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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるレルデセムチブの有効性と安全性を評価する研究 (COURAGE-ALS)

2023年4月12日 更新者：Cytokinetics

筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるレルデセムチブの有効性と安全性を評価する第3相、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験

この研究の目的は、ALS の機能転帰に対する reldesemtiv とプラセボの効果を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

COURAGE-ALS 試験は、18 歳から 80 歳の ALS 患者を対象とした reldesemtiv の第 III 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験です。

トライアルのスクリーニングおよび資格認定期間は、14 日以内です。 約 555 人の適格な ALS 患者が無作為化 (2:1) され、最初の 24 週間 (二重盲検、プラセボ-管理期間):

  • reldesemtiv 300 mg を 1 日 2 回、1 日総投与量 (TDD) 600 mg
  • プラセボを 1 日 2 回

24 週間の二重盲検プラセボ対照期間の終わりに、患者は実薬期間に移行し、すべての患者は次の 24 週間、次の用量の reldesemtiv を投与されます。

  • 24 週間の盲検投与中に下方調整されなかった患者には、600 mg TDD で 300 mg reldesemtiv を 1 日 2 回
  • 24 週間の盲検投与中に漸減された患者には、300 mg TDD に対して 150 mg reldesemtiv を 1 日 2 回

研究の種類

介入

入学 (実際)

486

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
    • Dublin
      • Beaumont、Dublin、アイルランド、9
        • RSCI Education and Research Centre, Beaumont Hospital
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • GW Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital - Neurological Clinical Research Institute
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63108
        • Washington University School of Medicine - Center for Advance Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
        • Neurology Associates, PC
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital for Special Surgery
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute - Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Henrico、Virginia、アメリカ、23233
        • VCU Neuroscience Orthopaedic and Wellness Center (NOW)
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Froedtert Hospital
  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L9 7LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20149
        • Ospedale San Luca
      • Milan、イタリア、20162
        • Centro Clinical Nemo - Fondazione Serena Onlus
      • Milano、イタリア、20138
        • Instituti Clinici Scientifici Maugeri
      • Turin、イタリア、10126
        • AOU Città della Salute e Scienza (Molinette),
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • UMC Utrecht, Department of Neurology, ALS Center
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Brain and Mind Centre
      • Concord、New South Wales、オーストラリア、2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park、South Australia、オーストラリア、5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • The Perron Institute
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton、New Brunswick、カナダ、E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H2X 0A9
        • Centre de Recherche du CHUM
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Québec、Quebec、カナダ、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon、Saskatchewan、カナダ、S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • スイス
      • Saint Gallen、スイス、9007
        • Muskelzentrum/ALS Clinic
  • スウェーデン
      • Malmö、スウェーデン、21428
        • Neurologimottagningen Skane University Hospital
      • Stockholm、スウェーデン、11361
        • Studieenheten Akademiskt Specialistcentrum, Sabbatsberg Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao、スペイン、48013
        • Hospital Universitario Basurto
      • Madrid、スペイン、28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2400
        • Deparment of Neurology Bispebjerg University Hospital
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Hanover、ドイツ、30625
        • Medical School Hannover - Department of Neurology
      • Jena、ドイツ、07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Lübeck、ドイツ、23538
        • Universitatsklinikum Schleswig Holstein
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • CRC SLA de Lyon
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Limoges、フランス、87 042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille、フランス、13005
        • CHU de la Timone
      • Nice、フランス、06 001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris、フランス、75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
      • Tours、フランス、37044
        • CHRU de Tours, Hopital Bretonneau, Clinical Research Center
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg, Department of Neurology
  • ポルトガル
      • Lisboa、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, Department of Neurology
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-473
        • City Clinic Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 18 歳から 80 歳までの男性または女性
  • -家族性または散発性ALSの診断（世界神経学会エルエスコリアル基準に従って、検査室でサポートされているALSの可能性が高い、可能性が高い、または明確な基準を満たすと定義されています）。 可能な基準を満たす患者は、運動ニューロンの所見が低い場合に適格です。純粋に上位運動ニューロンの所見がある人は不適格です。
  • -スクリーニングの24か月前のALSの最初の症状。 ALS の適格な最初の症状は、四肢、球、または呼吸筋の衰弱の症状に限定されます。
  • -スクリーニング時のALSFRS-R合計スコア≤44。 合計スコアが 45 以上の患者は、最初のスクリーニング日から 60±7 日後に再スクリーニングすることができます。
  • -グローバル肺イニシアチブの式に従って、スクリーニング時の年齢、身長、性別、および民族性について予測された直立FVC≥65.0％
  • -スクリーニングの前にリルゾールを30日以上服用しているか、少なくとも30日間服用していない必要があります スクリーニングの前に
  • -スクリーニング時に少なくとも2サイクルのエダラボンを完了している必要があります、またはスクリーニングの少なくとも30日前にそれを受けていません
  • 丸ごと飲み込める

除外基準:

  • eGFRCysC < 45.0 mL/分/1.73 スクリーニング時のm2
  • -スクリーニング時の尿タンパク質/クレアチニン比> 1 mg / mg（113 mg / mmol）
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常上限の3倍以上（ULN）
  • ULNを超える総ビリルビン（TBL）、直接または間接ビリルビン。
  • -ALSまたはその他に関連する認知障害 研究手順を理解および/または遵守し、インフォームドコンセントを提供する患者の能力を損なう
  • -ALSの症状、徴候、または進行の評価を妨げる可能性のあるその他の医学的に重要な神経学的状態。
  • 気管切開があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：300 mg reldesemtiv を 1 日 2 回、1 日合計 600 mg を 1 日目から 24 週目まで
この群の患者は、1 日目から 24 週目まで 1 日 2 回、reldesemtiv 150 mg 経口錠剤 2 錠を 1 日合計 600 mg 服用します。
薬：レルデセムチフ
レルデセムチブ経口錠
プラセボコンパレーター：プラセボを 1 日 2 回、1 日目から 24 週目まで
この群の患者は、1 日目から 24 週目まで 1 日 2 回、2 錠のプラセボ経口錠剤を服用します。
薬：プラセボ
プラセボ経口錠
実験的：300 mg reldesemtiv を 1 日 2 回、1 日合計 600 mg を 24 週から 48 週まで
この群の患者は、24 週間の盲検投与中にダウン タイトレーションされなかった患者に対して、24 週から 48 週まで 1 日 24 週から 48 週まで、1 日 2 回 reldesemtiv 150 mg 経口錠剤 2 個を合計 600 mg 服用します。
薬：レルデセムチフ
レルデセムチブ経口錠
実験的：150 mg reldesemtiv を 1 日 2 回、1 日合計 300 mg を 24 週から 48 週まで
この群の患者は、24 週間の盲検投与中に何らかの理由で減量された患者に対して、24 週から 48 週まで 1 日 300 mg の合計 300 mg の reldesemtiv 150 mg 経口錠剤を 1 日 2 回服用します。
薬：レルデセムチフ
レルデセムチブ経口錠

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS の機能転帰に対する reldesemtiv とプラセボの効果
時間枠：24週目までのベースライン
ベースラインから24週目までのALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）の合計スコアの変化。評価尺度 0 ～ 48。スコアが高いほど、機能状態が良好であることを示します
24週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS における複合機能転帰および生存転帰に対する reldesemtiv とプラセボの効果
時間枠：24週間
ALSFRS-R 合計スコアの変化、呼吸不全の発症までの時間、および 24 週までの生存時間の複合評価。 この共同ランク テストでは、生存時間、呼吸不全の発症までの時間、ベースラインから 24 週目までの ALSFRS-R 合計スコアの変化に基づいて、個々の患者を他のすべての患者と比較してランク付けします。 死亡者のランクは最悪です (以前の死亡者は後の死亡者よりもランクが低くなります)。呼吸不全を発症した患者は、次に悪いランクです。 ALSFRS-R 合計スコアの 24 週目のベースラインからのより好ましい変化は、このプロセスを使用して最高のランクを持っています。
24週間
呼吸機能に対するreldesemtivとプラセボの効果
時間枠：24週目までのベースライン
パーセント予測 FVC のベースラインから 24 週までの変化
24週目までのベースライン
生活の質に対するreldesemtivとプラセボの効果
時間枠：24週目までのベースライン
ALS Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40) 合計スコアのベースラインから 24 週目までの変化。評価尺度 0 ～ 100。スコアが高いほど生活の質が悪いことを示す
24週目までのベースライン
握力に対するreldesemtivとプラセボの効果
時間枠：24週目までのベースライン
ベースラインから 24 週目までの握力の変化 (両手の平均)
24週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cytokinetics

捜査官

  • スタディディレクター：Cytokinetics, MD、Cytokinetics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月16日

一次修了 (実際)

2023年3月31日

研究の完了 (実際)

2023年3月31日

試験登録日

最初に提出

2021年6月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月24日

最初の投稿 (実際)

2021年6月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月12日

最終確認日

2023年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CY 5031
  • 2020-004040-29 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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