- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04944784
Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Reldesemtiv bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (COURAGE-ALS)
Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Reldesemtiv bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
COURAGE-ALS is een fase 3, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van reldesemtiv bij ALS-patiënten van 18 tot 80 jaar.
De screening- en kwalificatieperiode voor het onderzoek zal maximaal 14 dagen duren. Ongeveer 555 in aanmerking komende ALS-patiënten zullen worden gerandomiseerd (2:1) om de volgende dosis reldesemtiv of placebo te krijgen (gestratificeerd naar gebruik/niet-gebruik van riluzol en gebruik/niet-gebruik van edaravone) gedurende de eerste 24 weken (dubbelblind, placebo -gecontroleerde periode):
- 300 mg reldesemtiv tweemaal daags voor een totale dagelijkse dosis van 600 mg (TDD)
- Placebo tweemaal daags
Aan het einde van de dubbelblinde, placebogecontroleerde periode van 24 weken gaan de patiënten over op de periode met het actieve geneesmiddel, waarin alle patiënten de volgende dosis reldesemtiv krijgen gedurende de volgende 24 weken:
- 300 mg reldesemtiv tweemaal daags voor een TDD van 600 mg voor patiënten die niet werden getitreerd tijdens de 24 weken van geblindeerde dosering
- 150 mg reldesemtiv tweemaal daags voor een TDD van 300 mg voor patiënten die tijdens de 24 weken van geblindeerde dosering naar beneden getitreerd waren
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Brain and Mind Centre
-
Concord, New South Wales, Australië, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australië, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- The Perron Institute
-
-
-
-
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg, Department of Neurology
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du CHUM
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- McGill University, Montreal Neurological Institute & Hospital
-
Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
- Saskatoon City Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2400
- Deparment of Neurology Bispebjerg University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn
-
Hanover, Duitsland, 30625
- Medical School Hannover - Department of Neurology
-
Jena, Duitsland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Lübeck, Duitsland, 23538
- Universitatsklinikum Schleswig Holstein
-
Ulm, Duitsland, 89081
- Universitatsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- CRC SLA de Lyon
-
Lille, Frankrijk, 59037
- CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrijk, 87 042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- CHU de la Timone
-
Nice, Frankrijk, 06 001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Hôpital La Pitié Salpétrière
-
Tours, Frankrijk, 37044
- CHRU de Tours, Hopital Bretonneau, Clinical Research Center
-
-
-
-
Dublin
-
Beaumont, Dublin, Ierland, 9
- RSCI Education and Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20149
- Ospedale San Luca
-
Milan, Italië, 20162
- Centro Clinical Nemo - Fondazione Serena Onlus
-
Milano, Italië, 20138
- Instituti Clinici Scientifici Maugeri
-
Turin, Italië, 10126
- AOU Città della Salute e Scienza (Molinette),
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- UMC Utrecht, Department of Neurology, ALS Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-473
- City Clinic Research
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Bilbao, Spanje, 48013
- Hospital Universitario Basurto
-
Madrid, Spanje, 28016
- Hospital San Rafael
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RX
- Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
- GW Medical Faculty Associates
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- University of Florida Jacksonville
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Duchossois Center for Advanced Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital - Neurological Clinical Research Institute
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center/Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63108
- Washington University School of Medicine - Center for Advance Medicine
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
- Neurology Associates, PC
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute - Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
- Providence ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
- Texas Neurology, P.A.
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Verenigde Staten, 23233
- VCU Neuroscience Orthopaedic and Wellness Center (NOW)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Froedtert Hospital
-
-
-
-
-
Malmö, Zweden, 21428
- Neurologimottagningen Skane University Hospital
-
Stockholm, Zweden, 11361
- Studieenheten Akademiskt Specialistcentrum, Sabbatsberg Hospital
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Zwitserland, 9007
- Muskelzentrum/ALS Clinic
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Mannen of vrouwen tussen de 18 en 80 jaar oud, inclusief
- Diagnose van familiale of sporadische ALS (gedefinieerd als het voldoen aan de door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve criteria voor ALS volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology). Patiënten die aan de mogelijke criteria voldoen, komen in aanmerking als ze lagere motorneuronbevindingen hebben; degenen die puur bovenste motorneuronbevindingen hebben, komen niet in aanmerking.
- Eerste symptoom van ALS ≤ 24 maanden voorafgaand aan de screening. De kwalificerende eerste symptomen van ALS zijn beperkt tot manifestaties van zwakte in ledematen, bulbaire of ademhalingsspieren.
- ALSFRS-R totaalscore ≤ 44 bij screening. Patiënten met een totale score van 45 of hoger kunnen 60 ± 7 dagen na de oorspronkelijke screeningdatum opnieuw worden gescreend.
- Rechtopstaande FVC ≥ 65,0% van voorspeld voor leeftijd, lengte, geslacht en etniciteit bij screening volgens Global Lung Initiative-vergelijking
- Moet ofwel op riluzol zijn gedurende ≥ 30 dagen voorafgaand aan de screening of het gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening niet hebben ingenomen
- Moet ten minste 2 cycli van edaravone hebben voltooid op het moment van screening of het gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening niet hebben gekregen
- Kan hele tabletten doorslikken
Uitsluitingscriteria:
- eGFRCysC < 45,0 ml/min/1,73 m2 bij screening
- Urine eiwit/creatinine ratio > 1 mg/mg (113 mg/mmol) bij screening
- Alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) ≥ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN)
- Totaal bilirubine (TBL), direct of indirect bilirubine boven de ULN.
- Cognitieve stoornis, gerelateerd aan ALS of anderszins, die het vermogen van de patiënt aantast om studieprocedures te begrijpen en/of na te leven en geïnformeerde toestemming te geven
- Andere medisch significante neurologische aandoeningen die de beoordeling van ALS-symptomen, tekenen of progressie zouden kunnen verstoren.
- Heeft een tracheostoma
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: 300 mg reldesemtiv tweemaal daags voor een totale dagelijkse dosis van 600 mg, van dag 1 tot week 24
Patiënten in deze arm nemen tweemaal daags 2 orale tabletten van 150 mg reldesemtiv voor een totale dagelijkse dosis van 600 mg van dag 1 tot week 24.
|
Reldesemtiv orale tablet
|
Placebo-vergelijker: Placebo tweemaal daags, van dag 1 tot week 24
Patiënten in deze arm nemen tweemaal daags 2 orale placebotabletten vanaf dag 1 tot week 24.
|
Placebo orale tablet
|
Experimenteel: 300 mg reldesemtiv tweemaal daags voor een totale dagelijkse dosis van 600 mg, van week 24 tot week 48
Patiënten in deze arm nemen tweemaal daags 2 orale tabletten van 150 mg reldesemtiv voor een totale dagelijkse dosis van 600 mg van week 24 tot week 48 voor patiënten bij wie tijdens de 24 weken van geblindeerde dosering niet naar beneden werd getitreerd.
|
Reldesemtiv orale tablet
|
Experimenteel: 150 mg reldesemtiv tweemaal daags voor een totale dagelijkse dosis van 300 mg, van week 24 tot week 48
Patiënten in deze arm nemen tweemaal daags 1 reldesemtiv 150 mg orale tablet voor een totale dagelijkse dosis van 300 mg van week 24 tot week 48 voor patiënten die om welke reden dan ook naar beneden getitreerd waren gedurende de 24 weken van geblindeerde dosering.
|
Reldesemtiv orale tablet
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Effect van reldesemtiv versus placebo op functionele resultaten bij ALS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Verandering vanaf baseline tot week 24 in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totale score; beoordelingsschaal 0 tot 48; hogere scores duiden op een betere functionele status
|
Basislijn tot week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Effect van reldesemtiv versus placebo op gecombineerde functionele en overlevingsresultaten bij ALS
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gecombineerde beoordeling van verandering in ALSFRS-R-totaalscore, tijd tot begin van ademhalingsinsufficiëntie en overlevingstijd tot week 24.
In deze gezamenlijke rangschikkingstest wordt elke individuele patiënt gerangschikt in vergelijking met alle andere patiënten op basis van overlevingstijd, tijd tot aanvang van ademhalingsinsufficiëntie en veranderingen vanaf baseline tot week 24 in ALSFRS-R-totaalscore.
Sterfgevallen hebben de slechtste rangorde (waarbij eerdere sterfgevallen slechter worden gerangschikt dan latere sterfgevallen); patiënten met beginnende respiratoire insufficiëntie hebben de volgende slechtste rang; en de gunstigere veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in de ALSFRS-R-totaalscore hebben de beste rang bij gebruik van dit proces.
|
24 weken
|
Effect van reldesemtiv versus placebo op de beademingsfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Verandering vanaf baseline tot week 24 in het percentage voorspelde FVC
|
Basislijn tot week 24
|
Effect van reldesemtiv versus placebo op de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Verandering vanaf baseline tot week 24 in de ALS Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40) totale score; beoordelingsschaal 0 tot 100; hogere scores duiden op een slechtere kwaliteit van leven
|
Basislijn tot week 24
|
Effect van reldesemtiv versus placebo op de handgreepsterkte
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Verandering van baseline tot week 24 in handgreepkracht (gemiddelde van beide handen)
|
Basislijn tot week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Cytokinetics, MD, Cytokinetics
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- CY 5031
- 2020-004040-29 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.BeëindigdHypoplastisch linkerhartsyndroomVerenigde Staten
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië