Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Reldesemtiv hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél (COURAGE-ALS)

2023. április 12. frissítette: Cytokinetics

3. fázis, többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a Reldesemtiv hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél

A tanulmány célja a reldesemtiv placebóval szembeni hatásának felmérése az ALS funkcionális kimenetelére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A COURAGE-ALS a reldesemtiv 3. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálata 18 és 80 év közötti ALS-ben szenvedő betegeken.

A próba szűrési és minősítési időszaka nem haladhatja meg a 14 napot. Körülbelül 555 jogosult ALS-beteget randomizálnak (2:1) a következő adag reldesemtiv vagy placebo (riluzol-használat/nem-használat és edaravone-használat/nem-használat szerint) kapására az első 24 hétben (kettős vak, placebo - ellenőrzött időszak):

  • 300 mg reldesemtiv naponta kétszer 600 mg teljes napi adaghoz (TDD)
  • Placebo naponta kétszer

A 24 hetes kettős-vak, placebo-kontrollos időszak végén a betegek átállnak az aktív gyógyszeres időszakra, ahol minden beteg a következő adag reldesemtiv-et kapja a következő 24 hétben:

  • 300 mg reldesemtiv naponta kétszer 600 mg TDD esetén azoknak a betegeknek, akiknél nem csökkentették a titrálást a 24 hetes vak adagolás alatt
  • 150 mg reldesemtiv naponta kétszer 300 mg-os TDD-hez azoknak a betegeknek, akiknél a 24 hetes vak adagolás alatt csökkentették a titrálást

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

486

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Concord, New South Wales, Ausztrália, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • The Perron Institute
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg, Department of Neurology
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2400
        • Deparment of Neurology Bispebjerg University Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
        • GW Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Neurological Clinical Research Institute
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63108
        • Washington University School of Medicine - Center for Advance Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute - Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Egyesült Államok, 23233
        • VCU Neuroscience Orthopaedic and Wellness Center (NOW)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Froedtert Hospital
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • CRC SLA de Lyon
      • Lille, Franciaország, 59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Franciaország, 87 042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Franciaország, 13005
        • CHU de la Timone
      • Nice, Franciaország, 06 001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
      • Tours, Franciaország, 37044
        • CHRU de Tours, Hopital Bretonneau, Clinical Research Center
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Department of Neurology, ALS Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du CHUM
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 02-473
        • City Clinic Research
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bonn, Németország, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Hanover, Németország, 30625
        • Medical School Hannover - Department of Neurology
      • Jena, Németország, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Lübeck, Németország, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig Holstein
      • Ulm, Németország, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20149
        • Ospedale San Luca
      • Milan, Olaszország, 20162
        • Centro Clinical Nemo - Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Olaszország, 20138
        • Instituti Clinici Scientifici Maugeri
      • Turin, Olaszország, 10126
        • AOU Città della Salute e Scienza (Molinette),
  • Portugália
      • Lisboa, Portugália, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, Department of Neurology
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Spanyolország, 48013
        • Hospital Universitario Basurto
      • Madrid, Spanyolország, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Svájc
      • Saint Gallen, Svájc, 9007
        • Muskelzentrum/ALS Clinic
  • Svédország
      • Malmö, Svédország, 21428
        • Neurologimottagningen Skane University Hospital
      • Stockholm, Svédország, 11361
        • Studieenheten Akademiskt Specialistcentrum, Sabbatsberg Hospital
  • Írország
    • Dublin
      • Beaumont, Dublin, Írország, 9
        • RSCI Education and Research Centre, Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 18 és 80 év közötti férfiak vagy nők
  • Családi vagy sporadikus ALS diagnózisa (amely a Neurológiai Világszövetség El Escorial kritériumai szerint megfelel az ALS laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy meghatározott kritériumainak). Azok a betegek, akik megfelelnek a lehetséges kritériumoknak, akkor jogosultak, ha alacsonyabb motoros neuron leletet mutatnak; azok, akiknél tisztán felső motoros neuron lelet van, nem jogosultak.
  • Az ALS első tünete ≤ 24 hónappal a szűrés előtt. Az ALS minősítő első tünetei a végtag-, bulbar- vagy légzőizmok gyengeségének megnyilvánulásaira korlátozódnak.
  • ALSFRS-R összpontszám ≤ 44 a szűréskor. Azok a betegek, akiknek összpontszáma 45 vagy magasabb, az eredeti szűrési dátumot követő 60±7 nappal ismételten szűrhetők.
  • Álló FVC ≥ 65,0%-a az életkor, magasság, nem és etnikai hovatartozás alapján a szűréskor a Global Lung Initiative egyenlete szerint
  • vagy riluzolt kell szednie ≥ 30 napig a szűrés előtt, vagy legalább 30 nappal a szűrés előtt nem szedte
  • A szűrés időpontjában legalább 2 edaravone ciklust kell elvégeznie, vagy legalább 30 napig nem kapott a szűrés előtt
  • Képes lenyelni az egész tablettákat

Kizárási kritériumok:

  • eGFRCysC < 45,0 ml/perc/1,73 m2 vetítéskor
  • A vizelet fehérje/kreatinin aránya > 1 mg/mg (113 mg/mmol) a szűréskor
  • Alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normálérték felső határának (ULN) ≥ 3-szorosa
  • Összes bilirubin (TBL), közvetlen vagy közvetett bilirubin az ULN felett.
  • Kognitív károsodás, amely az ALS-hez kapcsolódik, vagy más módon, amely rontja a páciens képességét a vizsgálati eljárások megértésére és/vagy betartására, valamint tájékozott beleegyezés megadására
  • Egyéb orvosilag jelentős neurológiai állapotok, amelyek megzavarhatják az ALS tüneteinek, jeleinek vagy progressziójának értékelését.
  • Tracheostomiája van

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 300 mg reldesemtiv naponta kétszer 600 mg teljes napi adaghoz, az 1. naptól a 24. hétig
Az ebbe a karba tartozó betegek napi kétszer 2 db 150 mg-os reldesemtiv orális tablettát vesznek be, a teljes napi adag 600 mg az 1. naptól a 24. hétig.
Drog: Reldesemtiv
Reldesemtiv orális tabletta
Placebo Comparator: Placebo naponta kétszer, az 1. naptól a 24. hétig
Az ebbe a karba tartozó betegek 2 orális placebo tablettát szednek naponta kétszer az 1. naptól a 24. hétig.
Drog: Placebo
Placebo orális tabletta
Kísérleti: 300 mg reldesemtiv naponta kétszer 600 mg teljes napi adaghoz, a 24. héttől a 48. hétig
Az ebbe a karba tartozó betegek napi kétszer 2 db 150 mg-os reldesemtiv orális tablettát vesznek be, összesen 600 mg-os napi adaggal a 24. héttől a 48. hétig azon betegek számára, akiknél a 24 hetes vak adagolás során nem csökkentették a titrálást.
Drog: Reldesemtiv
Reldesemtiv orális tabletta
Kísérleti: 150 mg reldesemtiv naponta kétszer 300 mg teljes napi adaghoz, a 24. héttől a 48. hétig
Az ebbe a karba tartozó betegek napi kétszer 1 reldesemtiv 150 mg-os orális tablettát vesznek be a 300 mg-os teljes napi adaghoz a 24. héttől a 48. hétig azoknál a betegeknél, akiknél a 24 hetes vak adagolás során bármilyen okból csökkentették a titrálást.
Drog: Reldesemtiv
Reldesemtiv orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A reldesemtiv hatása a placebóval szemben az ALS funkcionális kimenetelére
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Változás az alapvonalról a 24. hétre az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) összpontszámában; értékelési skála 0-tól 48-ig; a magasabb pontszámok jobb funkcionális állapotot jeleznek
Alaphelyzet a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A reldesemtiv hatása a placebóval szemben a kombinált funkcionális és túlélési eredményekre ALS-ben
Időkeret: 24 hét
Az ALSFRS-R összpontszám változásának, a légzési elégtelenség kialakulásáig eltelt idő és a túlélési idő kombinált értékelése a 24. hétig. Ebben a közös rangsorolási tesztben minden egyes beteget rangsorolnak az összes többi beteghez képest a túlélési idő, a légzési elégtelenség kialakulásáig eltelt idő, valamint az ALSFRS-R összpontszámának a kiindulási értéktől a 24. hétig tartó változásai alapján. A halálozások rangsorolása a legrosszabb (a korábbi halálozások rosszabbak, mint a későbbi halálozások); a kezdődő légzési elégtelenségben szenvedő betegek a következő legrosszabb helyen állnak; és az ALSFRS-R összpontszámának a 24. héten a kiindulási értékhez képest kedvezőbb változásai a legjobbak ezzel az eljárással.
24 hét
A reldesemtiv hatása a placebóval szemben a légzésfunkcióra
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre a várható FVC százalékában
Alaphelyzet a 24. hétig
A reldesemtiv hatása a placebóval szemben az életminőségre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre az ALS-értékelő kérdőív-40 (ALSAQ-40) összpontszámában; értékelési skála 0-tól 100-ig; a magasabb pontszámok rosszabb életminőséget jeleznek
Alaphelyzet a 24. hétig
A reldesemtiv hatása a placebóval szemben a markolat erejére
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Változás az alapvonalról a 24. hétre a markolat erősségében (mindkét kéz átlaga)
Alaphelyzet a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cytokinetics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Cytokinetics, MD, Cytokinetics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 24.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CY 5031
  • 2020-004040-29 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel