Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av vMCO-010 optogenetisk terapi hos vuxna med retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

20 mars 2024 uppdaterad av: Nanoscope Therapeutics Inc.

En fas 2b randomiserad, dubbelmaskad, skenkontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av intravitreal injektion av vMCO-010 optogenetisk terapi hos vuxna med Retinitis Pigmentosa [RESTORE]

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av en enstaka intravitreal injektion av viralt buren multikarakteristisk opsin (vMCO-010).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna multicenter, randomiserade, dubbelmaskade, skenkontrollerade, dosvarierande studie kommer att utvärdera 2 dosnivåer av vMCO-010 hos upp till 18 patienter med retinitis pigmentosa (9 per dos). Nio försökspersoner kommer att få skeninjektion. Försökspersoner med en bekräftad diagnos av Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) baserat på klinisk undersökning, undersökning av dilaterad ögonbotten och genetisk testning kommer att övervägas för deltagande i denna studie. Alla försökspersoner kommer att fortsätta att bedömas i 52 veckor efter behandling med vMCO-010.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Förenta staterna, 78503
        • Nanoscope Clinical Site
  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ämnespopulationen inkluderar ämnen med avancerad RP. Ämnen är berättigade att inkluderas i studien endast om alla följande kriterier gäller:

  1. Ålder ≥ 18 år
  2. Kunna förstå och ge informerat samtycke.
  3. Bekräftad diagnos av Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) baserat på klinisk undersökning, undersökning av dilaterad ögonbotten och genetisk testning.
  4. Bäst korrigerad (Freiburg) synskärpa sämre än 1,9 LogMAR (Snellen ekvivalent 20/1600, Count Fingers/ Hand Motion) i studieögat och inte bättre än 1,6 LogMAR (Snellen ekvivalent 20/800) i det andra ögat under screening.
  5. Närvaro av näthinnans inre kärn- och nervfiberlager vid optisk koherenstomografi (OCT)-testning i studieögat under screening som fastställts av utredaren och bekräftats av sponsorn eller utsedda.

Exklusions kriterier:

Försökspersoner exkluderas från studien om något av följande kriterier gäller:

  1. Tidigare deltagande i genterapiprogram
  2. Individer som vägrar eller är oförmögna att utföra rörlighetstestning eller klarar rörlighetstestet vid 0,3 eller 1 lux enligt bestämt av utredaren och bekräftat av sponsorn eller utsedd under screening, kommer att exkluderas.
  3. Närvaro av en aktiv implanterbar medicinsk anordning
  4. Redan existerande tillstånd i studieögat såsom glaukom, sjukdomar som påverkar synnerven som orsakar betydande synfältsförlust, aktiv uveit, opaciteter i hornhinnan eller linser).
  5. Förekomst av komplicerande systemsjukdomar såsom maligniteter vars behandling kan påverka centrala nervsystemets funktion.
  6. Försökspersoner som är positiva för syfilis, hepatit B, C och humant immunbristvirus (HIV) kommer att exkluderas.
  7. Försökspersoner som har genomgått okulär kirurgi i studieögat inom tre månader före dag 0.
  8. Förekomst av smala iridocorneala vinklar kontraindikerar pupillvidgning i studieögat.
  9. Förekomst av störningar i ögonmedierna i studieögat som kan störa synskärpan och andra okulära bedömningar, inklusive OCT, under studieperioden.
  10. Närvaro av vitreo-makula adhesion eller dragkraft, epiretinalt membran, macular pucker och macular hål i studieögat, uppenbart genom oftalmoskopi och/eller OCT-undersökningar och bedöms av utredaren för att signifikant påverka central syn.
  11. Aktuella bevis på näthinneavlossning i studieögat som signifikant påverkar central syn.
  12. Nuvarande användning av hydroxiklorokin, klorokin eller andra relaterade näthinnatoxiska föreningar.
  13. Aktiv okulär inflammation eller återkommande historia av idiopatisk eller autoimmun associerad uveit.
  14. Efter att ha fått näthinneprotes (som ARGUS-II) eller någon gen- eller stamcellsterapi (okulär eller icke-okulär).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Sham Comparator: Sham Injection
Deltagarna får skeninjektion
Procedur: Sham Injection
Sham Injection
Experimentell: MCO-010- Hög dos
Deltagarna får 1,2E11gc/öga av MCO-010
Biologisk: Genterapiprodukt-MCO-010
MCO-010 är en adenoassocierad virusserotyp 2-baserad vektor som bär multikarakteristisk opsin (MCO) genuttryckskassett
Experimentell: MCO-010- Låg dos
Deltagarna får 0,9E11gc/öga av MCO-010
Biologisk: Genterapiprodukt-MCO-010
MCO-010 är en adenoassocierad virusserotyp 2-baserad vektor som bär multikarakteristisk opsin (MCO) genuttryckskassett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiviteten av en enstaka intravitreal injektion av multikarakteristisk opsin (MCO-010) bedömd med bästa korrigerade synskärpa.
Tidsram: Vecka 52
Ändring från Baseline i Freiburg Visual Acuity (kvantitativ LogMAR)-poäng för studieögat vid vecka 52.
Vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiviteten av MCO-010 bedömd med bästa korrigerade synskärpa.
Tidsram: Vecka 76
Ändring från Baseline i Freiburg Visual Acuity (kvantitativ LogMAR)-poäng för studieögat vid vecka 76.
Vecka 76
Effektiviteten av MCO-010 bedömd genom mobilitetstestning.
Tidsram: Vecka 16,24,32,52,76,100
Ändra från Baseline i Multi-Luminance Y-Mobility Testresultat. Område: -1 till 5, högre poäng betyder bättre resultat.
Vecka 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten av MCO-010 bedömd genom mobilitetstestning.
Tidsram: Vecka 16,24,32,52,76,100
Andel försökspersoner med Multi-Luminance Y-Mobility Test-poäng på 2 eller mer ljusnivåförbättringar från Baseline. Omfång: 0% till 100%, högre poäng betyder bättre resultat.
Vecka 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten av MCO-010 bedömd med statisk formigenkänningsanalys.
Tidsram: Vecka 16,24,32,52,76,100
Andel försökspersoner med Multi-Luminance Shape Discrimination Testresultat på 2 eller fler ljusnivåförbättringar från Baseline. Omfång: 0% till 100%, högre poäng betyder bättre resultat.
Vecka 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten av MCO-010 bedömd med statisk formigenkänningsanalys.
Tidsram: Vecka 16,24,32,52,76,100
Ändring från baslinjen i Multi-Luminance Shape Discrimination Testresultat. Område: 0 till 5, högre poäng betyder bättre resultat.
Vecka 16,24,32,52,76,100
Effekten av MCO-010 bedömd på synfält.
Tidsram: Vecka 16,24,32,52,76,100
Ändring från baslinje i synfält mätt med Humphrey 30-2 perimetri.
Vecka 16,24,32,52,76,100

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiviteten av MCO-010 bedömd av en sammansättning av funktionella bedömningar.
Tidsram: Vecka 52
Andel försökspersoner som visar en förbättring på ≥2 enheter från baslinjen i ANTINGEN MLYMT- ELLER MLSDT-poäng vid vecka 52.
Vecka 52
Säkerhet för MCO-010.
Tidsram: 100 veckor
Incidensen, arten och svårighetsgraden av okulära och icke-okulära behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).
100 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Utredare

  • Studiestol: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juli 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

27 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

18 januari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2021

Första postat (Faktisk)

30 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NTXMCO-002.

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Resultaten av den kliniska prövningen kommer att göras tillgängliga när studien är avslutad. Resultaten kommer att publiceras på denna webbplats och vara tillgängliga för konferenspresentationer och publikationer.

Tidsram för IPD-delning

12 månader efter avslutad studie

Kriterier för IPD Sharing Access

Effekt- och säkerhetsresultat

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera