網膜色素変性症の成人における vMCO-010 光遺伝学的治療の有効性と安全性 [復元] (RESTORE)

包含基準:

対象集団には進行した RP の対象が含まれます。被験者は、次の基準のすべてが当てはまる場合にのみ、研究に含まれる資格があります。

1. 18歳以上
2. -インフォームドコンセントを理解し、与えることができる。
3. -臨床検査、拡張眼底検査、および遺伝子検査に基づく進行性網膜色素変性症（RP）の確定診断。
4. 1.9 LogMAR (スネレン相当 20/1600、カウント指/手の動き) よりも悪い最も正確な (フライブルク) 視力 研究眼で、スクリーニング中の仲間の目で 1.6 LogMAR (スネレン相当 20/800) 以下。
5. -調査者によって決定され、スポンサーまたは被指名人によって確認された、スクリーニング中の研究眼の光コヒーレンストモグラフィー（OCT）テストにおける網膜内核および神経線維層の存在。

除外基準:

以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は研究から除外されます。

1. 遺伝子治療プログラムへの事前参加
2. 機動性試験の実施を拒否するか、実行できない個人、または治験責任医師が決定し、スクリーニング中にスポンサーまたは被指名人が確認した 0.3 ルクスまたは 1 ルクスでの可動性試験に合格する個人は、除外されます。
3. アクティブな埋め込み型医療機器の存在
4. -緑内障、視神経に影響を与える疾患などの研究眼の既存の状態 重大な視野損失、活動性ブドウ膜炎、角膜または水晶体混濁）。
5. 治療が中枢神経系の機能に影響を与える可能性のある悪性腫瘍などの複雑な全身性疾患の存在。
6. 梅毒、B型肝炎、C型肝炎、およびヒト免疫不全ウイルス（HIV）に陽性である被験者は除外されます。
7. -Day 0の前3か月以内に研究眼で眼科手術を受けた被験者。
8. -研究眼の瞳孔散大を禁忌とする狭い隅角の存在。
9. -研究期間中の視力およびOCTを含む他の眼の評価を妨げる可能性のある、研究眼における眼球中膜の障害の存在。
10. -硝子体黄斑癒着または牽引、網膜上膜、黄斑パッカー、および研究眼の黄斑穴の存在。検眼鏡検査および/またはOCT検査によって明らかであり、研究者によって評価され、中心視力に有意に影響します。
11. -中心視力に著しく影響する研究眼の網膜剥離の現在の証拠。
12. ヒドロキシクロロキン、クロロキン、または関連する網膜毒性化合物の現在の使用。
13. -活動的な眼の炎症または特発性または自己免疫関連のぶどう膜炎の再発歴。
14. -人工網膜（ARGUS-IIなど）または遺伝子または幹細胞療法（眼または非眼）を受けた。