근위축성측삭경화증(ALS) 환자에서 렐데셈티브의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (COURAGE-ALS)
2024년 11월 27일 업데이트: Cytokinetics
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 렐데셈티브의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험
이 연구의 목적은 ALS의 기능적 결과에 대한 reldesemtiv 대 위약의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
COURAGE-ALS는 18세에서 80세 사이의 ALS 환자를 대상으로 reldesemtiv를 투여하는 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 3상 시험입니다.
평가판의 심사 및 검증 기간은 14일을 넘지 않습니다. 약 555명의 적격 ALS 환자가 첫 24주 동안(이중맹검, 위약) 다음 용량의 reldesemtiv 또는 위약(riluzole 사용/비사용 및 edaravone 사용/비사용으로 계층화)을 받도록 무작위 배정(2:1)됩니다. -통제 기간):
- 300mg reldesemtiv 1일 2회, 600mg 총 일일 투여량(TDD)
- 위약 하루 두 번
24주 이중 맹검, 위약 대조 기간이 끝나면 환자는 활성 약물 기간으로 전환되며 모든 환자는 다음 24주 동안 다음 용량의 reldesemtiv를 받게 됩니다.
- 맹검 투여 24주 동안 하향 적정되지 않은 환자의 경우 600mg TDD에 대해 1일 2회 300mg reldesemtiv
- 맹검 투여 24주 동안 하향 적정된 환자의 경우 300mg TDD에 대해 1일 2회 150mg reldesemtiv
연구 유형
중재적
등록 (실제)
489
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- UMC Utrecht, Department of Neurology, ALS Center
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Copenhagen, 덴마크, 2400
- Deparment of Neurology Bispebjerg University Hospital
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Berlin, 독일, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn
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Hanover, 독일, 30625
- Medical School Hannover - Department of Neurology
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Jena, 독일, 07747
- Universitatsklinikum Jena
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Lübeck, 독일, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig Holstein
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
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San Francisco, California, 미국, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- GW Medical Faculty Associates
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida Jacksonville
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- Duchossois Center for Advanced Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital - Neurological Clinical Research Institute
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center/Medical School
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63108
- Washington University School of Medicine - Center for Advance Medicine
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Neurology Associates, PC
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital For Special Surgery
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- Suny Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute - Charlotte
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75206
- Texas Neurology, P.A.
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
- University of Vermont Medical Center
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Virginia
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Henrico, Virginia, 미국, 23233
- VCU Neuroscience Orthopaedic and Wellness Center (NOW)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Froedtert Hospital
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg, Department of Neurology
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Malmö, 스웨덴, 21428
- Neurologimottagningen Skane University Hospital
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Stockholm, 스웨덴, 11361
- Studieenheten Akademiskt Specialistcentrum, Sabbatsberg Hospital
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Saint Gallen, 스위스, 9007
- Muskelzentrum/ALS Clinic
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Barcelona, 스페인, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Bilbao, 스페인, 48013
- Hospital Universitario Basurto
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Madrid, 스페인, 28016
- Hospital San Rafael
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Dublin
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Beaumont, Dublin, 아일랜드, 9
- RSCI Education and Research Centre, Beaumont Hospital
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Liverpool, 영국, L9 7LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
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London, 영국, SE5 9RX
- Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute
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Milan, 이탈리아, 20149
- Ospedale San Luca
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Milan, 이탈리아, 20162
- Centro Clinical Nemo - Fondazione Serena Onlus
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Milano, 이탈리아, 20138
- Instituti Clinici Scientifici Maugeri
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Turin, 이탈리아, 10126
- AOU Città della Salute e Scienza (Molinette),
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- University of Alberta
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, 캐나다, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H2X 0A9
- Centre de recherche du CHUM
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- McGill University, Montreal Neurological Institute & Hospital
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Québec, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7K 0M7
- Saskatoon City Hospital
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Lisboa, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, Department of Neurology
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Warsaw, 폴란드, 02-473
- City Clinic Research
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Bron, 프랑스, 69677
- CRC SLA de Lyon
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU de Lille Hopital Roger Salengro
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Limoges, 프랑스, 87 042
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille, 프랑스, 13005
- CHU de la Timone
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Nice, 프랑스, 06 001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital la pitié salpètrière
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Tours, 프랑스, 37044
- CHRU de Tours, Hopital Bretonneau, Clinical Research Center
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Brain and Mind Centre
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Concord, New South Wales, 호주, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, 호주, 5042
- Flinders Medical Centre
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- The Perron Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 만 18세 이상 80세 미만의 남성 또는 여성
- 가족성 또는 산발성 ALS 진단 가능한 기준을 충족하는 환자는 운동 신경 소견이 낮은 경우 적격입니다. 순전히 상위 운동 뉴런 소견이 있는 사람은 부적격입니다.
- 스크리닝 전 24개월 이하의 ALS의 첫 증상. ALS의 적격한 첫 번째 증상은 사지, 구근 또는 호흡근의 약화 징후로 제한됩니다.
- 스크리닝 시 ALSFRS-R 총점 ≤ 44. 총점이 45점 이상인 환자는 최초 검진일로부터 60±7일 후에 재검진을 받을 수 있습니다.
- 직립 FVC ≥ Global Lung Initiative 방정식에 따라 스크리닝 시 연령, 키, 성별 및 민족에 대해 예측된 것의 65.0%
- 스크리닝 전 ≥ 30일 동안 리루졸을 복용 중이거나 스크리닝 전 최소 30일 동안 리루졸을 복용하지 않았어야 합니다.
- 스크리닝 시점에 최소 2주기의 에다라본을 완료했거나 스크리닝 전 최소 30일 동안 에다라본을 투여받지 않았어야 함
- 전체 정제를 삼킬 수 있음
제외 기준:
- eGFRCysC < 45.0mL/분/1.73 스크리닝 시 m2
- 스크리닝 시 소변 단백질/크레아티닌 비율 > 1mg/mg(113mg/mmol)
- ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) ≥ 정상 상한치(ULN)의 3배
- 총 빌리루빈(TBL), ULN 이상의 직접 또는 간접 빌리루빈.
- 연구 절차를 이해 및/또는 준수하고 정보에 입각한 동의를 제공하는 환자의 능력을 손상시키는 ALS 또는 기타와 관련된 인지 장애
- ALS 증상, 징후 또는 진행의 평가를 방해할 수 있는 의학적으로 중요한 기타 신경학적 상태.
- 기관절개술이 있다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Reldesemtiv 그룹, 이중맹검 기간
이 부문의 참가자는 1일차부터 24주차까지 reldesemtiv 150mg 경구 정제 2개를 하루에 두 번 복용하여 일일 총 복용량 600mg을 복용합니다.
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렐데셈티브 경구 정제
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위약 비교기: 위약 그룹, 이중 맹검 기간
이 부문의 참가자는 1일차부터 24주차까지 하루에 2번 위약 경구 정제 2개를 복용합니다.
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위약 경구 정제
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실험적: 지연 시작 그룹, 활성 약품 기간
이 부문의 참가자는 이중 맹검 기간에 위약을 투여하고 활성 약물 기간에 reldesemtiv를 투여받은 사람들이었습니다.
참가자는 24주차부터 48주차까지 reldesemtiv 150mg 경구 정제 2개를 하루 2회, 1일 총 복용량 600mg을 복용합니다.
24주간의 맹검 투여 기간 동안 어떤 이유로든 하향 적정된 환자는 24주차부터 48주차까지 1일 2회 reldesemtiv 150mg 경구 정제 1정을 1일 총 300mg 투여합니다.
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렐데셈티브 경구 정제
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실험적: 조기 시작 그룹, 활성 약물 기간
이 부문의 참가자는 이중 맹검 및 활성 약물 기간에 reldesemtiv를 투여받은 사람들이었습니다.
참가자는 24주차부터 48주차까지 reldesemtiv 150mg 경구 정제 2개를 하루 2회, 1일 총 복용량 600mg을 복용합니다.
24주간의 맹검 투여 기간 동안 어떤 이유로든 하향 적정된 환자는 24주차부터 48주차까지 1일 2회 reldesemtiv 150mg 경구 정제 1정을 1일 총 300mg 투여합니다.
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렐데셈티브 경구 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근위축성 측삭 경화증(ALS)의 기능적 결과에 대한 Reldesemtiv 대 위약의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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다중 대치 없이 MMRM을 사용한 ALSFRS-R(근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정) 총 점수의 기준선에서 24주차까지의 변화; 등급 척도 0~48; 점수가 높을수록 기능적 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
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24주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근위축성 측삭 경화증(ALS)의 기능 및 생존 결과에 대한 Reldesemtiv 대 위약의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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기능 및 생존의 복합 평가(CAFS)는 ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 점수(0-48, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냄)의 기준치 변화, 보조 환기에 대한 의존도(개월 단위)를 기준으로 순위가 매겨진 결과를 비교합니다. (DOAV) 및 사망까지의 시간(개월)입니다.
사망한 참가자는 사망 시간에 따라 순위가 매겨집니다. 가장 빠른 사망자가 가장 낮은 순위를 기록했습니다.
DOAV 생존자는 사망한 사람보다 더 높은 순위를 차지하지만 DOAV가 아닌 생존자보다는 낮은 순위를 갖습니다.
비DOAV 생존자는 ALSFRS-R의 변화를 기준으로 순위가 매겨집니다(ALSFRS-R의 가장 큰 감소는 ALSFRS-R의 감소 또는 개선보다 낮음).
단위 없는 순위 점수 범위는 1-482(전체 분석 세트)이며 더 높은 순위 점수는 더 나은 결과와 관련됩니다.
순위는 reldesemtiv와 위약 사이의 순위 점수를 비교하여 기준선인 릴루졸과 에다라본 사용을 조정하는 계층화된 Wilcoxon 테스트를 사용하여 분석되었습니다.
승리 확률과 비율(reldesemtiv 대 위약)이 제시됩니다.
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24주까지의 기준선
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환기 기능에 대한 Reldesemtiv 대 위약의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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병원 내 폐활량계를 사용하여 예측된 강제 폐활량(FVC)의 기준선 대비 변화율입니다. 기준선으로부터의 변화에 대한 음수는 기준선에 비해 호흡 기능이 저하되었음을 나타냅니다.
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24주까지의 기준선
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삶의 질에 대한 Reldesemtiv 대 위약의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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ALSAQ-40 총점의 기준선 대비 변화.
ALSAQ-40 = 근위축성 측색 경화증 평가 설문지; 요약 점수의 범위는 0(최상의 건강 상태)부터 100(최악의 건강 상태)까지입니다. ALSAQ-40 총점은 5개 영역의 요약 점수를 합산하여 계산됩니다. 점수가 낮을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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24주까지의 기준선
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손잡이 강도에 대한 Reldesemtiv 대 위약의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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전자손동력계로 양측 측정한 최대 악력(양손 평균)의 기준선 대비 변화
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24주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Cytokinetics, MD, Cytokinetics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 16일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 18일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 27일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CY 5031
- 2020-004040-29 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
-
Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
-
Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
-
Acesion Pharma모병심방세동(AF)헝가리, 폴란드, 불가리아, 덴마크, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 세르비아
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
-
University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
-
Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로