Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Reldesemtiv u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (COURAGE-ALS)

27 listopada 2024 zaktualizowane przez: Cytokinetics

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Reldesemtiv u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania jest ocena wpływu reldesemtiv w porównaniu z placebo na wyniki czynnościowe w ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

COURAGE-ALS to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 reldesemtiv u pacjentów w wieku od 18 do 80 lat z ALS.

Okres selekcji i kwalifikacji do badania nie będzie dłuższy niż 14 dni. Około 555 kwalifikujących się pacjentów z ALS zostanie losowo przydzielonych (2:1) do grupy otrzymującej następującą dawkę reldesemtiwu lub placebo (w podziale na stosowanie/niestosowanie riluzolu i stosowanie/niestosowanie edarawonu) przez pierwsze 24 tygodnie (podwójnie ślepa próba, placebo -okres kontrolowany):

  • 300 mg reldesemtiv dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 600 mg (TDD)
  • Placebo dwa razy dziennie

Pod koniec 24-tygodniowego okresu kontrolowanego placebo, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, pacjenci przejdą do okresu aktywnego leku, w którym wszyscy pacjenci będą otrzymywać następującą dawkę reldesemtiv przez następne 24 tygodnie:

  • 300 mg reldesemtiv dwa razy dziennie przez 600 mg TDD dla pacjentów, u których nie zmniejszano dawki w ciągu 24 tygodni zaślepionego dawkowania
  • 150 mg reldesemtiv dwa razy dziennie przez 300 mg TDD dla pacjentów, u których zmniejszono dawkę w ciągu 24 tygodni ślepego dawkowania

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

489

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg, Department of Neurology
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2400
        • Deparment of Neurology Bispebjerg University Hospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • CRC SLA de Lyon
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87 042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francja, 13005
        • CHU de la Timone
      • Nice, Francja, 06 001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
      • Tours, Francja, 37044
        • CHRU de Tours, Hopital Bretonneau, Clinical Research Center
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Hiszpania, 48013
        • Hospital Universitario Basurto
      • Madrid, Hiszpania, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Department of Neurology, ALS Center
  • Irlandia
    • Dublin
      • Beaumont, Dublin, Irlandia, 9
        • RSCI Education and Research Centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du CHUM
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Medical School Hannover - Department of Neurology
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Lübeck, Niemcy, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig Holstein
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-473
        • City Clinic Research
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, Department of Neurology
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • GW Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Neurological Clinical Research Institute
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63108
        • Washington University School of Medicine - Center for Advance Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute - Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
        • VCU Neuroscience Orthopaedic and Wellness Center (NOW)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert Hospital
  • Szwajcaria
      • Saint Gallen, Szwajcaria, 9007
        • Muskelzentrum/ALS Clinic
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja, 21428
        • Neurologimottagningen Skane University Hospital
      • Stockholm, Szwecja, 11361
        • Studieenheten Akademiskt Specialistcentrum, Sabbatsberg Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20149
        • Ospedale San Luca
      • Milan, Włochy, 20162
        • Centro Clinical Nemo - Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Włochy, 20138
        • Instituti Clinici Scientifici Maugeri
      • Turin, Włochy, 10126
        • AOU Città della Salute e Scienza (Molinette),
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat włącznie
  • Rozpoznanie rodzinnego lub sporadycznego ALS (zdefiniowanego jako spełnienie potwierdzonych laboratoryjnie prawdopodobnych, prawdopodobnych lub określonych kryteriów ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial). Pacjenci, którzy spełniają możliwe kryteria, kwalifikują się, jeśli mają niższe wyniki neuronów ruchowych; ci, którzy mają wyniki dotyczące wyłącznie górnego neuronu ruchowego, nie kwalifikują się.
  • Pierwszy objaw ALS ≤ 24 miesiące przed badaniem przesiewowym. Kwalifikujące pierwsze objawy ALS są ograniczone do objawów osłabienia mięśni kończyn, opuszkowych lub oddechowych.
  • Całkowity wynik ALSFRS-R ≤ 44 podczas badania przesiewowego. Pacjenci z łączną punktacją 45 lub wyższą mogą zostać poddani ponownemu badaniu przesiewowemu 60 ± 7 dni po pierwotnej dacie badania przesiewowego.
  • Pionowa FVC ≥ 65,0% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu, płci i pochodzenia etnicznego podczas badania przesiewowego zgodnie z równaniem Global Lung Initiative
  • Musi być na riluzolu przez ≥ 30 dni przed badaniem przesiewowym lub nie przyjmować go przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Musi mieć ukończone co najmniej 2 cykle edarawonu w czasie badania przesiewowego lub nie otrzymywać go przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Potrafi połykać całe tabletki

Kryteria wyłączenia:

  • eGFRCysC < 45,0 ml/min/1,73 m2 podczas seansu
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu > 1 mg/mg (113 mg/mmol) podczas badania przesiewowego
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≥ 3-krotna górna granica normy (GGN)
  • Bilirubina całkowita (TBL), bilirubina bezpośrednia lub pośrednia powyżej ULN.
  • Zaburzenia funkcji poznawczych, związane z ALS lub inne, które upośledzają zdolność pacjenta do zrozumienia i/lub przestrzegania procedur badania oraz wyrażenia świadomej zgody
  • Inne istotne medycznie stany neurologiczne, które mogą zakłócać ocenę objawów, oznak lub progresji ALS.
  • Ma tracheostomię

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Reldesemtiv, okres podwójnie ślepej próby
Uczestnicy tej grupy przyjmują 2 tabletki doustne reldesemtiv 150 mg dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 600 mg od 1. dnia do 24. tygodnia.
Lek: Relacja
Reldesemtiv Tabletka doustna
Komparator placebo: Grupa placebo, okres podwójnie ślepej próby
Uczestnicy tej grupy przyjmują 2 doustne tabletki placebo dwa razy dziennie od 1. dnia do 24. tygodnia.
Lek: Placebo
Tabletka doustna placebo
Eksperymentalny: Grupa opóźnionego startu, okres aktywnego leku
Uczestnikami tej grupy były osoby, które otrzymywały placebo w okresie podwójnie ślepej próby i reldesemtiv w okresie aktywnego podawania leku. Uczestnicy przyjmują 2 tabletki doustne reldesemtiv 150 mg dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 600 mg od 24. do 48. tygodnia. Pacjenci, którym z jakiegokolwiek powodu zmniejszono dawkę w ciągu 24 tygodni ślepego dawkowania, przyjmują 1 tabletkę doustną reldesemtiv 150 mg dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 300 mg od 24. do 48. tygodnia.
Lek: Relacja
Reldesemtiv Tabletka doustna
Eksperymentalny: Grupa wczesnego startu, okres aktywnego narkotyku
Uczestnikami tej grupy były osoby, które otrzymywały reldesemtiv w okresach podwójnie ślepej próby i aktywnego leczenia lekiem. Uczestnicy przyjmują 2 tabletki doustne reldesemtiv 150 mg dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 600 mg od 24. do 48. tygodnia. Pacjenci, którym z jakiegokolwiek powodu zmniejszono dawkę w ciągu 24 tygodni ślepego dawkowania, przyjmują 1 tabletkę doustną reldesemtiv 150 mg dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 300 mg od 24. do 48. tygodnia.
Lek: Relacja
Reldesemtiv Tabletka doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ leku Reldesemtiv w porównaniu z placebo na wyniki czynnościowe w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia w całkowitym wyniku w skorygowanej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R) przy użyciu MMRM bez wielokrotnych imputacji; skala ocen od 0 do 48; wyższe wyniki wskazują na lepszy stan funkcjonalny
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ leku Reldesemtiv w porównaniu z placebo na łączne wyniki funkcjonalne i przeżycie w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Złożona ocena funkcji i przeżycia (CAFS) porównuje uszeregowane wyniki w oparciu o zmianę w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) (0-48; wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie), czas w miesiącach do uzależnienia od wspomaganej wentylacji (DOAV) i czas w miesiącach do śmierci. Zmarli uczestnicy są uszeregowani według czasu do śmierci; najwcześniejsze zgony były najniższe. Osoby, które przeżyły DOAV, zajmują wyższą pozycję w rankingu niż osoby, które zmarły, ale niżej niż osoby żyjące, ale nie DOAV. Ranking osób, które nie przeżyły DOAV, jest klasyfikowany na podstawie zmiany w ALSFRS-R (największy spadek ALSFRS-R jest niższy niż mniejszy spadek lub poprawa ALSFRS-R). Bezjednostkowe wyniki rankingowe wahają się od 1-482 (pełny zestaw analityczny), przy czym wyższe wyniki rankingowe są powiązane z lepszym wynikiem. Rangi analizowano za pomocą stratyfikowanego testu Wilcoxona, porównującego wyniki rankingowe pomiędzy reldesemtivem i placebo, z uwzględnieniem wyjściowego stosowania riluzolu i edaravonu. Przedstawiono prawdopodobieństwo wygranej i stosunek (reldesemtiv do placebo).
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Wpływ leku Reldesemtiv w porównaniu z placebo na funkcję wentylacyjną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) przy użyciu spirometru stosowanego w klinice; liczba ujemna dla zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na pogorszenie czynności oddechowej w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Wpływ leku Reldesemtiv w porównaniu z placebo na jakość życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Zmiana całkowitego wyniku ALSAQ-40 w porównaniu z wartością wyjściową. ALSAQ-40 = Kwestionariusz oceny stwardnienia zanikowego bocznego; sumaryczne wyniki wahają się od 0 (najlepszy stan zdrowia) do 100 (najgorszy stan zdrowia); Całkowity wynik ALSAQ-40 oblicza się jako sumę sumarycznych wyników z 5 dziedzin; niższy wynik oznacza lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia.
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Wpływ leku Reldesemtiv w porównaniu z placebo na siłę uścisku dłoni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych maksymalnej siły uścisku dłoni (średnia obu rąk) mierzona obustronnie za pomocą elektronicznego dynamometru ręcznego
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cytokinetics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cytokinetics, MD, Cytokinetics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CY 5031
  • 2020-004040-29 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj