥用
• 需要全身治疗的活动性急性/慢性移植物抗宿主病（GvHD）；或在研究治疗开始后 2 周内接受免疫抑制以预防 GvHD

• 研究药物开始前 2 周内的既往化疗/放疗/研究性治疗，但以下情况除外：

  • 减少循环原始细胞计数或姑息治疗：单剂量静脉内阿糖胞苷或羟基脲。 这些试剂无需清洗
• 怀孕或哺乳期的女性
• 有生育潜力的男性或女性受试者，不愿按照机构标准使用经批准的有效避孕方法
• 其他严重的、不受控制的急性或慢性医学或精神疾病或实验室异常，研究者认为可能会增加与研究参与或研究产品给药相关的风险，或可能会干扰研究结果的解释和/或会使患者不适合参加这项研究
• 患有唐氏综合症、急性早幼粒细胞白血病、幼年粒单核细胞白血病或骨髓衰竭综合征的患者不符合资格